바이오인

바이오의약품의 실사용데이터(RWD)및 실사용증거(RWE) 국외 활용 정보집

[목차]

1.  솔리리스 주(에쿨리주맙) Soliris® Inj.(eculizumab)
2.   바벤시오 주(아벨루맙) Bavencio®lnj.(avelumab)
3.   블린사이토 주(블리나투모맙) Blincyto®lnj.(blinatumomab)
4. 잘목시스 주(유전자 변형 T 세외 Zalmoxis®(genetically engineered T cell)
5.   키트루다 주 (템브롤리주맙) Keytruda® Inj. (Pembrolizumab)
6.   옵디보 주 (니볼루맙) Opdivo® Inj. (Nivolumab)
7.   Anti-TNF 제제 (Infliximab, Adalimumab, Certolizumab, Golimumab, Etanercept)
8. 건선환자의 바이오의약품치료와 심각한 감염의 관계
9.   허셉틴 주 (트라스투주맙) Herceptin® Inj. (Trastuzumab)
10.   악템라 주 (토실리주맙) Actemra® Inj. (Tocilizumab)

[내용]

1.  솔리리스 주(에쿨리주맙) Soliris® Inj.(eculizumab)

가. 개요

희귀 난치성질환인 발작성 야간혈 색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, PNH) 치료제인 솔리리스주(에쿨리주맙)는 최초 승인 시 임상시험을 근거로 수혈 이력이 있는 환자에 한하여 사용이 승인된 약물이었다. 이후 축적된 RWD로부터 수혈 이력과 관계없이 용혈이 감소하고 PNH관련 증상이 완화되는 임상적 유용성이 확인되어, 이를 근거로 수혈 이력과 관계없이 PNH환자에게 솔리리스주를 사용할 수 있도록 적응증이 확대(label expansion) 되었다.

나. 배경

(1) 주요 적응증

발작성 야간혈색소요증(PNH)는 자가면역체계인 보체의 공격으로 혈관 내 적혈구가 파괴되어 용혈이 발생하는 질환으로, 특히 수면 중 이런 현상이 종종 생긴다. 발병 후 5년 이내 혈전증과 신부전증으로 환자의 1/3이 사망하는 희귀 난치성 질환이다. PNH의 치료는 질환의 중증도에 따라 따르며, 생명을 위협할 만큼 심각한 혈전증이나 낮은 혈구수를 가진 환자가 주치료 대상이다. 솔리리스 이전에 이 질환에 대해 승인받은 치료제는 없었으며, 수혈치료가 헤모글로빈 수치를 높이고 혈뇨가 지속되는 동안 적혈구의 골수 생성을 억제하는데 유용한 치료법이다.

(2) 약물 개요
에쿨리주맙은 D N A  유전자재조합 기술로 생산된 h u m a n i s e d  단일론( l g G 2 / 4 K )  항체 (monoclonal antibody)이다.

(3) 허가 현황
솔리리스주는 2007년 3월 미국과 2007년 6월 유럽연합에서 승인되었고, 2010년 일본 및 국내에서 허가되었다.

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