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산업동향

마이크로RNA를 이용한 혁신 의약품 개발_기초연구본부 선정 R&D 이슈 연구동향(29)

  • 등록일2021-12-20
  • 조회수5658
  • 분류산업동향 > 제품 > 바이오의약
  • 자료발간일
    2021-12-13
  • 출처
    한국연구재단
  • 원문링크
  • 키워드
    #마이크로RNA#의약품#난치성 질환#바이오마커
  • 첨부파일


[R&D Brief 2021-44호]

마이크로RNA를 이용한 혁신 의약품 개발_기초연구본부 선정 R&D 이슈 연구동향(29)


◈목차


1. 마이크로RNA(miRNA, microRNA)란?
2. 왜 주목받고 있나?
3. 최근 많은 연구가 이루어지고 있나?
4. 최근 국내·외 연구 동향은?
5. 기초연구사업 지원 현황은?
6. 향후 기초연구사업에서 어떤 연구들이 필요한가?
7. 향후 관련분야 원천기술 확보를 위해 어떠한 노력이 필요한가?
참고자료



◈본문


1. 마이크로RNA(miRNA, microRNA)란?
ㅇ 세포, 바이러스 등에서 발견되는 약 22개 뉴클레오타이드로 구성된 작은 RNA 분자로 유전자의 발현 조절 기능이 있어 난치성 질환의 의약품 개발에 응용
 

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[그림 1] 항 miRNA를 이용한 발병억제 작용 기전
 
- miRNA는 기존 RNA와는 기능이 크게 다르며 mRNA(메신저 RNA) 등과 결합하여 유전자들이 정상적으로 작동하도록 조절(RNA 간섭, interference)함으로써 변이 단백질의 발현을 통제함.
- 약 2천여 종의 miRNA가 존재하는 것으로 알려져 있으며 생존에 핵심적인 역할을 하는 비암호화(non-coding) RNA 분자의 부류로서 동식물 기관 형성, 생명체 탄생과 성장, 신호전달, 면역, 신경계 발달, 세포 증식, 분화, 사멸 등 생명현상 전반에서 결정적인 작용을 함.
- miRNA는 암을 비롯한 다양한 난치성 질환에 대한 혁신적인 의약품을 제공할 수 있으며 혈액, 소변, 타액 등 체액에서도 검출되어 각종 질환의 진단 바이오마커로도 사용될 것으로 기대됨.
 
2. 왜 주목받고 있나?
ㅇ 난치성 질환의 맞춤형 혁신 의약품 개발및 질환 초기 진단/예후 바이오마커로서의 실용화
 ▪ miRNA는 질병 유발 표적 단백질을 선택적으로 저해하여 세포의 기능을 회복시켜주는 미래 유망한 맞춤형 유전자 치료제로 개발될 가능성이 높음.
 ▪ 현재 miRNA 기술을 응용하여 망막염, 고콜레스테롤혈증, 아밀로이드증, 급성 간성 포르피린 증에 대한 치료제가 FDA 승인을 받았으며, 항암치료제 및 C형 간염 바이러스 등을 대상으로 다양한 질환에 대한 임상 시험 진행 중임.
 ▪ miRNA는 질환의 치료, 진단, 예방을 위한 차세대 기술 중 하나로 혈장, 혈액, 소변, 타액 및 기타 체액에서 검출되며 구조적으로 안정하여 췌장암, 대장암, 폐암, 난소암 등의 암 외에도 당뇨병, 자궁 외 임신, 신장 손상, 간 손상, 폐결핵, 패혈증, 전신 루푸스, 전신 경화증, 심근 질환, 뇌졸중 등의 진단 외에, C형 간염, COVID19 등 바이러스 질환의 진단 및 치료도 가능하여, 잠재적인 치료제 및 진단 바이오마커로 실용화가 가능함.

3. 최근 많은 연구가 이루어지고 있나?
ㅇ miRNA에 대한 연구는 기초 연구뿐만 아니라 임상적 중요성 때문에 관련 논문의 출판이 지난 수년간 급증하고 있음. 특히 치료제 개발이 미흡한 질환에서 치료학적 효과를 나타내는 miRNA의 발굴은 세계적으로 큰 영향력을 미칠 것으로 사료됨.
- miRNA를 이용한 진단 및 치료 관련 논문 출판 수 변화(PubMed) 불명확한 점과 고용량 사용 시 일시적 뇌부종으로 인한 두통은 부작용이 발생할 수 있다는 점 등을 포함하여, 아두카누맙의 인지기능 개선 효과는 이 신약의 높은 치료 비용(연간 6,000만 원)과 더불어 여전히 논란이 있음.


...................(계속)

 

 

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