제도동향
임상시험용 세포치료제유전자치료제 품질평가 가이드라인
- 등록일2022-05-09
- 조회수5402
- 분류제도동향 > 종합 > 종합
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자료발간일
2022-04-27
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출처
식품의약품안전처
- 원문링크
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키워드
#식품의약품안전처#세포치료제#유전자치료제#가이드라인
- 첨부파일
최종본_임상시험용+세포치료제유전자치료제+품질평가+가이드라인...
임상시험용 세포치료제유전자치료제 품질평가 가이드라인
◈목차
Ⅰ. 서 론
Ⅱ. 임상시험용 세포치료제 품질평가자료 작성 가이드
Ⅲ. 임상시험용 유전자치료제 품질평가자료 작성 가이드
Ⅳ. 참고문헌
◈본문
Ⅰ. 서 론
임상시험계획 승인신청시 제출되는 품질에 대한 자료는 개발 단계별로 가능한 범위까지 제출하는 것을 원칙으로 한다. 임상 단계별로 제출되어야 하는 최소한의 자료는 아래 원칙을 고려하여 작성되어야 한다.
임상약리시험(1상) 승인신청시 임상시험용의약품(완제의약품)의 품질에 대한 자료는 시험대상자의 안전성을 확보하는데 주안점을 두고 작성되어야 하며 인체에 대한 안전성 여부를 평가하는데 필요한 정보를 충분히 제공해야 한다.
치료적탐색임상시험(2상) 승인신청시 제출되는 자료는 시험대상자의 안전성을 추가 확보하는데 충분한 자료를 포함하여 작성되어야 하며 각 항에서 임상약리시험 승인 이후 변경되거나 추가된 사항을 기재한다.
치료적확증임상시험(3상) 단계에서는 경우에 따라, 장기/반복 투여에 따른 시험대상자의 안전성을 안정적으로 확보할 수 있는지에 대한 자료에 주안점을 두고 작성되어야 하며 각 항에서 치료적탐색임상시험 승인 이후 변경되거나 추가된 사항을 기재한다.
본 가이드라인의 항목 번호는 국제조화를 위하여 IMPD(Investigational Medicinal Product Dossier)항목 순서를 따랐고 이에 S(substance)는 원료의약품, P(Product)는 임상시험용의약품(완제의약품), A(Additional information)는 추가 자료, R(Regional information)은 지역별 정보를 나타내고 있다.
본 가이드라인에서 제시하고 있는 내용은 임상시험을 위한 임상시험용의약품의 품질 자료의 요건을 최소한으로 제시하고 있는 것이므로, 품목허가 신청시에는 실제 시험결과를 기반으로 한 폭넓고 상세한 품질관리 자료가 요구된다.
Ⅱ. 임상시험용 세포치료제 품질평가자료 작성 가이드
임상시험용 세포치료제의 특성에 따라 일부 항목이 적용되지 않을 수도 있다.
1. 자료목차(Table Of Contents)
제출한 문서에 대한 목차와 페이지를 기재한다.
첨부한 파일이 있는 경우 첨부파일의 파일명과 그 내용을 기재한다.
2.S. 원료의약품(Drug Substance)
2.S.1. 일반정보
2.S.1.1. 명칭
주성분이 되는 세포 또는 원료의약품에 대하여 아래의 정보 중 해당되는 내용을 기재한다.
⦁국제일반명칭(INN: International Nonproprietary Names for Pharmaceutical Substances):
⦁공정서 수재 명칭
⦁등록된 명칭
⦁회사 코드
⦁그 외 명칭 또는 코드
2.S.1.2. 구조
해당 사항이 있는 경우 예측되는 구조, 구성 성분에 대한 정보를 기재하고 그 근거자료를 제시한다.
2.S.1.3. 일반적 특성
원료의약품의 물리화학적 특성, 생물학적 활성(in vitro 또는 in vivo 활성) 및 기타 면역학적 특징 등의 중요한 특성을 기재한다. 예상되는 작용기전(Mode of Action)을 간략히 기술한다. 이에 대한 상세한 자료와 근거자료는 2.S.3.1. 항에 기재한다.
2.S.2. 제조
임상시험에 사용하게 될 세포치료제에 대하여 현재까지 확립된 제조공정과 공정관리를 적절히 서술한다. 제조공정은 일반적으로 하나의 세포은행에서 배양, 회수, 정제 및 충전 등으로 구성된다. 저장 및 운반 조건을 간략히 기재한다. 자가 세포치료제의 경우 조직 채취단계부터 제조소로의 운반, 입고검사 항목 등을 포함하여 기재하며, 제조단위(회수물 또는 중간체의 풀링(pooling) 정보 포함)와 생산규모를 정하여 제시한다.
제조공정 중 동결 저장한 세포를 세포은행으로 설정시에는 해당 세포은행에 대하여 2.S.2.3. 원료관리항에 해당 세포은행에 대한 자료를 기재한다.
또한, 원료의약품 제조공정 중, 재가공을 실시할 경우(예: 세포수 부족으로 인한 추가 배양 등)는 그 공정을 명확히 하고 그 타당성을 기재한다. 타당성을 뒷받침하는 모든 자료는 문헌을 인용하거나 2.S.2.5 공정 밸리데이션 및 평가 항에 기재한다.
...................(계속)
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