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2024 FDA 신약 승인현황

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Overview 

2024년 1월부터 10월까지 FDA 승인을 받은 신약을 분석한 결과, 총 38개의 약물이 승인되었다. [표 1]은 2024년 상반기에 FDA의 승인을 받은 21개의 신약 목록이며, [표 2]는 2024년 하반기 중 7~10월에 승인 받은 17개의 신약 목록이다. 2023년에 55개의 신약 이 FDA의 승인을 획득했고, 전년도에 승인을 받을 것으로 예상되었던 약품들의 승인 일정이 올해까지 지연된 상황들을 고려하면, 2024년의 승인 건수는 2022년의 37건과 비슷한 수준으로 다소 적은 편이다. 

승인된 신약은 타겟 질환별로는 Oncology 9건(24.32%), Immunology 6건(16.22%), Metabolic disorders/Hematology 각 4건(10.81%), Neuroscience/Cardiovascular diseases 각 3건(8.11%), Infectious diseases 2건(5.41%), Genitourinary/Respiratory 각 1건(2.70%), 기타 4 건(10.81%)으로 분류되었으며, 모달리티 별로는 Small molecule 21건(56.76%), Antibody 9건(24.32%), Recombinant protein 3건(8.11%), Peptide와 ASO 각 1건(2.70%), 기타 2건(5.41%)으로 분류되어 여전히 항암제와 저분자가 가장 높은 비율을 차지하고 있음을 확인할 수 있었다.

[표 1. FDA new drug approvals in 1H 2024] 

Rezdiffra(Resmetirom/Madrigal Pharmaceuticals) 

레즈디프라는 대사이상 관련 지방간염(Metabolic dysfunction-associated steatoHepatitis, MASH) 환자의 치료제로 승인된 갑상선 호르몬 수용체 베타(THR-β) 작용제다. 발병 요인이 복잡해 특정 표적을 설정하기 어렵고 연구 개발의 난이도가 높아 식이요법과 운동 외에는 별다른 치료법이 없었던 간 지방증/지방간염 분야의 First-in-class 신약이다. 

FDA의 승인 근거는 임상 3상(MAESTRO-NASH, NCT03900429) 연구 결과였다. MAESTRO 연구는 MASH와 간 섬유화 F1B~F3 단계의 성인 환자 966 명을 1) 레즈디프라 80mg 투여군(322 명), 2) 레즈디프라 100mg 투여군(323 명), 3) 위약 대조군(321 명) 3 그룹으로 1:1:1 로 나누어 12 개월간 일 1 회 투여하도록 설계된 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험이었다. 

12개월 투약 후 간 생검 결과 80mg 투여군에서 25.9%, 100mg 투여군에서 29.9%가 섬유증 악화가 없는 MASH 관해를 달성해 위약 대조군 9.7% 대비 우수한 효능을 보였다. NAFLD 활동 점수의 악화 없이 최소 1 단계 이상의 섬유증 개선을 보인 환자는 80mg 투여군에서 24.2%, 100mg 투여군에서 25.9%로 역시 위약 대조군 14.2% 대비 우수한 효능을 보인 것으로 확인되었다. 

FDA의 가속 승인을 획득한 레즈디프라는 현재 EMA 승인 심사 중이며, 높은 가격에도 불구하고 올해 3 분기 기준으로 처방 환자 수 6,800 명에 6,000 만 달러 이상의 매출을 달성할 정도로 이미 시장 전망치보다 높은 실적을 달성한 것으로 확인된다. 그러나 임상 2/3 상의 에프럭시퍼민(Efruxifermin, Akero Therapeutics, FGF21R agonist, Recombinant Protein/MASH)이나 임상 2b 상의 서보두타이드(Survodutide, Zealand Pharma-Boehringer Ingelheim, GLP-1/GCG agonist, Peptide/MASH), 임상 2 상의 터제파타이드(Tirzepatide, Eli Lilly, GLP-1 agonist, Peptide/MASH)의 실제 임상 효능이 레즈디프라보다 더 우수한 것으로 나타나고 있어 레즈디프라는 첫 MASH 치료제라는 상징적인 의미가 클 뿐 실질적인 시장성은 우려된다는 일각의 의견 또한 존재하므로 경쟁 약물들의 후속 임상 결과와 더불어 향후 발표될 확증임상 결과를 주목해 살펴 볼 필요가 있겠다.

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