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출처 : 한국보건산업진흥원 

희귀난치 질환 치료를 위한 유전자 교정 치료제 개발동향

주지현 / 가톨릭의과대학교

juji@catholic.ac.kr

[목 차]

1. 희귀난치질환
2. 유전자 치료의 개요
3. 유전자 교정기술
4. 유전자 교정 치료제 시장

우리나라의 경우 희귀난치 질환 이라함은 법제처에서 정한 ‘유병인구 2만 명이하이거나 진단이 어려워 유병인구를 알 수 없는 질환으로 보건복지부령으로 정한 절차와 기준에 따라 정한 질환’을 말한다. 우리나라에 희귀난치 질환으로 등록되어있는 질환은 1094종 (2017년 기준)의 질환으로 이 중에 유전자 변이에 의해 발병되는 질환은 640여종에 달한다. 현재 이 질환들을 위한 뚜렷한 치료제는 없는 상태이며 질환의 진행속도 및 통증만 완화 시킬 뿐 근치적 치료 이외에 고식적 연명 치료가 치료의 대부분이다. 그러나 유전자 변이 진단법 발달 및 유전자 교정기술이 발달 되면서 유전자변이로 인한 희귀 난치성질환에 유전자 변이 검사를 통한 조기진단이 가능해 지고, 유전자 교정 치료라는 새로운 치료법을 시도할 수 있는 시대가 도래 하였다. 이 분야는 아직 기술성장 단계로 기초 연구에 머물고 있거나, 대부분이 임상연구 초기단계이지만, 유전자 교정 치료제 개발에 대한 빠른 발전 속도와 희귀의약품의 거대한 세계 시장 규모로 볼 때 유전자 교정 치료제는 개발 단계에서 곧 품목 허가단계로 성장 할 날이 멀지 않은 것으로 보인다. 전 세계의 기술개발 동향에 발맞추어 우리나라는 핵심기술인 CRISPR(유전자 가위)의 특허기술을 보유한 국가이며, 최근 희귀질환 중에 하나인 혈우병에 대해 유전자치료 가능성을 동물모델을 통해 검증하여 보고하기도 하였다. CRISPR를 이용한 유전자 치료의 장점은 기존의 유전자 치료법에 비해 효율이 월등하며, 치료 효과 또한 영구적일 것으로 예상된다. 이러한 전망으로 최근 한국과학기술정보연구원에서는 치료대안이 없는 희귀질환에 유전자 치료제 시장이 2017년을 기점으로 급격히 성장할 것으로 전망하고 있다.

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