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세포유전자치료제의 특성분석 시험정보집

- 당사슬 피노타이핑을 이용한 세포 특성 분석

◈ 목차

Ⅰ 서론

Ⅱ 당사슬 정의 및 연구동향

1. 당사슬의 정의

2. 세포·유전자치료제에서 당사슬 분석 규제동향

3. 세포·유전자치료제에서 당사슬 분석 연구동향

Ⅲ 당사슬 분석법을 이용한 세포 특성 분석 사례

1. 세포 당사슬 확인 시험법

1.1. 부착성 세포의 세포 분리 방법 설정

1.2. 당분석을 위한 적정 세포 농도 설정

1.3. 세포막 분리 여부에 따른 당사슬 분석결과

1.4. Dual-SPE를 사용한 고순도 당사슬 정제 기술 확립

2. 세포 당사슬 분석 시험법 확립

3. 시험방법 밸리데이션 및 고려사항

4. 세포 종류별 당사슬 상관관계 분석 사례

4.1. 세포 특성을 반영한 세포 배양 및 확보

4.2. 세포별 당사슬 발현 패턴 분석

4.3. 세포 특성을 반영한 세포 배양 및 확보

4.4. 배양조건의 다양화에 따른 세포 표면 당사슬

Ⅳ 맺음말

Ⅴ 참고문헌

◈본문

I. 서론

세포·유전자치료제는 자가, 동종, 또는 이종의 살아있는 세포를 체외에서 배양, 증식·선별하거나, 유전물질의 발현에 영향을 주기 위해 치료목적으로 유전물질을 변형·도입한 세포를 함유한 의약품을 말한다. 세포·유전자치료제는 기존의 의학 기술로 해결할 수 없었던 희귀·난치성질환의 근원적인 해결방안으로 시도되고 있을 뿐만 아니라, 만성질환이나 재생의료 분야에 있어서도 새로운 치료적 접근법으로 크게 주목받고 있다. 현재, 동 분야의 글로벌시장 규모는 2026년에 560억 달러로 연평균 약 50%의 성장이 예상되고 있으며(그림1), 국내 제약산업에 있어서도 새로운 성장동력으로서 활발한 연구개발 및 제품화 노력이 가속화되고 있다. 2023년 4월 기준으로 허가 받은 세포·유전자치료제는 미국 28개, 국내 20개이며 유전자치료제의 경우 면역항암제인 ‘킴리아주(CAR-T)’와 AAV전달체 기반 유전성망막변성증 치료제인 ‘럭스터나’등 4건이 국내 품목허가를 받아 사용되고 있다.

세포·유전자치료제는 제품 특성상 기존 의약품의 품질 및 안전성 평가법을 그대로 적용하기 어려운 경우가 있어, 이들 제품별 특성을 고려한 새로운 평가법 마련이 필요하다. 특히 살아있는 세포를 기반으로 하는 세포·유전자치료제의 경우, 원료물질부터 제조공정 전반에 걸쳐 품질확보 및 관리가 매우 중요하며, 이들 세포에 대한 특성분석 및 평가법 확립이 필수적이다.

본 정보집에서는 세포·유전자치료제의 품질평가를 위한 시험법 중 원료세포의 특성분석 등에 활용 또는 응용 가능한 ‘당사슬 피노타이핑을 이용한 세포특성 분석법’을 소개하고자 한다.

Ⅱ 당사슬 정의 및 연구동향

1. 당사슬의 정의

당사슬은 탄수화물(carbohydrate), 당(sugar), 또는 당사슬(glycan)로 불리우며 단당류가 glycosidic bond로 서로 연결된 복잡한 구조의 생체분자이다. 당사슬은 핵산, 단백질 및 지질과 함께 생명 시스템을 구성하는 기본 단위 중 하나로 단백질 또는 지질에 부착되어 형성되며 세포 신호, 분자 인식, 면역 및 염증 반응에 중요한 기능 및 다양한 역할을 수행한다. 당사슬은 살아있는 세포의 세포 막단백질이나 지질에 코팅되어 있으며 이는 세포 성장, 질병 진행, 면역반응 및 세포의 사멸에 이르는 생명현상에서 매우 중요한 역할을 하는 분자이다. 세포-세포 간의 상호작용에서 첫 번째로 반응하여 세포 표면 수용체에 대한 결합을 촉진 또는 방해하는 등 세포신호 조절에 있어 매우 중요한 역할을 함으로서 세포·유전자치료제의 약효, 효능. 품질에 직접적으로 관여한다[1,2].

...................(계속)

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