바이오인

세포유전자 치료 연구 및 기술 동향 [스위스의 재생의료 산업 동향]

[RMAF Seminar] 2023년 제3회 RMAF seminar 요약보고서

 Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel 한지훈 박사

◈본문

< SUMMARY >

∞ 바이오기술 발전에 따른 다양한 차세대 신약개발 모달리티가 발생하는 추세로 표적질환의 완치를 목표로 개인맞춤형 정밀의료가 새로운 패러다임으로 부상

∞ 첨단재생의료를 통한 난치성 희귀유전질환의 새로운 치료전략 수립과 구현이 가능해짐에 따라 희귀유전질환 환자에게 완치 기회를 제공

∞ 맞춤형 정밀의료의 성공적인 발전을 위해서는 다양한 의료기술과 관련 규제·제도의 동시성장이 필수적으로 기술과 규제의 유기적 화합이 중요한 시점

□ Korea Switzerland BioPharma Network (KSBPN)

○ KSBPN 개요

- KSBPN(Korea-Swiss BioPharma Network)은 스위스에서 활동중인 유럽 소재 기업 및 연구소 소속의 한인 연구자 네트워크

- 스위스를 비롯한 유럽 진출을 목표로하는 국내 기업에 대한 가교역할로써 유럽의 신약 개발 동향분석을 통해 전반적인 전략 제공

- 글로벌 제약사, 제약바이오협회, KOTRA, 대사관 등 여러기관 소속의 회원들로 구성

[KSBPN 구성 및 주요활동 연혁]

□ 세포·유전자 치료제 기술의 연구 동향

○ 개인맞춤형 정밀의료 시대

- 기술발전에 따라 개인 유전체 분석이 저비용, 고속화 됨에 따라 개인맞춤형 정밀의료 기반이 마련

- 개인의 유전적 특성을 고려한 의약품 디자인이나 탐색이 용이한 환경

- 동일 백신, 의약품을 접종 받더라도 개인별 genetic background의 상이성에 기인한 유효성, 독성의 유무나 정도가 모두 다른점 존재

- 이를 극복하여 환자 개인의 유전체 분석결과를 기반으로 의약품의 종류, 용량, 병용 등 최적의 효과를 기대할 수 있는 복합전략 수립이 가능해짐에 따라 개인 맞춤형 정밀의료가 새로운 치료 모달리티로 부상

○ 다양한 차세대 신약개발 모달리티 발생

- 최근 COVID-19 팬데믹에서 활약한 핵산 기반의 mRNA 백신기술이나 항체 기술 기반의 Antibody Drug Conjugate (ADC), 유전자변형 세포치료제인 CAR-T 등 다양한 융합기술 기반의 새로운 모달리티의 바이오의약품이 출현

- 단회 투약만으로 표적질환을 크게 완화하고 완치까지 기대할 수 있는 ‘원샷 치료제’로 평가되는 바이오의약품 기술 개발연구와 관련 산업은 새로운 의료계 개발 패러다임을 주도할 것으로 기대

[바이오의약품 신규 모달리티]

○ 세포·유전자 치료제 개요

- 세포치료제는 세포·조직의 기능을 회복시키기 위해 살아있는 세포를 증식, 선별하거나 조작하는 방법으로 세포의 생물학적 특성을 변화시키는 행위를 통해 치료, 진단, 예방의 목적으로 사용되는 의약품

- 기능성을 잃은 세포를 대체하는 세포치료제는 2500여개의 약품이 개발 중으로 파악됨

- 유전자치료제는 유전자의 기능을 생성, 강화, 혹은 저해할 목적으로 유전물질 또는 유전물질을 이입한 세포를 인체에 투여하거나 유전자 편집 기술을 활용하여 세포 내 유전자를 교정을 목적으로 하는 치료제

- 특히 최근 유전자 편집기술의 전세계적 확대로 정밀하게 유전자 편집이 가능해짐에 따라 유전자편집치료제의 개발이 활발히 수행중

- 유전자편집기술은 유전자편집치료제 뿐만아니라, 유전자 변형 동물모델 개발분야, 오가노이드 모델에 적용하는 등 다양한 응용이 가능

- 벡터를 활용하여 원하는 표적조직에 전달 가능한 점에 따라 유전자 전달기술 또한 중요한 핵심기술로 성장 중

...................(계속)

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