바이오인

출처 : 한국분자 · 세포생물학회  

유전자가위 사용설명서와 이를 이용한 선천성 면역결핍환자 대상 유전자 치료

서론

1970년에 ‘제한효소’가 처음 발견된 이후 8년 만에 3명의 과학자들이 (Werner Arber, Daniel Nathan, & Hamilton Smith) 노벨 생리의학상을 공동 수상하였다. 지금은 많은 연구실에서 흔히 사용하는 효소이지만, 46년전인 그 당시에는 획기적으로 새로운 분자생물학적 도구가 이 분야를 엄청난 속도로 발전 시키는 밑거름이 되었고, 현재에도 여전히 우리는 이 분자생물학적 도구를 이용하여 모든 생명체의 유전자를 우리가 원하는 대로 자르고 붙이면서 다양한 연구를 수행하고 있다.

이 발견 이후, 37년 만인 2007년에 미국의 바이오벤처 기업인 ‘SANGAMO’ 에서 또 다시 분자생물학에 커다란 영향을 미치는 기술을 발표하게 되는데, 그것은 zinc finger nuclease (ZFN)라는 기존에 없었던 새로운 방법의 유전자 조작을 자유자재로 할 수 있는 일명 ‘유전자가위’ 를 개발해 내었다. 물론 제한효소도 유전자를 자르는 가위 역할을 하지만, 그 대상이 극히 제한되어 있고, 주로 작은 사이즈의 DNA (5,000-10,000 bp)를 다룬다면, ZFN는 게놈전체를 대상으로 우리가 원하는 특정 부위만을 절단하는 기능이 있어 기존의 제한효소와는 다른 신기술인 것이다.

그 후 2011년에 Dr. Daniel F. Voytas가 tranion activator-like effector nuclease (TALEN)를 그리고, 2013년에 Dr. George M. Church가 clustered regularlyinterspaced short palindromic repeats (CRISPR/Cas9) system과 같은 제2, 제3의 유전자가위를 세상에 발표하면서 유전자가위의 다양한 적용 범위와 그 중요성이 계속 부각되고 있다. 특히 CRISPR/Cas9 system은 지금까지 나온 유전자가위중 가장 성능이 뛰어나고, 널리 알려진 지 3년 밖에 되지 않았지만, 이미 전세계의 많은 과학자들이 다양한 방법과 목적으로 사용하고 있다. 이러한 유전자가위의 사용 범위, 사용시 꼭 알아두어야 할 중요한 요인들(CRISPR/Cas9 system을 주로 언급할 것임), 마지막으로 임상에서 실제 활용방법에 대해 간략하게 소개해 보려고 한다.

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