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BioINwatch(BioIN+Issue+Watch): 15-92

미국, 최초 유전자치료제 출시 임박

◇ 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)에서 개발 중인 유전자치료제의 약효가 입증되며, 미국 내 최초 유전자치료제로서 허가 및 출시 가능성이 대두됨에 따라 관련 내용 정리

■ 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)의 유전자치료제 SPK-RPE65

 ○ SPK-RPE65*는 안구의 광수용체 유지 기능을 담당하는 RPE65 유전자 돌연변이로 발생하는 희귀 안구질환인 유전적 망막형성 장애 치료제
    * 환자의 안구에 직접 주사하는 방식의 유전자치료제로, 바이러스 벡터에 교정적 유전자를 실어 돌연변이 유전자를 가진 환자의 세포에 삽입하여 유전자의 제 기능 유도

 ○ 현재 후기 임상시험* 단계로 미국 FDA에 신약 허가 신청(Biologics Licence Applicaion) 절차 진행 중에 있으며, 2016년 시장 출시 목표
    * 31명의 환자를 대상으로 한 임상 3상 시험에서 환자의 시력이 개선된 것을 확인, 하지만 아직 정확한 임상시험 데이터는 제공하지 않았으며 약효의 지속시간에 대한 입증 필요

 ○ 스파크 테라퓨틱스의 유전자치료제가 FDA의 허가를 받을 경우 다양한 질환에 대한 유전자치료제 개발업체의 시장 진입이 촉진될 것으로 전망
  - 제약산업 분석 전문가들은 스파크 테라퓨틱스의 유전자치료제 가격산정과 지불 방식이 향후 유전자치료제 시장의 사례로 작용할 것이라고 예상

■ 유전자치료제 SPK-RPE65 가격 전망

 ○ 전문가들은 SPK-RPE65의 미국 내 출시가격을 100만달러(약 11억원)로 예상
  - 유럽에서 허가받은 유니큐어(UniQure)의 유전자치료제인 글리베라(Glyvera)는 지난 11월 환자 당 123만달러(약 14억원)의 가격으로 출시

 ○ 스파크 테라퓨틱스는 이 유전자치료제를 환자와 보험사에게 지불하기 쉬운 할부 지급 방식으로 판매할 것을 고려 중

■ 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics) 개요

 ○ 필라델피아 아동병원(Children's Hospital of Philadelphia)의 세포분자치료제 사업부에서 유망한 유전자치료제 파이프라인을 가지고 분리된 회사
  - 최근 하락세이던 스파크 테라퓨틱스의 주식이 유전자치료제 SPK-RPE65의 출시 임박 발표 후 개장 전 거래에서 약 60% 급증
  - 스파크 테라퓨틱스는 짧은 기간 동안 1.6억달러 규모의 기업상장(IPO)을 단행하며 미국 내 바이오업체 중 상위권 진입

 ○ 스파크 테라퓨틱스는 안구질환 외에도 혈액질환, 신경퇴행성질환 등에 대한 유전자치료제 파이프라인 보유
  - 빅파마 화이자(Pfizer)는 스파크 테라퓨틱스와 대규모 공동개발 계약 및 제휴를 체결하며 유전자치료제 사업에 진출

...................(계속) 

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