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[BioINdustry No.182] 글로벌 세포·유전자치료제(CGT) 시장 전망

국가생명공학정책연구센터 연구원 김서희, 연구원 김민정

※ 본 보고서는 Frost and Sullivan에서 발간한 ’Global Cell and Gene Therapy(CGT) Growth Opportunities (2022.8)’ 보고서 등을 참고로 국가생명공학정책연구센터에서 재구성한 것임 

◈ 목차

1. 개요

 1) 세포·유전자치료제의 정의

 2) 세포·유전자치료제 기술의 특징

2. 시장환경 분석

 1) 세포·유전자치료제 시장생태계

 2) 세포·유전자치료제 관련 정책 현황

3. 시장 규모 및 전망

 1) 글로벌 시장현황 및 전망

 2) 주요 기업 동향

4. 세포·유전자치료제 성장전략

 1) 성장동인 및 저해요인

 2) CGT 시장 성공 전략

【요약문】

□ 세포·유전자치료제(Cell and Gene Therapy, CGT)는 시장 내 미충족 수요를 해결하고 개인 맞춤의 정밀 치료를 가능하게 하는 차세대 치료제로 전망됨 

[그림 1] 세포·유전자치료제 시장분석(PEST 분석)

                             ※ 본 보고서 내용을 기반으로 국가생명공학정책연구센터에서 재구성

□ 글로벌 CGT 시장은 ’27년까지 연평균 44.1%의 성장이 전망되며, 현재 암 관련 파이프라인이 가장 활발히 개발, 지역별로 북미 시장이 가장 큰 비중 차지

○ 전체 시장은 2021년 46억 7천만 달러에서 2027년 417억 7천만 달러 규모로 연평균 44.1%로 성장할 것으로 예측

- 동 기간 Cell Therapy, Gene Therapy, Gene-modified Cell Therapy는 각각 연평균 56.7%, 44.6%, 39.2%의 성장률을 보일 것으로 예상

○ 암과 희귀질환 관련 파이프라인 개발이 가장 활발하게 개발 중

- CGT의 암 치료 파이프라인은 총 2,756개로, 전년대비 725개가 추가 개발(’22년 상반기)

○ 지역별로 북미 시장이 45.3%로 가장 큰 비중을 차지하며 지속 성장이 예측

□ 향후 CGT 시장 성장 촉진을 위해서는 기술 개발과 제조역량 강화를 통한 고품질, 저비용의 CGT 개발과 약가 제도 및 규제 개선 등의 정책적 지원 필요

◈본문

1. 개요

 1) 세포·유전자치료제의 정의

□ 세포·유전자치료제(CGT)는 세포치료제(Cell therapy), 유전자치료제(Gene Therapy), 유전자 변형된 세포치료제(Gene modified cell therapy)로 구분

○ 세포치료제와 유전자치료제는 이용되는 재료가 다르다는 점에서 엄연히 구분 되나, 유전자치료의 매개체로 세포를 활용하면서 둘의 구분이 모호해짐

[그림 2] 세포·유전자치료제 구분 

                   ※ 출처 : 국가생명공학정책연구센터

○ (세포치료제) 사람 또는 동물의 살아있는 세포를 체외에서 배양 증식하거나 선별하는 등 물리적 화학적 또는 생물학적 방법으로 조작하여 제조한 의약품

- (세포의 유래) 공여 세포와 수혜 대상의 종의 일치 여부에 따라 자가(autologus), 동종(allogenic), 이종(xenogenic)으로 구분하며, 세포의 종류에 따라 줄기세포(Stem cell)*와 체세포(Somatic cell)**, 면역세포(Immune cell)***로 구분

* 줄기세포(Stem cell) : 배아줄기세포(Embryonic stem cell), 성체줄기세포(Adults stem cell), 중간엽줄기세포(Mesenchymal stem cell), 조혈모줄기세포(Hematopoietic stem cell), 신경줄기세포 (Neural stem cell), 유도만능줄기세포(Induced pluripotent stem cell) 등

** 체세포(Somatic cell) : 이자 베타 세포(β-islet cell), 연골세포(Condrocyte), 상피세포(Epithelial cell) 등

*** 면역세포(Immune cell) : NK세포(Natural Killer cell), T세포(T-cell), B세포(B-cell), 수지상 세포(Dendritic cell), 대식세포(Macrophage) 등

- (체외 조작) 체외 조작 정도에 따라 최소한의 조작*과 최소한 이상*의 조작으로 구분

* 최소한의 조작 : 세포나 조직의 원래의 생물학적 또는 관련되는 기능적 특성을 변화시키지 않는 조작. (예시) 절단, 파쇄, 항생물질액으로의 세정, 에틸렌옥사이드나 감마선 멸균, 세포분리, 동결건조, 동결보존(cryopreservation), 냉동 등

** 최소한 이상의 조작 : 세포나 조직의 원래의 생물학적 또는 관련되는 기능적 특성을 변화시키는 조작. (예시) 세포증식(cell expansion), 캡슐화(encapsulation), 활성화(activation), 유전자 조작 등

○ (유전자치료제) 유전자의 결함을 교정하거나 유전자의 작용을 억제 및 증폭하여 각종 난치성 질환을 근본적으로 치료하는 의약품

- (유전자) 치료 대상 질환에 따라 달라지며, 유전병과 같이 특정 유전자의 결손으로 야기되는 질환의 경우 정상 유전자를 치료 유전자로 이용하여 치료

※ (예시) 암유전자(Oncogene), 종양억제유전자(Tumor Suppressor Gene), 약제내성유전자(Drug Resistance Gene), 약제감수성유전자 혹은 자살유전자(Drug Sensitivity Gene, Suicide Gene), 종양면역에 관여하는 유전자 등

- (운반체) 유전자치료를 위한 유전물질 전달 시 바이러스 사용 여부에 따라 바이러스성 벡터와 비-바이러스성 벡터로 구분

○ (유전자 변형 세포치료제) 치료를 위하여 생체 외(Ex vivo)에서 세포에 유전자 변형을 유도하여 환자에 이식시키는 치료제

- 운반체(Vector)를 활용하여 체외에서 치료 유전자를 세포에 도입·배양 후 체내로 주입

- 생체 외 전달 방법은 바이러스성 벡터에 대한 면역반응을 최소화하고 환자에 주입하기 전 형질 전환된 세포를 체외에서 확인 가능

- 대표적인 유전자 변형 세포치료제로 ‘킴리아(Kymriah)*’가 있으며, 예스카타(Yescarta), 진테글로(Zynteglo), 테카투스(Tecartus), 림브멜디(Limbmeldy), 브레얀지(Breyanzi)등의 제품군이 이에 속함

* 최초의 CAR-T세포 기반 치료제 ‘킴리아’는 환자 또는 건강한 기증자로부터 채집한 T-세포에 바이러스 벡터를 활용하여 암세포 특이적 키메릭 항원 수용체(Chimeric Antigen Receptor, CAR)를 주입하여 배양 및 제조, 제조된 CAR-T는 환자에게 주입되어 암세포에서 특이적으로 발현하는 항원을 표적으로 하여 T세포 및 면역반응을 유도

2) 세포·유전자치료제 기술의 특징

□ 바이오의약품은 관련 기술의 발전으로 ‘(1세대)생물학적 제제·단백질 치료제 → (2세대)항체의약품 → (3세대)세포·유전자치료제(CGT)’로 패러다임 전환 중

○ 기존 항체의약품이 바이오의약품 시장을 견인해 왔으나 큰 분자량에 따른 세포 내부 표적의 한계에 따라, 최근 유전자 수준에서 병인을 편집·교정할 수 있는 새로운 치료법으로 세포·유전자치료제가 주목

[표2] 바이오의약품 시대별 변천사

                                       ※ 출처 : KoBIA, 바이오의약품 산업동향보고서(2019)

○ CGT의 경우 이론적으로 기존 치료제 대비 근본적인 치료가 가능하여 암뿐만 아니라 신경퇴행성 질환, 유전 질환 등의 난치성 질환 치료 가능성이 기대

- 생명체의 기본단위인 ‘세포’와 유전자의 발현 과정(Central Dogma)에 대한 이해를 바탕으로 발병기전에 대한 근원적 문제점을 해결하여 완전 치유를 목적으로 함

- 한 번의 투약으로 병을 근본적으로 치료하는 ‘원샷’ 치료와 개인의 특성에 따라 다른 유전자 발현을 조절함으로써 환자 맞춤형 치료 및 의약품 시장 내 미충족 수요를 해결할 수 있을 것으로 기대

※ 전 세계적으로 9,000여 종의 희귀 질환이 보고되어 있으며, 이 중 1/3 이상은 유전자 이상과 연관된 것으로 추산

○ 앞으로 효율성 제고, 품질관리 시스템, 제대중적 활용을 위한 범용 기술 개발 및 제조단가 저감, 면역반응 등 부작용 극복을 위해 고도화된 기술이 필요

- 세포치료제 생산을 위한 세포 조작 과정에서 증식, 여과, 정제, 동결보존 등 여러 단계가 추진됨에 따라 수동적 개입, 배양액 교체 등의 오염 위험성이 존재

- 환자 맞춤형 치료제 개발의 경우 소규모 수동식 생산 공정에 따른 규모 가변성, 생산 비용 향상에 따른 고가의 치료비용 책정 등이 해결해야 할 요소로 인식

- 유전자 전달 벡터 및 세포·유전자치료제 테스트와 관련하여 치료제 특성에 부합 하는 확립된 분석 방법이 아직 부재하여 기존 생물제제에 사용되는 분석법 외 특성에 맞는 안정성 및 효능 평가 방법 정립 필요

...................(계속)

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