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단백질 타겟 치료제 개발 기술 동향

KDB미래전략연구소 산업기술리서치센터 고대경 (inodko@kdb.co.kr)

◆ 단백질 타겟 치료제 기술인 PPI, RNA, PROTACs은 기존 치료제의 기술적 한계를 해결하고 시장성이 큰 질병에 적용 가능할 것으로 기대되어 최근 전도유망한 기술로 부각

◆ 치료제 개발 기술의 패러다임 변화를 고려할 때, 특정 기술만 생존하기 보다는 각기술들이 치료제 개발의 새로운 패러다임을 구축할 전망

□ PPI, RNA, PROTACs 기술은 메커니즘의 이론적 배경 및 기술의 시장성으로 인해단백질을 타겟으로 하는 전도유망한 치료제 개발 기술로 부상

○ 상용화된 치료제의 대부분은 단백질을 타겟으로 하고 있으나 기존 기술로는공략 가능한 단백질에 제한이 있어 의학적 미충족 수요(unmet needs)가 발생- 정상 단백질은 생체 내에서 대사 및 신호전달의 활성‧제어에 중추적인 역할을담당하고 있어 단백질에 이상이 생길 경우 질병 발생

○ PPI*, RNA**, PROTACs*** 기술은 새로운 접근방법을 통해 기존 치료제가공략하지 못했던(undruggable) 단백질을 타겟

- PPI는 구조 및 특성에 자유로운 단백질 타겟, RNA는 문제 단백질의 근본적인생성 억제, PROTACs은 문제 단백질 분해 가능 

* PPI(Protein-Protein Interaction) 기술은 평평한 결합면, 적은 소수성 아미노산, 결합시 구조가변하는 특성 등 기존 기술로 차단하기 어려운 단백질간 결합을 차단 

** RNA(RiboNucleic Acid) 기술은 특정한 RNA(siRNA, Antisense RNA)가 이상 단백질을 생산하는mRNA와 결합하거나 mRNA 일부를 분해하는 기능을 활용 

*** PROTACs(Proteolysis targeting chimera) 기술은 문제 단백질이 PROTACs과 결합하면 E3 ligase에의해 문제 단백질이 분해 가능 상태가 되고 프로테아좀이 이상 단백질을 분해하는 메커니즘

○ 각 기술 개념은 수십년 전에 알려졌으나 보조 기술의 부족, 적용 가능성 검증미비로 산업계의 관심이 낮았다가 최근 관련 문제점들이 해소되고 있고 적용가능한 질환의 시장 성장성으로 인해 관심 집중

- PPI, RNA는 수십년간 다양한 보조 기술이 개발되었고 약 60년만에 승인된 치료제가 출시되었으며, PROTACs은 20년만에 임상 중인 상황으로 시장성 높은만성질환, 퇴행성 질환 등 다른 질환에 적용 가능할 것으로 기대

연도별 치료제 기술 개발 동향

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