바이오인

1. 유전자치료에 대한 미국 규제의 특징

미국의 유전자치료(유전자치료연구와 유전자치료제 개발 포함)에 대한 규제는 1970년대 초 재조합 DNA(rDNA) 연구 논쟁에 뿌리를 두고 있다. 국립과학원(NAS)이 재조합 DNA 연구의 이득과 안전에 관한 위험을 다룰 가이드라인 제정을 촉구하라는 1973년 1차 아실로마 회의와 재조합DNA 연구는 실험 설계 시 실험실 봉쇄조치와 예상 위험에 대응하는 안전판을 갖춘 후에 진행되어야 한다는 1975년 2차 아실로마 회의에 따라 국립보건원(NIH)이 1976년 「재조합 DNA 자문위원회」(Recombinant DNA Advisory Committee, RAC)를 설치함으로써 유전자치료연구에 대한 규제로부터 시작되었다. 이후 NIH는 2013년 11월의「재조합 및 합성 핵산 분자 포함 연구 가이드라인」과 2016년 4월의 개정 「재조합 및 합성 핵산 분자 포함 연구 가이드라인」을 통해 미국 연방정부의 지원을 받는 유전자치료연구에 대한 규제를 행하고 있다.

NIH가 규제하는 유전자치료연구와는 달리 유전자치료제 개발에 대한 규제는 미국 식품의약품청(FDA)이 행사한다. FDA는 1984년에 공중보건법(Public Health Service Act, PHSA)과 「식품·의약품·화장품법」(Food, Drug & Cosmetic Act, FDCA) § 201(p)(1)에 규정되어 있는 신약의 정의를 통해 재조합 DNA 유래 제품을 규제할 것이라고 선언함으로써 유전자치료제의 규제에 대한 관할권을 주장하기 시작했다. 또한, FDA는 「생물의약품 평가 및 연구센터」(Center of Biologics Evaluation and Research, CBER) 내 「생물의약품 연구 및 심사국」(Office of Biologics Research and Review, OBRR)에 유전자치료제에 대한 감독권을 부여하면서 유전자치료제를 생물의약품으로 분류하기로 결정하였다. 즉, FDA는 생물의약품의 정의 중 “analogous product”에 유전자치료제를 포함시킨 것이다.

이처럼 미국에서는 유전자치료연구와 유전자치료제 개발에 대한 규제는 각기 다른 행정기관의 소관 사항으로 되어 있다. 즉, 유전자치료연구와 관련하여서는 NIH가 RAC/기관생명윤리위원회(Institutional Review Board, IRB)/기관바이오안전성위원회(Institutional Biosafety Committee, IBC)/과학정책국(Office of Science Policy, OSP)/NIH의 장 등의 중첩적 심의와 승인을 획득하도록 하는 가이드라인을 통해, 그리고 유전자치료연구에 참여하는 대상자 보호를 위해서는 45 CFR Part 46을 통해 규제권을 행사한다. 유전자치료제 개발과 관련하여서는 FDA가 FDCA·PHSA·21 CFR Part 312와 Part 601을 근거로 임상시험·품목허가·시판 후 감시를 통해, 그리고 유전자치료제의 임상시험에 참여하는 대상자 보호를 위해서는 21 CFR Part 50과 Part 56을 통해 규제권을 행사한다.

유전자치료에 대한 미국의 규제는 ① 위의 어떠한 법령이나 가이드라인에서도 유전자치료를 하기 위한 전제 조건을 규정해두고 있지 않다는 점, ② 유전자치료는 중대하거나 생명을 위협하는 질환을 대상으로 하는 맞춤형 치료제가 대부분이기 때문에 환자에게보다 신속하게 치료제에 대한 접근권 보장을 위해 신속개발과 신속승인제도가 적극적으로 활용된다는 점, ③ IRB를 통한 충분한 정보에 의한 동의서 획득의 심의와 IBC를 통한 유전자치료의 안전성 확보를 통한 연구대상자 보호를 강화한다는 점, ④ 신속한 과학기술 발달에 대처하기 위해 법률인 PHSA에서 “analogous product”라는 용어를 사용하여 생물의약품의 범위를 유연하게 하고 있다는 점 등에서, 유전자치료에 대한 허용 요건을 규정하고 일반적인 인간대상연구에 있어서의 충분한 정보에 의한 동의만을 규정해 두고 있는 우리의 생명윤리 및 안전에 관한 법률, 전통적인 화학의약품과 생물의약품을 구별하지 않고 있는 우리의 약사법, 유전자치료제의 품목허가에 대한 허용 요건을 규정해 두고 있는 생물학적 제제 등의 품목허가·심사규정 등과는 다른 특징을 가진다.

본 동향소개서에는 유전자치료에 대한 미국의 규제와 관련 내용을 개관하고 우리에게 제시할 수 있는 시사점에 대해 고찰한다.   

[재조합 DNA 자문위원회(Recombinant DNA Advisory Committee, RAC)]

[기관바이오안전성위원회(Institutional Biosafety Committee, IBC)]

[과학정책국(Office of Science Policy, OSP)]

2. 유전자치료연구와 유전자치료제의 품목허가 제도

가. 유전자치료연구: NIH 가이드라인

1) NIH 가이드라인의 의의

NIH는 연방정부의 지원을 받는 유전자치료연구에 대해 RAC/IRB/IBC/OSP/NIH의 장 등의 중첩적 심의와 승인을 획득하도록 하는 가이드라인(「재조합 및 합성 핵산 분자 포함 연구 가이드라인」(NIH Guidelines for Research Involving Recombinant or Synthetic Nucleic Acid Molecules (April 2016))을 통해 규제권을 행사한다. 이 가이드라인에는 유전자치료연구를 하기 위한 허용 조건을 규정해두고 있지는 않지만, 연구의 안전성 보장을 통한 연구 활성화를 위한 제도적 장치 마련 및 연구대상자의 보호를 위한 추가적 안전장치 마련에 최선을 다할 것을 요구하는 내용이 규정되어 있다.

2) NIH 가이드라인의 유전자치료연구의 안전성 보장방안

가이드라인은 우선 유전자치료연구에 사용되는 물질이 건강한 성인에 미치는 관련 병원성(pathogenicity)의 위험도에 따라 연구를 분류하여 실험실 봉쇄조치를 결정한다. 연구는 ① 1그룹(건강한 성인의 질병과 관련 없는 물질), ② 2그룹(예방적 또는 치료적 개입이 종종 가능한 매우 심각한 인간 질병과 관련 있는 물질), ③ 3그룹(예방적 또는 치료적 개입이 가능할 수 있는 심각하거나 치명적 인간 질병과 관련 있는 물질), ④ 4그룹(예방적 또는 치료적 개입이 일반적으로 가능하지 않은 심각하거나 치명적 인간 질병을 야기할 것 같은 물질)의 4단계로 분류된다. 이 단계에 따라 유전자치료연구를 수행하는 실험실에 대해 최소 봉쇄부터 가장 엄격한 봉쇄에 이르는 4단계 바이오안전성 조치가 결정된다.