바이오인

 

요약
 
고셔 병 (Gaucher disease)에서 효소결핍이 발견된 후, 효소대체요법은 대사성 저장질환을 가진 환자들을 위한 치료법으로 제안되었다. 단순한 발상에서 시작한 이 새로운 요법이 성공할 때 까지는 기초와 임상 분야간의 활발하고도 경쟁적인 지적 상호작용과 융합이 필요하였다. 우선, 지방저장성 세포에 효소치료제를 표적화시키고 임상시험을 위한 충분한 양의 필요한 효소를 생산해내는 방법론이 개발되었고 이를 기반으로 고셔 병 환자들의 효과적인 효소대체치료법이 개발되었다. 이 성공사례는 많은 대사성 질환의 치료제 개발에 같은 전략으로 활용되었다.(1,2)
 

서론
 
신약개발에 있어서 어떻게 하면 후보물질, 전임상, 임상 등 전주기에 걸친 개발단계를 성장시킬 수 있을지를 고민하게 되는데, 본문에서는 그 성공적인 예로서 희귀질환인 고셔 병 치료제 개발을 직접 지휘한 미국 국립의료원 (NINDS)의 브래디 박사 (Roscoe Brady)의 효소대체치료법 발표에서 고셔 병에 해당하는 부분만 요약하였다. 그리고 이런 성공전략이 그 이후의 약품개발에 미친 시사점에 대하여 정리하였다.

 

.......(계속)