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출처 : 한국생화학분자생물학회 웹진

유전자 치료의 현황과 전망

변 종 회 / 가천의과대학교 뇌과학연구소

[서 론]

합리적인 치료법으로 21세기 의술의 꽃으로까지 기대되던 유전자 치료가 암유발 가능성의 제기와 기술적인 제약점들로 인해 고전을 면치 못하고 있는 실정이다. 병의 결과를 치료하는 것이 아니라 그 원인을 유전자를 이용하여 직접 치료한다는 이론상의 완벽함에도 불구하고 현실적인 한계들은 여전히 이 분야의 발목을 잡고 있다. 그동안 유전자 전달 효율, 특이적 발현, 벡터의 안정성 및 독성, 사회/법률/윤리적 파장 등의 여러 문제가 꾸준히 제기되어 왔는데, 최근 완성된 Human genome project의 결과에 의하면 초기 예상보다 훨씬 적은 2만 5천 여개의 유전자들만이 확인되어, 복잡한 인간의 생명현상 뒤에는 DNA 이외의 다른 요소들, 즉 small RNA, proteomics, epigenetics도 중요할 수 있음이 제시되는 등 앞으로 유전자 치료 분야가 나아갈 길은 더욱 어려워 보인다. 비록 일부 성공적인 치료효과가 보고 되기 시작했지만, 아직까지 본격적으로 유전자 치료제가 시판되고 있지 못하는 상황에서 먼 길을 가야하는 이 분야에 대한 불안감은 그 초기 기대감에 비례하여 크지만, 여전히 유전자가 생명현상의 청사진을 담고 있다는 점을 감안할 때 유전자 치료는 세포 치료법 등과 함께 분자의학시대의 궁극적인 치료법으로 자리잡게 될 것으로 사료된다. 본 종설에서는 유전자 치료의 현황과 이론을 재조명하고, 이 분야가 앞으로 나아갈 방향과 향후 전망 등을 제시하고자 한다.
 
 

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