바이오인

[BioINglobal No.72]

AI 활용을 통한 세포 및 유전자 치료제(CGT) R&D의 가속화 방안

작성자 : 김지예 (국가생명공학정책연구센터)

출처: McKinsey & Company. 2022. 11.

※ 본 원고는 원본 원고의 내용을 중개하여 각색한 내용을 포함하고 있습니다.

(원제 : How AI can accelerate R&D for cell and gene therapies),

https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/how-ai-can-accelerate-r-and-d-for-cell-and-gene-therapies

◈ 목차

1. 세포 유전자 치료제 신규 모달리티 전망

2. 신규 치료제 모달리티 R&D에 AI 적용 시 발생하는 3가지 주요 과제

3. 신규 치료제 모달리티 R&D 관련 AI 사용 사례

4. 새로운 AI 기회의 올바른 활용: 파트너십과 내부화의 균형 조정

5. 앞으로 나아갈 길

◈본문

【요약】

○ 세포 유전자 치료제는 커다란 잠재력을 가지고 있음

- 하지만 신규 세포 유전자 치료제 모달리티 개발에 어려움이 많음. 따라서 AI를 바이오의약품 R&D에 적용하여 해결하고자 함

- 향후 10년 동안 CGT 시장 규모가 제한되어 AI 기반 기업의 가속화가 느려질 수 있지만, 최근 바이오제약 R&D에서 AI의 적용이 광범위하게 가속화되고 있어 상승 여력이 상당할 것으로 전망

○ 신규 치료제 모달리티 R&D에 AI를 적용할 경우, 3 가지 주요 과제 발생

- 실험데이터(공개 및 상업용)가 제한적이기 때문에 실험 데이터를 처음부터 생성하는 것은 시간 및 비용 투자가 필요

- 서열(DNA, RNA 또는 아미노산), 구조적 특성 및 관찰한 기능적 행동 사이의 정확한 관계 설정이 어려움

- 시뮬레이션(in silico)을 통한 신약개발은 실험실 작업(wet-lab)에 필요한 전문성과는 다른 기술을 필요로 함

○ 신규 치료제 모달리티 R&D 가치사슬에 AI 적용 가능 단계를 표적 규명, 페이로드 설계 최적화, 중개 및 임상 개발, E2E(end-to-end) 디지털화 등으로 나누어 살펴보고자 함

- ① 표적 규명 단계 - 치료 성공 확률을 최적화하기 위한 적절한 목표를 선택해야 함. 속도와 정확성 모두 강화하는 강력한 알고리즘을 갖는 것이 중요하고 이러한 과정에서 AI 및 ML 모델은 다양한 방식으로 사용 가능함

- ② 페이로드 설계 최적화 단계 - 해당 단계에서는 원치 않는 효과를 최소화하고, 치료 분자의 기능적 활성과 조직 특이성 조절이 필요함. AI 및 ML 모델을 사용하여 다수의 후보군을 빠르게 선별하고 타겟 규명과 유사한 기준을 충족하는 설계 가능

- ③ 중개 및 임상 개발 단계 - AI와 ML은 임상 시험 안전 위험을 최소화하고 성공 확률 증대를 통해 CGT가 임상에 도달하는데 도움을 줌. 중개 바이오마커 탐색, 시험 설계 최적화, 환자 치료에 이용 가능

- ④ E2E(end-to-end) 디지털화 - AI를 이용하여 전임상 연구에서 시험, CMC 판독 및 제조 배치 기록을 연결하여 환자의 결과를 장기 추적하고 인증이 용이하도록 함. 이를 통해 환자와 의료 서비스 제공자 및 지급인의 신뢰 구축이 가능하고 E2E 공급 프로세스 추적이 가능

○ 기업들은 AI를 모달리티 R&D에 활용하기 위해 역량의 외부화, 선택적 파트너십, 역량의 내부화라는 세 가지 주요 접근 방식을 추구

○ AI 및 고급 분석을 통해 R&D 속도를 높이고 임상 장애를 줄이며, R&D 가치 사슬 전반에 걸친 비용 절감, 지속 가능한 기술 플랫폼을 활성화함으로써 CGT 가치 사슬에서 R&D 지출 수익을 높이는 데 중요한 원동력이 될 것임

○ Mckinsey는 본 보고서를 통해 세포 유전자 치료제 모달리티 R&D에 AI를 적용하였을 때 발생하는 과제와 사용 사례들을 살펴보고, AI를 올바르게 활용하기 위한 방법을 분석하여 제안함

 1. 세포 유전자 치료제 신규 모달리티 전망

세포 유전자 치료제(CGT)는 성공 가능성이 높아 보이지만 환자를 위한 최대한의 효율을 얻기 위해서는 상당한 기술 혁신이 필요함

세포 및 유전자 치료제 R&D를 위해 AI를 이용하여 디지털화 및 분석을 확장하는 것은 해결법 중 일부

○ 신규 세포 유전자 치료제 모달리티는 연평균 성장률 3위로 전망

- 종양학, 2030년에는 세포치료제가 연평균 성장률(CAGR) 35%를 기록하며 전체 모달리티 가운데 세번째를 차지할 것으로 전망(참조: 그림 1. 신물질 신약 기술별 전망)

- 반면 유전자, RNA 기반 치료제는 1-3상 연구에 100개 이상의 자산이 존재하지만 중단기적으로 중요한 역할을 할 가능성 낮음

그림 1. 신물질 신약 기술별 전망

자료: EvaluatePharma, Evaluate, April 2022

○ CGT 신규 모달리티에 AI를 적용하기 위해 해결과제 극복 필요

- CGT 신규 모달리티는 솔루션 영역이 복잡하며 이질성이 존재. 특히 맞춤형 치료제의 경우 제조 및 공급망 문제, 환자 내재형(endotype)에 맞추기 어렵다는 문제점이 있음

- 세포 및 유전자 치료제에 AI를 적용하는 방법은 탐색 시작 단계에 머물러 있어 CGT 가치 사슬에 AI 확장 산업 기회 높음

- 신규 모달리티에 초점을 맞춘 머신러닝(ML)이 가능한 회사 드뭄모더나의 경우가 가장 진보한 예시이며, mRNA 플랫폼을 강화하기 위한 디지털 및 분석을 핵심 10년 비전으로 선정하였음

○ 세포 및 유전자 치료제 R&D 기업 증가 추세

- 세포 치료제 영역 - Modulus Therapeutics, Outpace Biom, Serotiny

   유전자 치료제, 아데노 관련 바이러스(AAV) 영역 - Dyno Therapeutics, Patch Biosciences

   mRNA 기반 치료제 영역 - Amina Biotech

- 향후 10년동안 CGT 시장 규모가 제한되어 위의 모달리티에 집중하는 AI 기반 기업의 가속화가 느려질 수 있지만, 최근 바이오제약 R&D에서 AI의 적용이 광범위하게 가속화되고 있어 상승 여력이 상당할 것으로 전망

2. 신규 치료제 모달리티 R&D에 AI 적용 시 발생하는 3가지 주요 과제

① 제한된 실험 데이터 가용성과 고비용 데이터 생성(Limited experimental data availability and expensive data generation)

- CGT의 참신함과 다양성을 고려하면 실험데이터(공개 및 상업용)가 제한적이며 실험 데이터를 처음부터 생성하는 것은 비용, 시간 투자가 필요하여 대규모 AI 시스템 훈련에 어려움이 있음

- ML 접근 방식은 모달리티 설계시 시간을 절약할 수 있고 불필요한 비용이 많이 드는 실험 수행을 줄이며, 신규 모달리티 플랫폼 기술을 확립하여 후보군 전체 학습 강화가 가능하다는 이점이 있음

② 기능적 복합성(Functional complexity)

- 신규 모달리티는 잠재적으로 넓은 솔루션 영역을 포함하여 매우 복잡하기 때문에 서열(DNA, RNA 또는 아미노산), 구조적 특성 및 관찰한 기능적 행동 사이의 정확한 관계 설정이 어려움

- AI 및 ML 기술은 무수히 많은 기계적 레이어를 통해 전문가 중심 지능 한계를 해결하고자 함. 따라서 실험 성능의 이해, 새로운 디자인 생성 기회를 제공하지만 여러 레이어에 걸쳐 잠재적 오류가 복합적으로 발생할 가능성이 있음

③ 실험실 작업과 시뮬레이션 연구 분리(Separation between wet-lab and in silico research)

- 시뮬레이션(in silico)을 통한 신약개발은 CGT 개발 시 실험실 작업에 필요한 전문성과는 다른 기술을 필요로 하며, 통찰력 공유보다는 가상환경(in silico)에서 함께 작업함

- AI의 이점을 살리기 위해서는 실험실 작업(wet-lab)과 시뮬레이션(in silico) 연구가 서로 복잡하게 얽히도록 폐쇄 루프 연구 시스템 구축이 필요함

○ 연구 개발에 AI를 활용하면 CGT 혁신 가속화가 가능함

- 해당 분야는 빠르게 발전하고 있고 인재 유입, 벤처 자금 지원이 활발함

- 적용 가능성과 확장성에 대한 추가적인 증거가 나올것으로 예상됨

...................(계속)

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