바이오인

보스턴 바이오텍과 신약개발 동향 분석

디지털 헬스케어 산업 및 현황

◈ 목차

1. 서론: 도시와 신약, 신약개발

  1.1. 도시 보스턴

    1.1.1. 도시 보스턴의 역사와 구성

    1.1.2. 도시 보스턴의 위치

    1.1.3. 학문의 도시 보스턴

    1.1.4. Biotechnology hub, Boston

  1.2. 신약개발

    1.2.1. Drug Discovery, 약물 발견

    1.2.2. Drug Development, 약물 개발

    1.2.3. Biotechnology Startups & pharmaceuticals

2. 본론

  2.1. 보스턴과 바이오텍

    2.1.1. 보스턴 바이오 스타트업의 성장

    2.1.2. 보스턴 스타트업의 한계

    2.1.3. 보스턴 바이오 스타트업의 방향과 전망

  2.2. 보스턴 신약개발 동향 분석

    2.2.1. 보스턴 바이오텍 스타트업의 생태계를 돕는 조력자들

    2.2.2. Cases

      2.2.2.1. Gene Therapy for Sickle cell disease, 겸상 적혈구 질환 유전자 치료

      2.2.2.2. SMA (Spinal Muscular Atrophy, 척추 근육 위축증) 치료

3. 결론

4. 참고문헌

◈본문

1. 서론: 도시와 신약, 신약개발

최근 한국의 제약회사들이 보스턴에서 업무를 시작했다는 소식을 종종 접한다. 녹십자, 유한양행, 한국제약바이오협회, 대웅제약, 한미약품 등 한국 내 웬만한 제약, 바이오 회사들의 이름들을 한 곳에 모아 놓은 격이라, 일반 사람들에게도 보스턴이 차지하는 중요성에 호기심이 인다. 살펴보면, 보스턴 옆 도시 케임브리지 시의 사무실 공유 공간, Cambridge Innovation Center (CIC)에 입주를 한 경우가 대부분이다. 대략 십오년 전, 미국의 각 도시들이 바이오산업을 유치하려고 레이스를 펼치던 무렵, 이미 미국 내에서 입지를 다진 바이오 파마 클러스터들 중에서 보스턴/케임브리지 지역은 지리적 이점과 유용성에 독보적인 위치로 자리매김해 왔다. 지금도 서부의 샌프란시스코/샌디에이고 지역과 동부의 보스턴/케임브리지 지역은 미국의 동과 서를 대표하는 바이오파마 클러스터 지역들이다. 이는 곧 막대한 연구비 투자와 연구 공간, 연구인력 집중, 특허 등이 집약된 곳을 의미한다고 할 수 있다. 신약개발은 막연히 연구시설만 갖추고는 성공할 수 없는, 생명과학과 그 외 요인들과 함께, 통틀어 연주되는 오케스트라에 비유할 수 있을 것 같다. 한 악기(분야)에만 대가여서는 안 된다는 말이며, 각양각색의 악기들이 모여 함께 조화로운 음을 내듯, 신약개발은 튼튼하고 적확한 과학과 이를 뒷받침하는 모든 편의 시설과 정책 등 모두가 함께 화음을 내는 조화로움을 추구해야 성공할 확률이 높다고 할 수 있다. 음악을 감상하는 오케스트라와는 달리, 대다수의 신약개발은 성공보다 실패가 압도적으로 많기 마련이고, 이 역시 대부분 그 성패를 알기까지(에는) 오래 걸리는, 수년 또는 수십 해를 지나며, 가지를 치거나 도려내야 하는, 지독히 오래도록 연주해야 하는 고난(이도)의 오케스트라 연주 또는 수십 해가 지나야 비로소 수확을 할 수 있는 인삼 농사에 비유될 수도 있겠다. 이처럼 희박한 성공률과 장기적이고 막대한 지원이 필요한, 도박에(최고 위험, 최고 수익) 가까운 투자 사업인데도, 지금까지 인류는 많은 시간과 투자를 아낌없이 쏟아부어 질병으로부터의 해방과 건강 유지, 수명연장의 꿈을 이루려 하고 있다. 이는 물론 그만한 가치가 있기 때문이다.

이렇게 투자 실패의 높은 위험성 때문인지, 여러 가지 기술적 제약 때문인지, 신약개발을 처음부터 끝까지 -완벽히- 해내는 공적 기관이나 거대(다국적) 제약기업은 많지 않다. 대신 다양한 방식의 신약개발 시도로 투자 위험성의 분산을 꾀하고, 투자를 일으키는 수익 기대 모험을 통한 이익 창출 보장 등 여러 가지 방법으로, 많은 스타트업과 바이오텍 등이 위험을 분산, 감수하는 역할을 하는 것이 우리가 볼 수 있는 일반적 형태라고 할 수 있다. 그렇다고 모든 위험을 국가나 다른 공적 기관들이 도전하는 기업들에만 전가하지 않고, 세금 혜택이나 기반 시설 확충과 공공서비스 제공 등의 성장 동력과 가능한 환경을 제공, 신약개발 추진력을 높이고 돕는 방법이 제시, 인정을 받았고, 이에 부응한 몇몇 도시들이 이러한 성과를 내고 있는 현실이다.

신약개발의 가장 씨앗 단계 구성요소라 할 수 있는 바이오텍과 스타트업 그리고 이들이 위치한 조건과 환경, 도시 속에 관계를 미력하나마 이야기해 보고자 이 글을 쓰기 시작했다. 마침 보스턴이란 도시가 그런 좋은 예를 보여주고 있기에 그 예로 삼는다.

신약개발로 필자가 경험한 한국(대구)과 미국(보스턴), 우연히도, 두 도시 모두 신약개발과 관련하여 많은 발전을 거두는 성장기 속에 있었고, 있는 와중이라 간단히 살펴보기에는 다소 거창한 주제이지만, 보스턴 바이오텍과 신약개발 동향 분석이라는 큰 주제 아래 간략히 정리를 해, 다양한 배경지식으로 이 글을 읽는 이들에게 미력하나마 다양하고 풍부한 도움이 되기를 바란다.

1.1. 도시 보스턴

1.1.1. 도시 보스턴의 역사와 구성

미국 북동부에 위치한(뉴잉글랜드, New England 지역으로 불림) 매사추세츠 주의 수도인 보스턴은 Greater Boston이라 불리며, 미국 이민과 개척이 시작된, 1630년대부터 미국 내 역사와 정치, 그리고 재정의 중심지로 자리매김해 왔다. 면적은 232 km2이며 인구는 칠십만에 가깝다고 알려져 있다. 도시 보스턴을 중심으로 여러 작은 타운형 도시들이 분포해 있다. 우리가 흔히 알고 있는 케임브리지, 올스턴, 섬머빌, 찰스타운 등이 보스턴과 마주하거나 지근거리에 있으며 이와 같은 도시들을 통틀어 Greater Boston area로 지칭한다. 이렇게 주변 도시들을 모두 포함하여 소위 ‘보스턴 클러스터, Boston Cluster’라 불리는 곳에서 많은 바이오텍들이 만들어지고 성장하며, 성공하기와 실패하기를 반복하고 있다. 흔히 보스턴이라고 하는 도시만으로는 설명할 수 없는, 적어도 케임브리지를 포함한(요즘은 옆 도시들을 함께 아울러) 보스턴 지역이 우리가 흔히 일컫는 ‘보스턴’(지역) 바이오텍 허브에 해당한다.

1.1.2. 도시 보스턴의 위치

지리적으로 유럽과 가까이 있는 보스턴이 속한 매사추세츠 주는 미국의 북동부, 위로는 버몬트 주, 뉴햄프셔 주와 메인 주, 옆으로는 뉴욕 주, 아래로는 코네티컷 주와 로드아일랜드 주가 위치한다.

그림 1. 보스턴의 지정학적 위치(미국(좌) 전체 기준; 매사추세츠 주(우) 기준)

지도로 언뜻 보면 미국 북동쪽에 치우친 감이 있지만, 사실 미국 역사의 시작과 중심부라 할 수 있기에(남부와 서쪽 캘리포니아는 비교적 젊은 도시들이다, ‘뉴잉글랜드, New England’라 불리는 동부에 비한다면) 역사적, 실용적 가치가 있으며, 또한 대서양을 사이에 둔 유럽과 매우 가깝다고 할 수 있다.

심리적으로 보스턴은 남쪽으로 뉴욕(도시)과 가깝고, 또한 북쪽으로 뉴햄프셔와 메인(자연)과 가까운 작고 깔끔한 도시라는 인상을 준다 (그림 1). 또한 이런 지정학적 특징으로 협력 연구와 사업연계, 일과 삶의 밸런스가 잘 이루어질 수 있음 또한 보스턴이 갖는 기본적 장점이다.

1.1.3. 학문의 도시 보스턴

보스턴 부근에는 세계적으로 이름이 잘 알려진 대학들부터, 규모가 다양한, 크고 작은 대학들과 연구소들이 분포해 있다(알려진 바로는 매사추세츠 주에만 120여 개 이상의 대학들이 소재하고 있음, 그림 2). 하버드와 MIT(케임브리지와 보스턴 주변 소재), Tufts University, Boston University, Boston College, Northeastern University, University of Massachusetts(캠퍼스들이 매사추세츠 주에 분포하고 있음) 등과 조금 벗어나면, Brandies University(Waltham 소재)와 브라운(로드아일랜드) 등 이름이 알려진 유수의 많은 학교들이 보스턴과 매사추세츠주와 인접 주들에 다양하게 분포함을 알 수 있다. 이는 많은 다른 종류의 학문들이 다양하게 교류할 수 있는 환경을 자연스럽게 만들어 주었다는 사실이다.

그림 2. Colleges in Massachusetts Map

1.1.4. Biotechnology hub, Boston

현재 보스턴은 전 세계 바이오텍의 가장 큰 중심지로 자리매김하고 있다.10 매사추세츠주를 통틀어 십만 명이 넘는 고용이 바이오파마 분야에서 이뤄지고 있으며(2021년 기준), 이는 2008년에 비해 96.5%가 증가한 수치이다. 2022년 상반기에만 52억 달러 가까이 벤처투자자본이 들어왔고, 이는 주내 바이오 제약 회사 투자 금액 중 네 번째로 높은 금액이라고 한다. 또한 보스턴을 중심으로 이미 오천여 개가 넘는 스타트업들이 밀집해 있으며(이 중 이십 퍼센트가 바이오텍으로 알려짐), 이는 도시 보스턴만이 아닌 인접한 작은 주변 도시들을 아울러 함께하는 그야말로 Greater Boston의 스타트업 생태계를 제공하며, 전 세계의 혁신과 발전, 도전과 실패를 이곳에서 되풀이하며, 오늘도 크고 작은 스타트업들의 흥망성쇠가 이뤄지고 있는 혁신의 용광로이기도 하다.

덧붙여, 보스턴에는 많은 연구중심의 병원시설이 분포해 있다. 이 역시 바이오텍의 임상실험을 위한 중요한 자원이 되어 준다. 물론 임상만 하는 병원이 아닌 연구도 활발히 할 수 있는 규모가 큰 연구병원들이다. 아울러 세계 각국으로부터 모여든 젊고 뛰어난 과학자들이 가장 많이 있는 곳이 바로 보스턴이기도 하다. 이에 대한 장점은 뒤에 더 다루고자 한다.

1.2. 신약개발

1.2.1. Drug Discovery, 약물 발견

의료용으로 사용되는 약의 개발은 과학의 진보와 발견을 따라 비약적인 발전을 거쳐왔다. 신약의 개발 역시 그러한 궤를 같이 한다. 흔히 ‘개발’이라는 단어로 신약을 만드는 과정을 통틀어 일컫기도 하지만, 보통은 발견을 한다는, discovery와 개발을 하는 development로 나누어 표현함이 일반적이다. 굳이 번역을 붙이자면 약물 발견과 개발의 차이라고 할 수 있겠다.

Drug discovery, ‘신약 발견(탐구)’은 연구가 주된 활동이다. 우선 유용한 타깃(표적)을 찾아 검증과, 그 치료 가능성을 확인하고(potential therapeutic target), 이에 약으로써 작용을 할 약물을 발견하여 인간에게 테스트하기 전까지 단계를 일컫는다. 가장 효과적이고 확실한 ‘치료(의) 표적’을 검증하여 선정하는 것이 그 첫째이겠고(target selection & validation), 이 표적을 저해하거나 기전(mechanism)에 의해 의도하는 현상을 일으키는 유효물질(hit)을 찾고, 최적화(optimization)를 거쳐, 선도물질(lead)을 도출하는 것이 대체적인 ‘신약 발견’의 과정이라고 할 수 있다. 많게는 수년, 짧게는 1-2년이 걸리기도 하는데(pre-discovery 단계는 보통 포함하여 말하지 않아, 기간 산출에서 제외), 완벽한 치료 표적의 선정과 기전은 신약개발의 성공과 기간 단축을 위한 필수 기본 조건이다. 하지만, 가끔은 부실한 약물 발견 연구내용이나 성급한 기간단축으로, 결과적으로 신약개발 실패에 이르는 경우를 많이 볼 수 있기도 하다. 그러므로 확실하고 충분한 약물/신약 발견 단계는 마치 모든 스포츠에도 ‘기본’과 ‘기본기’가 필요한 것처럼, 중요하다고 할 수 있겠다.

이러한 신약 발견 단계를 통해 신약후보물질(Drug candidate)을 도출해 내는 것이 최종 목표가 되겠다 (그림 3 참조, 신약/약물 개발 단계; 만여 개 이상의 화합물에서(저분자 약물 개발) 수백 개로 거르고, 또다시 4-5개 그리고 최종 1개의 약물 후보를 얻기까지 많은 테스트와 결정을 거친다) 

그림 3. 신약/약물 개발 단계(“Drug Discovery and Development, Understanding the R&D Process”, Pharmaceutical Research and Manufactures of America, 2007, innovation.org 재가공)

1.2.2. Drug Development, 약물 개발

Drug Development, 신약 개발에는 크게 두 가지로 나뉜다. 전임상 단계와 임상 단계이다.

전임상 단계(pre-clinical development)로 인체에 실험하기 전, 동물실험이나 단기 독성실험(toxicology), 약물 동역학 관계(pharmacokinetics)를 조사 및 연구하여, 최상의 조합으로 필요한 약효를 얻을 수 있게 될 제형(formulation)과 그에 따른 대량 생산(scale-up)을 하게 된다. 전임상 단계를 거쳐, 미국 내 승인을 목표로 하는 경우, 미국 식품의약국(FDA, Food & Drug Administration)에 IND, Investigational New Drug 승인을 요청하여, 승인 시, 인체를 대상으로 약물투여를 시험하는 임상 단계로 진입할 수 있다.

임상 단계(Clinical development)는 보통 3단계로 나뉘며, phase 1, 2 & 3로 분류된다. 이러한 임상이 많게는 오 년 이상이 소요되기도 하며, 이를 줄이기 위해 다른 트랙을 이용하는 경우도 있다(코로나 백신의 경우 fast track으로 승인을 얻었으며, rare diseases 희귀성 질환들의 경우 임상 이상과 삼상을 합쳐, 함께 하기도 한다). 임상 일 단계, phase 1에서는 보통 약을 투여할 경우 인체에 무해한 지를 보게 되는 경우라 보면 되겠고, 이 단계(임상 이상), phase 2은 약효, 삼 단계(임상 삼상), phase 3은 보다 대규모로 약이 인체에 끼치는 영향과 효과를 보게 된다.

이러한 전임상과 임상단계 개발을 통해 모든 데이터들이 모이면, 최종적으로 신약 승인을 위한 단계(NDA, New Drug Application & FDA review)를 거쳐 신약으로서 출시가 가능하게 된다.

신약개발, Drug development는 위에서 설명한 전임상과 임상 그리고 신약 승인 단계를 포함하여, 최종 상품으로써 신약을 출시하는 것이 최종 목표가 되겠다. 물론 설명한 바와 같이 각단계의 구분이 확실한 것은 아니어서, 발견과 개발 모두 함께 이루어지는 경우나 다시 시도되는 경우 등, 모든 단계가 동시성을 갖고 필요한 경우도 있기 때문에 흔히 ‘신약개발’을 일컬어 새로운 약물의 발견과 개발 모두를 지칭하곤 한다. 다만, 신약으로 승인을 받고 제품 출시를 위해선 임상 결과가 반드시 필요하다고 하겠다.

1.2.3. Biotechnology Startups & pharmaceuticals

미국 내에서는 2000년대부터 본격적으로 여러 도시들 또는 지자체들이 장소와 인프라를 제공하며, 세금혜택 등 여러 가지 특혜를 마련, 바이오텍 회사들을 유치하려는 경쟁이 시작되었다고 볼 수 있는데, 보스턴은 이미 당시에도 널리 알려진 바이오파마의 허브였고, 현재까지도 독보적인 위치를 갖고 있다고 할 수 있다. 이는 다시 말해, 바이오텍 허브를 꿈꾸는 다른 세계 도시들이 벤치마킹을 할만한 가치가 있다고 하겠다.

...................(계속)

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