바이오인

미국 21세기 치유법(21ST CENTURY CURES)의 바이오 규제 혁신

국민대학교 행정학과 하현상

 미국은 2016년 버락 오바마(Barack Obama) 전 대통령의 서명에 의해서 혁신적인 의료기술에 대한 지원, 의약품 및 의료기기에 대한 새로운 규제 내용이 담긴 ‘21세기 치유법안(The 21st Century Cures Act)’을 공포하였음.

 이 법은 의약품 개발을 촉진하기 위해서 신속절차(fast track; FT), 우선심사(Priority Review), 신속승인(Accelerated Approval), 획기적인 치료제 지정(Breakthrough  Therapy Designation)를 제도화하고 획기적인 의료기기(Breakthrough Medical Device)의 심사 우선권, 인도주의적 의료기기(Humanitarian Medical Device Exemptio))의 심사면제 대상 확대, 소프트웨어 사전인증 프로그램(Software Precertification (Pre-Cert) Program)을 도입하여 의료기기 개발 및 인허가를 더욱 신속하게 추진하고자 하였음. 그리고 이 법은 의약품 및 의료기기의 개발과 신속한 허가를 위해서 실세계 데이터(Real-World Data)와 실세계 증거(Real-World Evidence)를 사용할 것을 권고하고 있음. 의약품 및 의료기기의 개발 및 인허가를 개선하였을뿐만 아니라 환자중심의 신약개발 절차를 도입하였고 임상연구를 현대화시켰다는 평가를 받고 있지만, 한편으로는 기존의 의약품 및 의료기기의 인허가 및 승인 프로세도 충분히 효율적이며 임상연구없이 허가를 승인하여 안전성이 낮은 의약품 및 의료기기의 개발 및 사용이 승인될 수 있다는 우려도 제기되고 있음.

1. 미국 바이오 규제개혁 개요

(1) 21세기 치유법의 목적

□ 세계보건기구 (WHO)는 신종코로나바이러스 감염증 (COVID-19)으로 팬데믹 (Pandemic)을 선언하였음.

О 전 세계적으로 2011년 11월 21일 현재 5,560만명이 감염되었고 134만명이 사망했음.

О 특히, 상황이 가장 심각한 미국에서는 현재 1,200만명의 확진자가 발생했으며 25.4만명이 사망하였음.

□ 모든 국가에서 COVID-19를 해결하기 위한 백신 개발에 전력을 다하고 있지만 어느 국가도 쉽지 않은 상황이며 신속한 백신 개발을 위한 신약품 규제개혁이 더욱 주목받을 수밖에 없는 실정임.

О 미국은 어느 국가보다도 신종코로나바이러스 감염증 퇴치를 위해서 선도적으로 백신개발에 박차를 가하고 있으며 곧 백신이 나올 수 있다는 소식도 들려오고 있음.

□ 미국에서는 기존에 의약품 및 의료기기에 대한 FDA의 승인과정이 매우 까다로웠음.

О 비용과 시간이 많이 소요되어, 결국 새로운 의료기술을 가장 필요로 하는 환자들이 정작 필요할 때 그 기술의 혜택을 입지 못한다는 비판이 많았음.

– 따라서 미래 보건의료산업을 주도할 의약품 및 의료기기의 혁신기술들에 대한 재정적 지원을 위한 법적 근거가 필요하였음.

О 2016년 12월 13일 버락 오바마(Barack Obama) 전 대통령의 최종 서명을 통해 제약산업을 위한 규제를 개혁하고 R&D 지원, 제품화 촉진, 인력양성까지의 전반적인 개혁방향을 담아내려고 하였음.

– 따라서 혁신적인 의료기술에 대한 지원 및 의약품과 의료기기에 대한 새로운 규제 내용이 담긴 ‘21세기 치유법안(The 21st Century Cures Act)’이 공포되었음 (박정연, 2017).

□ 21세기 치유법 (The 21st Century Cures Act)에 근거한 미국의 바이오 규제개혁은 크게 의약품과 의료기기를 중심으로 한 의료제품의 개발을 가속화시키고자함

О 이들 의료제품들이 필요한 환자들에게 보다 신속하게 제공되고 효율적으로 활용될 수 있도록 하기 위해서 소속위원회에서 만장일치로 통과되어 2016년 12월 13일 제정되었음.

– 이 법은 첨단재생의료 치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy: RMAT)을 포함한 신약과 획기적인 의료기기(Breakthrough Medical Devices)를 포함한 새로운 의료기기의 개발과 접근성을 강화시키기 위해서 제정되었음.

О 본 연구는 21세기 치유법에서 바이오 분야의 규제혁신을 위해서 의약품과 의료기기의 인허 및 개발을 중심으로 살펴보고자 함.

(2) 21세기 치유법의 구성체계

□ 21세기 치유법(21st Century Cures Act)의 전체구성을 간략하게 제시하면, 크게 세 영역(Division)으로 구성되어 있음 (Kracov et al., 2016; Johnson et al., 2015).

О 영역 A(Division A)는 5개의 장으로 구성되어 있으며, 제 2장의 정밀의학 선진화, 제 3장의 신약개발 지원과 의료기기의 혁신, 제 4장의 환자들의 접근 개선 등을 주목할 필요가 있음 (Messmer et al., 2017).

О 영역 B(Division B)는 정신건강에 주목하면서 가족보호를 위해서 정신질환 협진체계, 인력양성, 증거기반 프로그램 양성, 약물남용 예방 및 사회치료를 위한 보조금과 교육, 지방정부의 책임성 있는 집행을 위한 규정 등에 주목할 필요가 있음(Messmer et al., 2017).

О 마지막으로 영역 C(Division C)는 국민들의 건강관리를 위한 선택, 접근, 질을 동시에 제고시키기 위해서 메디케어에 대한 규정들을 제시하고 있음(Messmer et al., 2017).

□ 21세기 치유법은 모든 미국인들의 치유와 치료를 더 신속하게 발굴(Discovery), 개발(Development), 전달(Delivery)하기 위해서 제정된 법임 (Johnson et al., 2015).

О 따라서 본 연구에서는 의약품과 의료기기와 관련된 핵심적 내용을 담고 있는 Division A의 Title Ⅱ‘Discovery’와 Title Ⅲ‘Development’, Title Ⅳ‘Delivery’를 중심으로 세부내용을 살펴보고자 함.

2. 21세기 치유법의 바이오 규제혁신의 핵심내용

(1) 의약품의 신속한 개발지원

□ FDA는 의약품의 신속한 개발을 지원하기 위해서 신속절차(fast track; FT), 우선심사(Priority Review), 신속승인(Accelerated Approval), 획기적인 치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)를 제도화하였음 (박실비아, 2017).

① 신속절차

О 미국은 1980년대에 암 환자와 에이즈 환자가 급증하면서 신속한 치료 의약품 사용에 대한 요구가 높았으며 이에 부응하기 위해서 시판허가 전에 임상시험 외의 경로로 약을 사용할 수 있게 하는 절차를 마련하기도 하였음.

О 따라서 21세기 치유법은 새로운 약물 개발과 승인을 위한 프로세스를 간소화 및 신속화하기 위한 규정을 담고 있음.

– 연구개발 과정에서 개발자가 신속절차 지정(TF Designation)을 신청하며, FDA는 60일 이내에 판단하여 지정 여부를 결정해야 함.

О 신속절차(Fast Track: FT)의 핵심내용은 생명을 위협하는 심각한 질환(Serious Conditions)에서 미충족 의료적 필요(unmet medical needs)를 해결할 가능성이 있는 신약에 대해 임상 전 미팅 등을 통하여 신속한 개발을 지원하고 허가심사에서 질병의 중증도를 고려한 평가를 가능하게 하는 프로그램임 (FDA, 2019b; 박실비아, 2017).

О 미충족 의료적 필요(unmet medical needs)는 기존에 존재하지 않는 치료법을 제공하거나 이용 가능한 치료법보다 더 나은 치료법을 제공하는 것을 의미하며 심각한 질환(Serious Condition)은 일반적으로 약물이 생존위협, 일상기능 불가능, 치료가 안되는데 더 심각한 상태로 진행될 가능성이 높은 질환을 의미함.

О 신속절차를 지정하기 위해서는 적어도 우수한 효과를 보이거나 심각한 결과에 대한 개선된 효과를 보여야 하며, 이용 가능한 기존치료제의 심각한 부작용을 방지할 수 있어야 함.

– 이 외에도 조기진단으로 심각한 상태를 진단 및 개선할 수 있고 기존의 치료법이 치료 중단을 야기하는 임상적 유의미한 독성을 감소시키는 경우나 새롭게 발생하는 국민건강문제를 해결하는 경우 등이 신속절차 대상에 해당될 수 있음 (FDA, 2019b).

О 신속절차를 받을 수 있는 의약품으로 지정이 되면, FDA와 긴밀하게 의사소통하면서 제약회사가 전체신청을 완료하기 전에 FDA의 검토를 위해 BLA(Biologic License Application) 또는 NDA(New Drug Application)의 신청서를 제출할 수 있음.

신속절차(FT)의 기저에는 생명을 위협하는 중증질환은 다른 질병에 비하여 환자와 의사 모두가 약물사용에 의한 위험과 부작용을 더 용이하게 받아들이는 경향이 있으며 의약품의 편익도 질환의 중증도에 따라 더 유연성하게 받아들일 수 있다는 생각이 반영된 것임 (박실비아, 2017).

...................(계속)