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미국 FDA, 세 번째 유전자치료제(Zynteglo) (Zynteglo) 허가

- 미국 FDA, 럭스터나, 졸겐스마에 이어 세 번째 유전자치료제 진테글로 승인 -

- 미국에서 유전자치료제는 유전자변형 세포치료제에 비해 약 2배~7배 약가 형성 -

박봉현 책임연구원·오기환 센터장

한국바이오협회 바이오경제연구센터

◇ 블루버드 바이오의 베타-지중해 빈혈치료제 진테글로(Zynteglo) FDA 승인

- ‘22년 8월 17일, FDA는 유전성 혈액장애의 일종인 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자 치료를 위한 유전자치료제 진테글로를 승인하였으며, 렌티바이러스 벡터에 대한 최초의 FDA 승인임.

- 단일 용량으로 투여되는 1회성 유전자치료제로 약 280만 달러에 책정될 수 있어 기존 시장에서 가장 비싼 치료제인 노바티스의 척수성 근위축증 유전자치료제 졸겐스마(약 210만 달러)를 능가할 것이라 예상

- 수혈 의존성 베타 지중해빈혈이 있는 성인과 어린이를 대상으로 한 2건의 임상 연구에서 진테글로를 투여받은 41명의 환자 중 89%가 최소 12개월 동안 적혈구 수혈이 필요하지 않는 수혈 독립을 달성함.

- 한편, 진테글로는 ‘19년 유럽에서 허가를 받은 후 180만 달러의 가격을 책정했으나 가격합의에 실패해 유럽시장에서는 철수

- 블루버드는 또한, 소아 환자의 조기 활동성 뇌 부신백질이영양증(CALD) 치료를 위한 일회성 요법인 엘리셀(Eli-cel)의 FDA 승인 심사도 진행되고 있어 추가 허가 예상

◇ 미국에서는 유전자변형 세포치료제 포함 총 10개의 유전자치료제 승인

- 전 세계적으로 20개 유전자치료제(유전자 변형 세포치료제 포함)가 승인되었으며, 이중 미국 FDA에서는 10개 승인(유전자변형 세포치료제 6개, 유전자변형 항암바이러스 1개, 유전자치료제 3개)

- 미국에서 허가된 3개의 유전자치료제 가격은 럭스터나 85만 달러, 졸겐스마 210만 달러, 이번에 허가된 진테글로 280만 달러로, 40만 달러 전후로 형성된 유전자변형 세포치료제에 비해 약 2배에서 7배 높은 가격을 형성하고 있음.

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