바이오인

US FDA의 세포·유전자치료제

[첨단바이오포커스 제42호]

◈본문

"병의 근본을 치료한다"는 혁신적인 치료법으로 첨단바이오의약품 시장은 빠르게 성장하고 있다. '첨단'이라는 이름에 걸맞게 기존 합성의약품과 달리 그 역사가 길지 않으며, 확연히 다른 특성을 가지고 있기 때문에 첨단바이오의약품 시장의 빠른 성장에 발맞춰 전주기적 안전관리체계를 마련할 수 있는 별도의 규제가 필요하다. 2010년 미국 FDA에 의해 최초 허가된 자가 수지상 면역조절 세포치료제인 Dendreon Corporation의 전립선암 치료를 위한 PROVENGE(sipuleucel-T)를 시작으로 2017년 B세포 급성 림프구성 백혈병(B-cell acute lymphoblastic leukemia)의 치료를 위한 KYMRIAH(tisagenlecleucel)가 미국에서 최초의 유전자 치료제로 승인받으면서

세계적으로 첨단바이오의약품에 대한 연구개발이 더욱더 활발해지기 시작했다. 이렇게 첨단바이오의약품의 개발이 진행되는 여러 나라에는 규제기관 내 첨단바이오의약품의 승인, 검토와 평가를 전담하는 부서가 존재하며, 각 나라마다 다른 첨단바이오의약품의 제도, 규정, 분류체계를 가지고 있다.

해외 주요국의 규제기관 내 첨단바이오의약품 관련 부서는 미국의 식품의약국(Food and Drug Administration, FDA) 내 생물학적제제평가연구센터(Center for Biologics Evaluation and Research, CBER)의 치료제품국(Office of Therapeutic Products, OTP), 유럽의 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)의 Human Medicines Division 및 첨단치료의약품 심의를 담당하는 위원회인 첨단치료위원회(Committee for Advanced Therapies, CAT), 일본의 후생노동성(Ministry of Health, Labour and Welfare, MHLW) 의약·생활 위생국(Pharmaceutical Safety and Environmental Health Bureau, PSEHB)과 의약품의료기기종합기구(Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PMDA) 재생의료 등 제품 심사부가 있다.

이번 호 키이슈에서는 그중 미국 FDA를 통해 확인할 수 있는 세포・유전자치료제와 연관된 내용들을 간단하게 소개하고자 한다.

1. 미국의 세포・유전자치료제의 분류 및 정의

미국의 바이오의약품은 생물학적 제제(Biological products), 재생의학치료제(Regenerative medicine therapies), 인체 유전자 치료제(Human gene therapy product), 인체 세포 및 조직제제(Human Cell, Tissue and Cellular and TissueBased Products, HCT/Ps)로 분류된다. 그중 국내 첨단바이오의약품 정의와 유사한 범주로는 재생의학치료제(Regenerative medicine therapies), 인체 유전자 치료제(Human gene therapy product), 인체 세포 및 조직제제(Human Cell, Tissue and Cellular and Tissue-Based Products, HCT/Ps)가 해당되며, 그 해당 범위는 아래의 표와 같다.

 표 1│미국의 바이오의약품 범위 및 관련 규정(Regulation)

2. 생물학적제제평가연구센터(Center for Biologics Evaluation and Research, CBER)

생물학적제제평가연구센터(CBER)는 「Public Health Service Act(공중보건 서비스법)」 및 「Federal Food, Drug and Cosmetic Act(연방 식품, 의약품 및 화장품법)」 등을 포함한 연방법에 따라 인체 사용을 위한 혈액, 백신, 알레르기 유발 물질, 조직, 세포·유전자치료제와 같은 생물학적 제제를 규제하는 FDA 내 소속된 센터이다. 생물학적 제제의 안전성·유효성을 보장하고 규제를 통해 공중보건 보호와 혁신적인 의약품 개발을 지원하는 역할을 하고 있다.

그림 1│FDA CBER 조직도(2024년 2월 기준)

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