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[BIO ECONOMY BRIEF] RNAi 치료제 개발 동향

분류 산업동향 > 보건의료
출처 한국바이오협회 조회 754
자료발간일 2021-01-07 등록일 2021-02-10
내용바로가기 http://www.koreabio.or.kr/cms/cmsView.do?menu1=8&menu2=2&type1=4&viewCheck=true&bbsseq=46898&bbsid=bbs9
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RNAi 치료제 개발 동향 


RNAi (RNA interference)

- RNAi란 siRNA (short interfering RNA)라고 불리는 짧은 가닥의 dsRNA (double strand RNA)에 의해 서열 특이적으로 유전자 발현이 억제되는 현상을 말함. 1998년 예쁜꼬마선충에서 dsRNA가 서열 특이적으로 유전자의 silencing을 일으키는 것을 발견한 이후, 2001년 포유류 세포에서도 siRNA에 의한 서열 특이적 유전자 발현 억제가 가능하다는 것이 증명되어 현재까지 RNAi 연구가 진행되어 오고 있음.

RNAi 치료제

- 이론적으로 RNAi 현상을 통해 체내 특정 유전자의 발현을 선택적으로 억제시킬 수 있음. 이러한 점을 착안해 질병에 관여하는 특정 유전자의 발현을 선택적으로 억제시키는 siRNA 기반 RNAi 치료제 개발이 시도되고 있음.

RNAi 치료제는 각종 암, 심혈관계, 퇴행성 뇌질환, 안과적 질환, 대사 질환, 바이러스 감염과 같은 다양한 질병에 적용이 가능하며, 기존 약물 치료 효과가 제한적인 난치성질병에 적용 가능한 장점이 있음.3 하지만, siRNA를 생체 내 표적 세포에 이르기까지 전달이 어렵다는 치명적인 문제가 있음.3 면역반응, 부형제 독성, off-target effect, on-target effect 등 해결해야 할 다양한 문제가 있지만, 표적세포에 전달하는 것이 가장 중요한 문제로 자리 잡고 있음.3 따라서 siRNA 서열 디자인과 함께 siRNA가 갖는 고유의 전하와 크기, Nuclease 민감성, 세포투과성, Endosomal escape 등을 종합적으로 고려한 효과적인 siRNA 전달 방법 개발이 중요함.


- 현재 siRNA를 효과적으로 표적세포에 전달하기 위해 GalNAc conjugates, Liposome, DPC(Dynamic PolyConjugates), Exosome, Antibody-conjugate, Aptamer, Nucleic acidnanostructure를 이용한 방법들이 있음(표 1).3


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- 이 중 GalNAc conjugate 방법은 최근 FDA 승인된 RNAi 치료제 Givosiran에 적용된 기술로 delivery system 중 완성된 기술로 평가받고 있음. 현재 GalNAc conjugates 방법은 siRNA 치료제 임상시험에서 5건의 후기임상(임상3상 및 등록심사 단계), 10건의 초기 임상시험(임상1-2상)에 적용되고 있음.


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RNAi 치료제 임상시험

- 2020년 11월 기준 임상시험 중인 RNAi 치료제는 총 51건으로 나타남.5-7 이 중 승인 건수를 포함한 임상3상 9건, 임상2상 13건, 확인되지 않는 임상현황을 포함한 임상1상 29건으로 확인됨. 적응증별로 구별하였을 때 내분비계질환을 포함한 심혈관계질환이 15건, 암 13건, 감염 질환 8건, 안과질환 5건, 기타질환 10건으로 분류됨. Alnylam Pharmaceuticals가 가장 많은 10개의 파이프라인을 보유하고 있는 것으로 나타났으며, 이 중 2건은 FDA 품목 승인을 받음. 국내 기업의 경우 Hugel, Olix가 각 1건씩 siRNA 치료제 임상시험 중임(표 2).

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RNAi 치료제 산업 동향 및 전망
 
- 최근 3년간 RNAi 치료제 라이선스 거래가 활발해짐(‘17년 2건, ’18년 5건, ‘19년 4건, ’20년 4건).8 Alnylam, Dicerna, Arrowhead pharmaceuticals를 중심으로 siRNA 치료제 파이프 라인들이 글로벌 빅파마에게 기술이전 되고 있음. 임상단계별로 구별하였을 때 임상2상 단계 3건, 임상1상 단계 4건, 비임상을 포함한 R&D 단계 8건이 기술이전 됐으며, 신약 개발 초중반 단계의 거래가 이루어짐(표 3). 국내 기업의 경우 Olix가 2020년 10월 프랑스 기업 Thea Open Inovation에게 건성 및 습성 황반변성 치료제 ‘OLX301A’ 기술이전 계약을 약 9000억원 규모로 체결함. 최근 RNAi 치료제의 FDA 품목허가 효과로 인해 개발 초기 단계의 siRNA 치료제들을 중심으로 기술거래가 지속될 것으로 예상됨.



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...................(계속)

 

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