기술동향
미국,신생아 유전자 치료-ADA효소 결핍증
- 등록일1993-06-01
- 조회수8457
- 분류기술동향
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자료발간일
2005-01-25
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출처
일본경제신문
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원문링크
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키워드
#ADA#ADA효소 결핍#신생아 유전자#아데노신 디아미나제
출처: 일본경제신문
미국,신생아 유전자 치료-ADA효소 결핍증
미국의 Children Hospital Losangelles(CHLA)는 지난 5월 16일, 세계에서 처음으로 신생아에 대한 유전 자 치료를 실시했다고 발표했다.
치료를 실시한 내용은 아데노신 디아미나제 (ADA)효소가 결핍되어 태어나 중증면역 부전증후군으로 진단 된 생후 4일째의 남아에게 ADA유전자를 주입했다는 것이다. 현재 무균실 속에 있지만 경과는 좋다고 한다. ADA 결손증의 어린아이는 면역력이 없 기 때문에 무균실 속에서 일생을 보내지 않으면 안되기 때문에 Bubble Baby라고 불리운다. 여러가지의 병원균에 감염하기 쉬우며 1살이 되기전에 사망하는 경우가 많다. 미국에서는 년간 100명 정도의 신생아가 ADA 결손증으로 진단되고 있다.
이 치료의 leader인 도날드콘 박사는 태줄에서 채혈한 간(幹)세포에 ADA 유전자를 집어 넣은 후, 수혈 과 함께 체내에 넣어 3주간에서 6개월까지 면역상태가 정상으로 되면 무균실에서 일반병실로 옮긴다고 한다.
유전자 치료는 1990년 9월에 미국 암센터에서 4살짜리 어린이에게 처음 실시되었다. 그후 미국에서는 9 세의 어린아이에게도 실시되었고 지금은 2사람 모두 건강하게 학교에 다니고 있다. 유전병의 어린아이는 태어나자마자 사망하는 경우도 있 어, 신생아에 대한 유전자 치료가 확립되면 많은 생명을 구할 수 있게 된다. 콘 박사는 앞으로 혈우병과 AIDS 등의 어린아이에게 유전자치료를 실시 할 계획이다.
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