바이오인

1.실사용증거의 개념

3.미국 실사용증거(RWE) IT 솔루션 산업 동향

4.실사용증거 활용 이슈 

1. 실사용증거의 개념

 

실사용데이터(RWD, real world data)는 특정 환경이나 데이터수집 방법론에 의한 간섭 및 편견 없이 실제 치료 환경에서 수집되는 환자 중심의 데이터를 의미한다. 쉽게 말해 실사용데 이터(RWD)는 무작위임상시험(RCT, randomized controlled trials)에서 수집되는 데이터에 대비되는 개념이다. 무작위임상시험(RCT)은 의약품 및 의료기기의 인허가 결정을 위해 제한 된 인구 규모에서 안전성과 효능을 규명하기 위한 목적으로 이뤄지기 때문에 무작위임상시험 (RCT) 데이터의 수집은 통제된 환경에서 이루어지며 따라서 개입적 성격을 띤다. 

 

반면 실사용 데이터(RWD)의 수집은 데이터 수집 대상 인구 규모에 제한을 두지 않고 실제 의료 현장에서 실행되는 치료 과정에서 이루어지며 따라서 관찰적 성격을 띤다. 의료 행위나 헬스케어 제품 과 서비스에 대한좀 더 실제적인 데이터라할수 있다.

 

 

실사용증거(RWE, real world evidence)는 실제 생활 배경에서의 환자의 진단과 치료에 대 한 통찰력을 의미한다. 쉽게 말해 실사용증거(RWE)는 실사용데이터(RWD)의 분석과 가공 을 통해 얻어지는 결과물이다. 실사용데이터(RWD)가 실제 의료 현장에서 실행되는 치료 과 정에서 수집되는, 사실(fact)에 기반한 원본데이터로 그 자체로는 정보를 제공하지 않는다 면, 실사용증거(RWE)는 의사결정을 위해 사용되는 근거로서 다양한 실사용데이터(RWD)를 분석해서 생성되는 포괄적인 정보다.

 

 

실사용증거(RWE)의 생성과정은 크게 세 단계로 구성된다. 데이터 수집 단계에서 모든 종류 의 실사용데이터(RWD)가 수집되어 합쳐지고 저장된다. 데이터 변환 단계에서는 연구와 관련 된 데이터가 표와 차트 형식으로 추출되고 분석 모델을 만들기 위해 가공 처리된다. 실사용증 거(RWE) 생성 단계에서는 추출된 데이터에 통계 툴이나 시각화 툴과 같은 여러 형태의 분석 틀이 적용되어 실사용증거(RWE) 기반 보고서가 생성된다.

  

환자 수준에서 수집되는 실사용데이터(RWD)의 출처는 크게 네 가지다. 가장 기본적이고 비 교적 활용이 쉬운 것은 보험급여청구(reimbursement claims) 데이터베이스다. 보험사/기관 의 급여지급 결정의 근거가 되는 청구데이터에는 환자의 청구 정보와 더불어 환자의 특성과 상담 내용, 치료비를 포함한 입원에 대한 상세내용이 포함된다. 관찰연구를 통해 수집되는 환자 및 질병, 치료와 관련한 정보를 담은 환자 및 의료 등록(patient/medical registries)은 치 료 효과 등 환자에 의해 보고되는 데이터와 진단 내용과 치료제 등 의사에 의해 보고되는 데이 터, 검사실의 진단검사결과, 유전체 및 단백질체 데이터, 의료영상 데이터, 치료제 감수성 데 이터 (drug sensitivity data) 등을 포함한다.

 

한 의료기관에서 생성되는 기록인 전자의무기록(티VIR, electronic medical records)이나 여 러 의료기관에서 생성되는 기록인 전자건강기록(티HR, electronic health records)으로부터 수집된 환자 수준의 전자기록은 인구통계학, 가족력, 신체 및 수술 보고 등 환자의 특성 및 진 찰 상세내용, 입•퇴원 상세내용뿐만 아니라 스마트 기기에서 생성된 건강 지표 데이터까지 포 함한다. 의료장소 및 기간, 과정, 치료 등 입원 및 외래 환자 활동을 중심으로 수집되는 병원데 이터는 환자의 인구통계학 정보와 함께 치료법 및 과정과 같은 임상 정보를 포함한다.

 

 

2. 실사용증거 활용 동향

 

실사용데이터(RWD)와 실사용증거(RWE)는 임상시험의 한계를 넘어서 좀 더 방대하고 실제 적인 데이터를 활용해 의료 행위나 헬스케어 제품 및 서비스의 개발, 정부의 규제에 있어서 정 확도와 효과성을 높이고 있다.

 

의료 커뮤니티에서는 개별 의료기관 혹은 의사 차원에서 보유한 데이터를 임상과 병원 운영에 활용해왔는데, 최근 빅데이터와 클라우드 기술을 바탕으로 방대한 실사용데이터(RWD)를 수 집 및 가공, 분석해 의료기관에서 활용할 수 있는 실사용증거 (RWE)를 생성하고 있다. 

 

대표적 인 예는 보험급여 지급범위 결정 및 병원 업무 가이드라인과 의사결정 지원 도구다. 국내 기업 세나클소프트가 출시한 의원용 클라우드 전자의무기록(티VIR) 서비스는 EMR 데이터 분석을 통해 진료기록 작성이나 청구업무 지원 사전심사 임상의사결정지원시스템(Clinical Decision Support System, CDSS)을 서비스함으로써 병의원의 청구 삭감 부담을 줄여준다. 

 

미국 기업 Flatiron Health가 제공하는 암 환자의 실사용 임상 데이터 분석 서비스는 암 치료센터에 실 사용 임상 데이터의 분석 틀을 제공해 환자의 진행을 추적하고 효과적인 치료를 찾고, 임상시 험에 적당한 환자 선택이 가능하도록 지원한다.2》

 

의약품 및 의료기기 등과 같은 헬스케어 제품과 서비스 개발 기업은 실사용데이터(RWD)와 실사용증거(RWE)를 임상시험의 디자인과 관찰연구에 활용하고 있으며 활용 영역과 수준 은 점점 심화되고 있다. 

 

예를 들어 실사용데이터(RWD)는 채택 정도에 차이는 있지만 제약기 업의 가치사슬(value chain) 전반에서 활용 가능성을 가지고 있다. 탐색 단계에서는 바이오 마커의 발굴 및 가설 수립, 미충족 수요 식별, 표적 인구 계획, 질환 영역의 발굴 및 적절한 전 략 개발 등에 활용이 가능하다. 개발 단계에서는 임상시험의 디자인 및 최적하, 임상시험 인 구집단의 분포와 다양성 이해, 임상시험 장소와 수행자 발굴에 활용할 수 있다. 의약품의 출 시 단계에서는 기존 의약품 브랜드와의 효과 비교, 치료제 순응도(compliance)와 복약 이행 (adherence) 모니터링, 향후 계획을 위한 시장규모 예측, 의사 및 부문화된 환자 집단의 표적 화 등에 활용이 가능하다. 제품의 출시 후 수명 관리 단계에서는 비교 효과의 평가, 치료 가치 및 가격의 최적하, 공급망과 재고 관리, 약물감시(pharmacovigilance)의 유지，새로운 치료 영역의 평가 등에 활용할 수 있다.

 

헬스케어 제품 및 서비스에 대한 관리 및 규제를 담당하는 기관은 제품 및 서비스의 시판 후 안전성과 부작용을 모니터링하고 규제 의사결정을 하기 위해 실사용데이터(RWD)와 실사 용증거(RWE)를 사용할 수 있는데, 그 활용이 증가하는 추세다. 예를 들어 미국 식품의약국 (U.S. Food and Drug Administration, 이하 미 FDA)의 허가를 획득한 신약 및 바이오의약 품 승인 신청 건 중 실사용증거(RWE)를 포함한 경우가 2019년 49%에서 202◦년 75%로 급증한 것으로 나타난다. 

 

2019년 기준 실사용증거(RWE) 연구가 포함된 신청 건 중 72%에 서 해당 연구가 미 FDA의 허가 결정에 영향을 준 것으로 나타났다. 구체적으로 실사용증거 (RWE) 연구는 12%에서 중대한 증거로서, 60%에서는 보조적 증거로서 미 FDA 결정에 영향을 줬다.