BioINwatch
(BioIN + Issue + watch) : 바이오 이슈를 빠르게 포착하여 정보 제공맞춤형 ASO 치료제 개발에 유연성과 확장성을 제공하는 오가노이드 플랫폼
- 등록일2025-02-06
- 조회수1148
- 분류생명 > 생명과학, 레드바이오 > 의약기술, 제품 > 바이오의약
- 원문링크
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발간일
2025-02-06
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키워드
#ASO 치료제#안티센스 올리고뉴클레오타이드 치료제#오가노이드 플랫폼#ASO 치료제 평가 모델#맞춤형 ASO 치료제 개발
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BioINwatch25-9(2.6)●맞춤형 ASO 치료제 개발에 유연성과 확장성...
환자 유래 오가노이드를 사용해 ASO 치료제를 테스트하는 방법
맞춤형 ASO 치료제 개발에 유연성과 확장성을 제공하는 오가노이드 플랫폼
BioINwatch(BioIN+Issue+Watch): 25-9
▸주요 출처 : Nature News, A scalable system using mini-organs to test personalized RNA therapy, 2025.1.22. Nature, Rapid and scalable personalized ASO screening in patient-derived organoids, 2025.1.22 |
◆ ASO 치료제는 유전자 수준에서 특정 질병을 치료할 수 있는 혁신적인 치료법으로, 전통적인 약물로 해결하기 어려운 질병을 치료할 수 있을 것으로 기대
○ 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO, antisense oligonucleotides) 치료제는 희귀질환, 암, 감염질환 등 다양한 분야에서 치료의 새로운 가능성을 제시
- ASO는 특정 환자의 유전자 돌연변이에 맞춰 맞춤형 치료제로 설계되기 때문에 맞춤형 의학과 정밀 의학의 핵심 기술로 향후 신약 개발의 중심적인 역할을 할 것으로 기대
※ 특히 ASO 치료제는 희귀 유전질환에 효과적이나, 암세포에서 과발현되는 특정 유전자를 억제하거나, 바이러스 RNA를 타겟으로 감염을 억제하는 등 다양한 질환에 적용 가능
○ 특정 RNA를 타겟으로 유전자 발현을 조절하는 ASO는 특정 유전자의 과발현을 억제하거나 결손 유전자의 기능을 보완하는 방식으로 치료
- ASO 치료제는 유전자 서열을 기반으로 올리고뉴클레오타이드를 합성하기 때문에 비교적 짧은 시간 안에 제작 가능
※ ASO는 타겟 RNA와 상보적으로 결합하여 작용하기 때문에 RNA 또는 DNA로 설계될 수 있으며, ASO의 안정성과 효능을 높이기 위해 화학적으로 변형된 형태로도 사용
- 특정 질환의 병리 기전에 맞추어 다양한 ASO 치료제 설계가 가능하며, 빠른 임상 적용이 가능
- 또한 희귀질환 의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 통해 규제 장벽을 낮추어 치료제 개발을 가속화
...................(계속)
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