글로벌 RNA 치료제 성장 기회 및 시장 전망

국가생명공학정책연구센터 연구원 김민정

◈ 목차

[ 요약문 ]

1. RNA 치료제 개요

2. RNA 치료제 임상시험 분석 

1) siRNA 치료제 임상 현황

2) ASO 치료제 임상 현황

3) mRNA 치료제 임상 현황

3. 글로벌 RNA 치료제 산업 전망

4. RNA 치료제 산업 핵심전략

1) 시장 성장동인/저해요인

2) 성장 기회 및 전략

◈본문

[ 요약문 ]

□ 인체 내 질병 원인과 연관된 RNA 분자를 직간접적으로 조절하여 치료하는 RNA 치료제는 기존 약물보다 표적 범위가 넓고 안전성이 높아 개발 활성화 추세

○ COVID-19 팬데믹 당시 mRNA 백신 개발 성공이 RNA 치료제 분야의 연구개발 촉진에 중요한 역할을 하였으며 다양한 RNA 플랫폼 기술 등장으로 향후 기술개발 및 산업 성장이 기대

※ mRNA, siRNA, ASO 기반 치료제 개발연구는 허가 사례 창출에 따른 효과·안전성 입증이 축적되고 있어 임상 2~3상까지 진입하였으며, 그 외 압타머, miRNA, cirRNA 등 신규 RNA 치료 기술도 초기 임상 단계에 진입하는 등 새로운 시도가 활발히 추진 중

○ 특히, 기존 유전질환에 집중되어 있던 RNA 치료 타겟이 암, 대사/심혈관 질환 등 만성질환으로 확대되면서 향후 시장 성장 및 블록버스터급 의약품 증가 전망

※ 글로벌 RNA 치료제 시장 규모는 2028년까지 180억 6,500만 달러에 이를 것으로 전망되며, 의약품은 백신 대비 시장 규모가 작으나 연평균 성장률(’23~‘28) 16%로 급격한 성장 전망

※ 출처 : (임상)Frost&Sullivan, Growth Opportunities in RNA Therapeutics(2025.7), (시장)KISTI, ASTI MARKET INSIGHT 2024-228, /원출처 : Markets&Markets(2023), 국가생명공학정책연구센터 재가공

→︎ 글로벌 RNA 치료제 연구개발 및 시장 활성화를 위한 성장 기회 및 전략 제안

① 다양한 질환군을 대상으로 한 RNA 치료제 전달 기술개발에 투자 확대 등 집중

② 현재 siRNA, ASO 기반 치료제를 넘어 새로운 유형의 RNA 치료제 개발 활성화

③ 유전질환 외 다양한 질환 타겟의 RNA 치료제 적응증 확장을 위한 협력·인수 활성화

1. RNA 치료제 개요

□ ‘RNA 치료제(RNA therapeutics)’란?

○ 단백질이 아닌 핵산(RNA) 자체를 약물로 활용하는 치료제로, 인체 내 질병의 원인과 연관된 RNA 분자*를 직접 또는 간접적으로 조절하여 치료 효과 발현

* messenger RNA(mRNA), antisense RNA, SiRNA, miRNA, SaRNA 등

- 인체에 안정성이 확보된 방식으로, DNA 유전자 정보의 변형 없이 세포 내 단백질 양이나 활성을 조절 가능(유전자-단백질 사이 RNA 역할을 활용)

- RNA 치료제는 서열 기반의 설계로 특정 유전자나 단백질만 정밀하게 표적할 수 있으며 기존 저분자 화합물이나 단백질 약물로는 ‘undruggable’했던 표적도 가능

※ 또한 표적 서열만 알면 비교적 단시간 내 후보물질 설계가 가능(ex. COVID-19 mRNA 백신 사례)

- 반면, RNA는 불안정하고 체내 효소에 쉽게 분해되어 투여·전달의 한계가 아직 존재

※ LNP, GalNAc 등의 안정화·전달체 연구가 이루어지고 있으나, 간 조직 외 전달 기술은 아직 미흡

○ 암, 유전질환, 감염병을 포함한 광범위한 질병을 치료할 수 있는 잠재력으로 인해 주목받고 있으며, 특히 COVID-19 팬데믹이 연구개발 촉진에 중요한 역할

- mRNA 기술을 사용한 COVID-19 백신 개발은 RNA 치료제에 대한 높은 관심을 아끌며 신속한 개발 가능성에 대한 잠재력 증명

- 초기에는 희귀 유전질환에 집중되어 연구가 이루어졌으나 최근에는 암, 심혈관 질환, 감염병, 자가면역질환 등 만성질환으로 적용 질환 범위가 확대 추세