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BIO 2019에서 논의된 신약개발현황

저자 이태규 센터장 소속 오송첨단의료산업진흥재단 신약개발지원센터
발간일 2019-08-22 조회수 1304
발행호 2019년 Vol.66
첨부파일

BioINPro_8월호_66호_BIO 2019에서 논의된 신약개발...(436.022 KB)

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1. 바이오의약 연구 


필라델피아에서 열린 바이오 2019는 17,300여명이 참석하였고, “It starts with One”을 주제로 삼았다. 획기적인 과학발전은 한 회사에서, 한 아이디어에서 그리고 한 미팅에서부터 시작된다는 뜻이다. 800명이 넘는 연사들의 발표와 1800여 전시, 그리고 48,500여 건의 파트너미팅이 진행되었다. 본 논고에서는 바이오의약과 관련된 분야의 이슈를 중심으로 살펴보겠다.


가. 유전자 치료제 연구분야


유전자 치료제는 1990년 ADA효소를 만들지 못하는 Ashanthi De Silva를 성공적으로 치료한 이후 몇 번의 실패를 거친 후 2017년 Spark사의 유전성 안질환치료제인 Luxturna, 근위축증 치료제인 Novartis사의 Zolgensma등이 시판허가를 받았다. 작년에 FDA 전국장인 Scott Gottlieb는 2022년까지 유전자 치료제 40개가 허가될 것으로 예상하였고, 앞으로 매년 200건의 IND 제출이 이루어 질 것으로 보았다. Gene therapy의 안전과 효능에 대해 많은 자료가 쌓이고 있지만 가격문제, 생산 문제 등의 이슈가 남아있다. AAV의 경우 cell tropsim (CNS, kidney) 등의 이점으로 임상에 많이 쓰이고 있고, AAV9의 경우 뇌질환에 응용되고 있다. 중요한 점은 환자에게 얼마나 빠르게 치료를 제공할 수 있느냐 하는 점이다. 특히 국소투여가 아닌 전신투여 시에는 많은 바이러스를 생산해야 하는 어려움이 있고, 이를 기술적으로 극복할 수 있는 방안이 필요하다고 하였다. 최근 유전자 치료제 임상이 많아지면서 바이러스 만드는데 필요한 DNA를 GMP 시설로 제조하는 회사의 가치가 올라가고 있다(Aldevron, VGX. KBI Biopharma 등). 그리고 Lonza를 포함한 여러 회사가 바이러스 벡터와 대규모 세포 치료제를 제조하는 시설을 확장하고 있다. 그 이유는 현재 많은 유전자 치료제가 임상 단계에 진입할 것으로 예상하고 있기 때문이다. 또한, 현재 바이러스 생산공정으로는 체내에 전신 투여할 경우 상당히 많은 바이러스와 DNA가 필요하기 때문이다.

한편 기존 AAV에 대한 면역성을 지닌 환자의 경우에는 코티코스테이로이드 등을 처리하여 면역을 억제하면서 투여한다고 하였다. 낮은 가격으로 AAV를 생산할 수 있는 기술의 필요성, 예방 차원에서 유전자 치료제 활용, 환자마다 나타나는 다른 반응, capsid free virus, polygenic 질환 대처 방안 등이 이슈로 논의되었다. 참고로 2019년부터 2024년까지의 예상 매출을 보면 gene therapy는 2억 불에서 136억 불로 68배 증가할 것으로 보고 있고, nucleic acid therapy는 27억 불에서 120억 불로, cell therapy는 11억 불에서 168억 불로 증가할 것으로 본다(Biopharma Dealmakers, June, 2019).  Spark사 대표인 Kathy High 박사는 현재 현상이 항체신약이 처음 등장할 때와 비슷하다고 분석하면서 초기 단계를 지나면 다양하고 많은 유전자 치료제가 앞으로 허가를 받을 것으로 예상하였다. Spark사의 성장을 예로 들면서 초기 벤처사가 병원이나 학교와 협력해서 아이디어를 사업화에 성공할 수 있음을 보였다. Roche는 43억 불에 Spark사를 인수하려고 하고 있다. 

올 3월 일본의 Anges사는 일본 내 최초의 유전자 치료제 Collategene을 허가 받았다. 오사카대의 Morishita 교수가 창업한 회사로 HGF 유전자 DNA를 당뇨병 환자의 급발성하지하혈증 (critical limb ischemia)에 투여하는 약물이다. Anges는 유전자 치료제를 개발하기 위한 법규가 일본 내에 갖추어 있지 않아서 오랫동안 개발을 못 하다가 2014년 fast track 시스템이 생기면서 임상에서 효력을 보인 후 빠르게 허가를 받았다.


나. 신약개발을 위한 기술


  1) 인공지능기술(AI)


Endpoints에서 주최한 모임(https://endpts.com/event-the-roi-in-rd/ )에서는 다국적기업의 연구개발책임자들이 Drug discovery에서 AI를 어떻게 활용할지에 대하여 논의하였다. Novartis의 Dr. Srinivasan은 데이터를 얻는 것이 가장 힘들다고 하였다. 연구하는데 AI를 활용할 경우 실험 이전에 우선 무슨 문제를 풀려고 하는지, 어떤 데이터를 얻을 것인지, cross functional한 접근을 어떻게 할 것인지를 생각해야 한다고 하였다. 면역항암제에 반응하는 환자와 그렇지 않은 환자를 biopsy를 통해 세포의 형태를 보고 찾아가는 방법을 예로 들었다. 이미지 분석 데이터를 AI를 활용하여 환자 구별에 많이 활용할 수 있을 것으로 본다. 그리고 데이터의 양도 중요하고, 질도 중요하다는 점도 논의되면서, 데이터 간의 연결성이 중요하다고 하였다. 즉 어떤 실험결과는 매우 많으나, 어떤 실험결과는 적을 때 이 양자를 어떻게 상호보완적으로 연결시킬 것인지 하는 점이다. 그리고 데이터 종류가 multiple일 경우 해석하는데 힘들 수 있다고 하였다. 앞으로 5년 뒤 AI를 통해 어떤 변화를 예상하는 질문에 노바티스에서는 질병을 좀 더 잘 이해하는데 도움이 되는 수준으로 작게 보았고, GSK의 Dr. Wood도 약물에 반응하는 환자를 고르는 데 도움을 줄 것으로 보았다. Jassen의 Dr. Ceulemans는 데이터 간의 integration에 더 역점을 두어야한다고 하였고, GV의 Dr Kapeller는 Kodak case처럼 되지 않으려면 보다 더 적극적으로 AI를 신약개발에 활용하여야 한다고 하였다. 대부분 큰 기업에서는 신약개발 초기 단계에서 질병을 이해하는 생물학 분야에 많은 도움이 될 것으로 예상하였다. 그리고 항암 분야가 선도하고, 이어서 NASH, 자가면역질환, 희귀병 등에서도 활용할 것으로 보았다. 또한, 130개가 넘는 AI회사들이 어떻게 협력할 수 있게 business model을 만들 것인지도 숙제라고 하였다.  

   

 2) Organo chip 기술     


막대한 연구비와 긴 시간이 드는 신약개발의 문제점을 든다면 기업들이 비효율적인 동물모델에 너무 의지한다는 점이다. 앞으로는 benchtop과 bedside를 연결하는데 Organ-on-a-Chip과 microphysiological system(MPS)가 많은 역할을 할 것으로 보인다. NIH의 NCATS(https://ncats.nih.gov/tissuechip)에서 tissue chip을 만들면서 초기에는 회의적이었으나 현재 많은 data를 만들고 있다. Kiyatec에서는 환자에서 얻은 세포를 키워 ex vivo에서 3D tumor model을 만들고 이를 약물검색에 활용하고 있다. 25개 이상의 회사들이 각자 data를 만들고 있는데, 약물을 만드는 분야가 아닌 비경쟁적분야에서 database의 공유가 가능한지가 논의되었다. 우선 독성분야에서 활용될 것으로 보이고, 앞으로는 FDA와의 협력이 필요할 것으로 여긴다. 특히 표준화 문제, quality control등을 풀어가야 하겠지만, 점진적으로 


...................(계속)

 

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