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기술동향

유전자 가위 기반 치료제의 비표적유전자(off-target gene) 분석방법 개발 동향

  • 등록일2022-04-01
  • 조회수4877
  • 분류기술동향
  • 자료발간일
    2022-03-14
  • 출처
    식품의약품안전평가원
  • 원문링크
    http://www.nifds.go.kr/brd/m_18/view.do?seq=12623&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp&...
  • 키워드
    #식품의약품안전평가원#생물의약품#유전자 가위#비표적유전자
  • 첨부파일
    • pdf 유전자가위+기반+치료제의+비표적유전자(off-target+gene)+분석방... (다운로드 156회) 다운로드 바로보기


[생물의약품] 유전자 가위 기반 치료제의 비표적유전자(off-target gene) 분석방법 개발 동향


◈목차

Chapter 1 서론
Chapter 2 유전자가위 기반 치료제 비표적유전자 예측 및 확인
Chapter 3 유전자가위 기반 치료제 비표적유전자 확인시험법 개발 현황
 3.1 in-silico 예측방법 (in-silico prediction tools)
 3.2 in-vitro 예측방법 (in-vitro prediction tools)
 3.3 세포 기반 예측방법 (Cell-based prediction tools)
Chapter 4 유전자가위 기반 치료제의 비표적유전자 분석 사례
 4.1 ex-vivo 치료제
 4.2 in-vivo 치료제
Chapter 5 맺음말
Chapter 6 참고문헌




◈본문


Chapter 1. 서론
 

 

■ 유전자가위 기반 치료제
유전자치료의 기본 개념은 질병의 원인이 되는 손상된 유전자를 제거하거나 건강한 정상 유전자로 교체하여 난치성 질환을 근원적으로 치료하는 것이다. 1990년 미국국립보건원(NIH)에서 중증복합면역결핍증후군(ADA-SCID)에 대하여 최초의 유전자치료가 실시된 이후, 급속히 발전하는 생명공학 기술을 바탕으로 세계적으로 약 17개의 유전자치료제(2021년 12월 기준)가 허가되어 판매 중이며, 현재 32건이 국내 임상시험 중에 있다.

최근 주목받고 있는 유전자편집(gene editing 또는 유전자 교정) 기술은 표적유전자의 정확한 위치파악 능력을 갖는 핵산분해효소를 이용하여 질병이나 형질에 관여하는 유전자를 제거하거나 교정, 삽입하는 기술이다. 3세대 유전자 가위인 CRIPSR-Cas9 (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats-Cas CRISPR-associated protein9)의 작동원리를 시험관 실험으로 규명해 새로운 유전체교정 기술 개발에 기여한 공로로 E. Charpentier 박사와 J.A.Doudna 박사가 2020년 노벨화학상을 공동으로 수상하였다. 이러한 유전자 편집 기술은 유전질환 뿐만 아니라 암, 감염증, 대사이상질환, 자가면역 질환 등의 칠에도 활용이 가능할 것으로 기대되고 있다.

유전자편집 기술에 사용되는 유전자가위 1세대 ZFN(Zinc Finger Nulcease), 2세대 TALEN(Transcription Activator Like Effector Nulcease), 3세대 CRISPR-Cas9으로 구분되며, 특정 DNA 염기서열을 인식하는 DNA binding domain(Zinc Finger Protein, TAL effector, CRISPR)과 인식된 부위를 절단하는 핵산분해효소(nuclease, 예를 들면 Foki, Cas9)로 구성되어 있다(그림 1).

유전자 가위1.JPG

 
■ 비표적 유전자(off-target gene)
혁신성과 상대적으로 뛰어난 표적 특이성에도 불구하고 유전자가위 기반 유전자치료제 역시 잠재적인 비표적유전자(off-target gene)의 비특이적 작용에 의한 안전성 문제는 여전히 확인되고 평가되어야 하는 중요한 이슈이다.
본 정보자료집에서는 유전자가위 기반 치료제의 비표적유전자를 예측·확인하는 다양한 방법들을 소개하고, 현재 개발 중에 있는 유전자가위 기반 치료제의 비표적유전자 분석 사례 정보를 정리하여 제공함으로써 관련 연구 개발자 및 허가·심사자들에게 유용한 기초자료를 제공하고자 한다.



...................(계속)


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