바이오인

 

 

 

서론

 

휴먼 게놈 프로젝트의 성공으로 유전자를 조절함으로써 질병을 제어할 수 있는 유전자 치료에 대한 기대감이 증대되었다. 유전자 치료는 유전자의 손실 혹은 오류로 인해 특정 단백질이 발현되지 않아서 기능을 잃은 세포에 그 유전자를 발현시켜 줌으로써 손실된 기능을 회복시키는 방법과 유전자 변형 등으로 인해 질병을 유발시키는 단백질의 과발현이나 불필요한 단백질의 과발현을 선택적으로 저해함으로써 정상 세포로의 기능을 회복시켜주는 방법이 있다. 이렇게 질병이 발병되기 이전에 유전자를 제어하는 것은 질병 자체의 원인을 없앨 수 있는 기술로, 이상적인 치료 방법으로 생각되고 있다. 그러나 여러 가지 기술적인 제약과 안정성 문제에 대한 제기로 아직까지 소수의 유전자 치료제들만이 FDA의 승인을 받은 상태이다. 비록 지금까지 아이텍사 (Eyetech Pharmaceuticals)에서 개발한 노화와 관련된 망막 퇴행(age-related macular degeneration, AMD)의 치료에 사용되고 있는 RNA aptamer, Macugen,과 ISIS사 (ISIS Pharmaceuticals)가 개발한 에이즈환자들의 안구 치료제인 안티센스 올리고 뉴클레오티드, Vitravene, 정도가 FDA의 승인을 받고 시판되고 있는 유전자 치료제들이다(1). 그러나 1998년 예쁜 꼬마 선충 (C. elegance)에서의 RNA 간섭 (RNA interference, RNAi)에 대한 연구를 시작으로 2001년 인간 세포에서도 같은 작용이 일어나고 있다는 것을 밝힘으로써 이를 이용한 질병 치료에 대한 기대감으로 유전자 치료 분야는 다시 활기를 찾기 시작했다 (2). 본 총설에서는 siRNA 치료제의 의미와 국내외 연구 현황에 대한 내용과 앞으로의 발전 방향과 전망 등에 대하여 기술하고자 한다.

 

 

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