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BioINwatch(BioIN+Issue+Watch): 16-54
식약처의 의약품 개발지원 규제 동향

◇ 최근 식약처는 「의약품의 개발지원 및 허가특례에 관한 법률」 제정 및 ‘세포치료제 조건부 허가 운영 지침’ 마련 등 의약품 개발을 지원하기 위한 규제를 개선함에 따라 관련 내용 정리

■ 「의약품의 개발지원 및 허가특례에 관한 법률」 제정안 입법예고

 ○ 식약처는 ‘획기적 의약품*’과 ‘공중보건 위기대응 의약품**’의 지정 및 개발·허가지원 등을 주요 내용으로 하는 「의약품의 개발지원 및 허가특례에 관한 법률」 제정안을 입법예고(2016.5.26.)
     * 중대한 또는 생명을 위협하는 질병에 대하여 기존 의약품 보다 현저히 안전성·유효성이 개선되어 식약처장의 지정을 받은 의약품
    ** 감염병, 생화학 무기로 인한 피해 등 공중보건에 심각한 위해를 끼칠 우려가 있는 질병의 치료 등을 위한 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품

 ○ 제정안의 주요 내용은 획기적 의약품 및 공중보건위기대응의약품 지정 및 개발지원, 심사 및 허가, 환자의 치료기회 보장 및 안전성 확보 등

  <지정 및 개발지원>

  - 생명을 위협하거나 중대한 질병에 대하여 초기 임상시험 단계에서 기존 치료방법 등 보다 임상적으로 현저한 안전성, 유효성을 나타낸 의약품 등에 대해 획기적 의약품등으로 지정
    ※ 제약업체등으로부터 획기적 의약품등 지정 신청이 있는 경우 60일 내 지정 여부를 결정하여야 하며, 지정된 의약품이 더 이상 요건을 만족하지 못하는 경우 지정 해제 가능

  - 획기적 의약품등 개발을 지원하기 위해 연구개발 단계에서 세제혜택 등에 대한 재정적 지원 근거를 마련하고 기술 및 인력교류, 국제 공동 연구 등을 지원
    ※ 전담조직(지원센터)을 설치하여 획기적 의약품등 지정 및 평가를 담당하고 획기적 의약품등 개발에 필요한 전문 인력 양성 및 비임상시험, 임상시험, 품질관리 등을 지원

  <심사 및 허가>

  - 획기적 의약품등에 대해서는 허가 신청 전 허가에 필요한 자료를 나누어 각각 미리 심사할 수 있으며, 품목허가가 신청된 경우 획기적 의약품등으로 지정되지 않은 의약품보다 우선하여 심사

  - 또한 초기 임상시험 등에서 사용한 평가지표 등을 통해 임상적 유익성을 합리적으로 예측할 수 있는 경우 허가 후 추가적인 임상시험 자료 제출 등을 조건으로 허가
    ※ 임상시험을 통한 유효성 연구를 개발단계에서 실시할 수 없는 ‘공중보건 위기대응 의약품’은 사용단계에서의 임상연구자료 제출 등을 조건으로 우선 허가 가능

  <환자의 치료기회 보장 및 안전성 확보 등>

  - 환자에게 획기적 의약품등에 대한 신속한 치료기회를 제공하기 위해 건강보험 적용 전이라도 제약사의 신청에 따라 무상 또는 저가로 환자에게 공급할 수 있는 법적 근거 마련

  - 또한 해당 의약품 안전성 확보를 위해 위해성 관리계획*에 따라 안전사용 조치 및 사용성적에 관한 조사 등을 실시하고 그 결과를 보고하도록 하여 시판 후에도 안전성 등에 대해 지속적인 감시체계 구축
     * 의약품 위해성 관리계획(RMP) : 의약품 개발 과정 동안 확인된 안전성을 토대로 부작용 등 위해성 최소화 계획을 시판 전 품목 허가 단계 때 미리 수립하여 전문가·소비자용 설명서 제공, 교육 등 안전사용 보장조치 실시 및 이상사례의 자발적 보고, 시판 후 조사를 포함한 일련의 약물감시활동

■ 세포치료제 조건부 허가 운영 지침 제정(2016.8.1.)

 ○ 생명공학기술의 발전으로 줄기세포치료제, 3D 프린팅을 이용한 세포치료제와 같이 신개념 첨단바이오의약품의 개발 확대
  - 이러한 제품들은 지금까지 해결되지 않은 의학적 수요(unmet medical needs)에 대한 적용 가능성 때문에 치료제로서 관심 증대
  - 하지만 첨단바이오의약품들도 환자들에게 사용되기 위해선 임상시험을 통한 안전성과 유효성을 증명해야 하므로 상당한 기간 소요

 ○ 이에 식약처는 생명을 위협하거나 중증의 비가역적 질환 환자의 치료기회를 확대하기 위하여 「생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정」을 개정(2016.7)하여 안전성이 확인되고 치료효과가 탐색된 세포치료제에 대하여 조건부 허가 대상 확대
  - 식약처는 의약품 중 항암제와 희귀의약품 및 세포치료제 중 자가연골세포 치료제, 자가피부세포치료제를 대상으로 이미 조건부 허가 제도를 운영 중, 이는 탐색적 임상시험 자료로 우선 허가하고 시판 후 치료적 확증 임상시험 자료를 제출토록 허가조건을 부여하는 것
  - 현재까지 진행되어 온 세포치료제의 연구개발 결과에 따르면, 기존 대체 치료제가 없는 중증 질환의 경우 치료의 가능성 제시
    ※ 현재 선택 가능한 다른 치료적 기회가 없는 상태에 있는 중증질환이나 생명을 위협하는 질환을 앓고 있는 환자들에게는 이와 같은 새로운 치료제에 대한 접근성을 신속히 확보하는 것이 필요하다는 사회적 논의가 지속되어 옴

 ○ 조건부 허가 확대에 따라 허가를 신청할 수 있는 세포치료제의 대상 질환은 ‘생명을 위협하는 질환*’ 또는 ‘중증의 비가역 질환**’
     * 적절한 치료가 수반되지 않는 경우 사망할 가능성이 높은 질환으로 치료대안이 존재하지 않는 질환
    ** 적절한 치료가 수반되지 않는 경우 일상생활에 필요한 기능에 비가역적인 병적 상태가 악화되는 질환 또는 상태

 ○ 조건부 허가 대상인 세포치료제는 해당 질환에서 치료적 탐색(2상) 임상시험 결과를 바탕으로 조건부 허가 신청
  - 즉 2상 임상시험까지의 결과로 안전성이 확인되고 아울러 유효성에 대한 탐색적인 결과 제시 필요

<조건부 허가 신청을 위한 주요 절차>

출처 : 식약처 가이드라인, 세포치료제 조건부 허가 운영 지침, 2016.7.29.

...................(계속)

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