제도동향
[해외 규제정보 소식지] 바이오의약품 Regulatory On-Air (2023-06월호)
- 등록일2023-07-04
- 조회수2926
- 분류제도동향 > 레드바이오 > 의약기술
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자료발간일
2023-06-28
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출처
식품의약품안전처, 식품의약품안전평가원
- 원문링크
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키워드
#바이오의약품#해외규제
바이오의약품 Regulatory On-Air (2023-06월호)
[해외 규제정보 소식지]
◈ 목차
해외 규제 동향
FOCUS
美･EU, 의약품 부족 사태에 대한 각국의 대응
해외 법령 및 가이드라인 제·개정
출처 및 약어
◈본문
해외 규제 동향
미국 WH
’23년 3월, 바이든 행정부, 미국 바이오기술 및 바이오제조를 위한 목표 및 우선순위 보고서 발표
● 지난 바이든 대통령은 지속 가능하고 안전한 미국 바이오 경제를 위해 「바이오기술 및 바이오제조 혁신에 관한 행정명령(Executive Order 14081, section.3)」에 서명(’22.09.12.)하였으며, 이에 따라 ’23년 3월 22일 바이든 행정부 및 백악관 과학기술정책국(OSTP1)은 바이든 대통령의 행정명령에 대한 보고서를 발표함
● 본 보고서는 미국의 바이오기술 및 바이오 제조 분야 발전을 위한 목표와 우선순위 보고서「Bold Goals for U.S. Biotechnology and Biomanufacturing : Harnessing Research and Development to Further Societal Goals」에 대한 것이며, 미국의 바이오 경제 강화·미국 자국 내의 공급망 재건·미국의 혁신 생태계 재건·미국 내의 바이오제조 제품 자체 생산 강화에 대한 내용을 담고 있음
● 미국의 에너지부(DOE2), 농무부(USDA3), 상무부(DOC4), 보건복지부(HHS5), 국립과학재단(NSF6) 5개의 정부기관이 작성한 각 사회적 목표에 따라서 전략 및 구현 계획을 발표함
주요내용 ∙ 에너지부(DOE): 기후 - 20년 내 현재 사용되는 플라스틱 및 상업용 폴리머를 바이오 기반 공급원료로 재활용 가능한 전환을 통해 90% 이상을 대체하여, 비용 효율적이고 지속 가능성 실현 - Theme 1: 운송 및 고정식 연료(Transportation and Stationary Fuels) - Theme 2: 화학물질 및 재료(Chemicals and Materials) - Theme 3: 기후 중심의 농업시스템 및 식물(Climate-Focused Agricultural Systems and Plants) - Theme 4: 이산화탄소 제거(Carbon Dioxide Removal) ∙ 농무부(USDA): 식량 및 농업 - 2030년까지 농업에서 발생하는 온실가스 배출량 50% 감소 및 메탄 배출량 30% 감소 - Theme 1: 농업 생산성 증대와 지속 가능성 및 자원 보존 개선(Improving Sustainability and Resource Conservation While Increasing Agricultural Productivity) - Theme 2: 식품 영양, 품질 및 소비자 선택권 개선(Improving Food Nutrition, Quality, and Consumer Choice) - Theme 3: 환경 스트레스로부터 동식물 보호(Protecting Plants and Animals Against Environmental Stressors) ∙ 상무부(DOC): 공급망 - 20년 내 지속 가능하고 비용 효율적인 바이오제조 경로를 통해 미국 화학제품의 최소 30%를 생산 - Theme 1: 경제 안보 촉진을 위한 대체 공급망 경로 확보(Alternative Supply Chain Pathways via Biotechnologies and Biomanufacturing to Promote Economic Security) - Theme 2: 공급망 탄력성 강화를 위한 바이오제조 혁신(Biomanufacturing Innovation to Enhance Supply Chain Resilience) - Theme 3: 생명공학 및 바이오제조 상업화, 무역 지원을 위한 표준 및 데이터 인프라 구축 (Standards and Data Infrastructure to Support Biotechnology and Biomanufacturing Commercialization and Trade) 보건복지부(HHS): 국민 보건 - 20년 내 세포 기반 치료제의 제조 규모를 늘려 접근성을 확대, 보건 부문에서의 불평등 감소, 세포 기반 치료제의 제조 비용을 10배 감소 - Theme 1: 접근 가능한 모니터링(Accessible Health Monitoring) - Theme 2: 정밀 다중 오믹스 의학(Precision Multi-Omic Medicine) - Theme 3: 세포 기반 치료제의 바이오제조(Biomanufacturing of Cell-Based Therapies) - Theme 4: 치료제의 인공지능 기반 바이오 생산(AI-Driven Bioproduction of Therapeutics) - Theme 5: 첨단 유전자 편집 기술(Advanced Techniques in Gene Editing) ∙ 국립과학재단(NSF): 범 분야적 발전 - 5년 내 100만 미생물 종의 게놈 시퀀싱 및 신규 유전자의 최소 80% 기능 이해 - Theme 1: 생물 다양성을 활용한 바이오 경제 활성화(Leverage Biodiversity Across the Tree of Life to Power the Bioeconomy) - Theme 2: 생물학적 시스템의 예측 모델링 및 공학적 설계 향상(Enhance Predictive Modeling and Engineering Design of Biological Systems) - Theme 3: 생물학적 시스템의 성능 및 품질 측정, 구축 능력 확장(Expand Capabilities to Build and Measure Performance and Quality of Biological Systems) - Theme 4: 생물학적 시스템의 스케일업 및 제어 고도화(Advance Scale-Up and Control of Biological Systems) - Theme 5: 바이오제조 접근방법 혁신(Innovate Biomanufacturing Approaches) - Theme 6: 윤리적이고 안전하며 공정한 바이오기술 제품 개발(Enable Ethical, Safe, and Equitable Co-Generation and Translation of Biotechnology Products) ※ 기타 자세한 사항은 출처 원문을 참고하시기 바랍니다. 출처: Bold Goals for U.S. Biotechnology and Biomanufacturing : Harnessing Research and Development to Further Societal Goals |
■ 제시한 목표를 달성하기 위해서는 미국 정부의 R&D에 대한 투자뿐만 아니라 각 연방 부처, 기관, 학계, 비영리 단체, 산업계 및 민간 부문 등에서의 협력이 필요함을 촉구
약어
1) OSTP (Office of Science and Technology Policy, 백악관 과학기술정책실)
2) DOE (United States Department of Energy, 미국 에너지부)
3) USDA (United States Department of Agriculture, 미국 농무부)
4) DOC (United States Department of Commerce, 미국 상무부)
5) HHS (United States Department of Health and Human Services, 미국 보건복지부)
6) NSF (National Science Foundation, 미국 국립과학재단)
출처 및 참고문헌
1. Bold Goals for U.S. Biotechnology and Biomanufacturing : Harnessing Research and Development to Further Societal Goals, OSTP, 2023.03.
2. FACT SHEET: Biden-Harris Administration Announces New Bold Goals and Priorities to Advance American Biotechnology and Biomanufacturing, The White House, 2023.03.22.
3. Executive Order on Advancing Biotechnology and Biomanufacturing Innovation for a Sustainable, Safe, and Secure American Bioeconomy, The White House, 2022.09.12.
미국 FDA
’23년 3월, 항암제 가속 승인을 위한 임상시험 시 고려사항 지침 초안(Draft) 발행
● FDA는 ’23년 3월 24일 항암제 가속 승인 신청을 위한 임상시험 고려사항에 관한 지침「Clinical Trial Considerations to Support Accelerated Approval of Oncology Therapeutics」 초안(Draft)을 발표함
- FDA는 본 지침 초안(Draft)으로 항암제에 대한 임상시험 설계와 연구에서 가속 승인에서의 데이터 개선을 통한 임상시험의 불확실성을 줄이고 효율성을 구축하여, 암 환자에게 최대한의 혜택을 제공하기 위함을 밝힘
● 항암제 가속 승인을 위한 임상시험으로 단일군임상시험(single arm trials)보다, 대조군을 포함하는 무작위대조임상시험(RCT1)을 실시할 것을 권고함
- 단일군임상시험(single arm trials)의 경우, 부작용 식별 및 그 원인을 규명하기 힘들며, 낮은 반응률은 임상적 근거의 합리적 예측이 어려우므로, 관찰된 시험약의 유효성과 안전성 예측 시 한계가 존재함
- 무작위대조임상시험(RCT)의 경우, 바이오마커에 대한 대조군과의 직접 비교가 가능하며, 유효성 및 안전성에 있어 강건한 통계적 결과를 제공함. 또한, 단일 시험(one trial)에서 장기간 추적 보고를 통해 임상적 유익성을 입증하기 위한 시판 후 요구 사항을 충족할 수 있음
- 무작위대조임상시험(RCT) 수행에 있어 어려움이 있는 경우, 단일군임상시험(single arm trials)을 수행할 수 있으며, 사전에 FDA와 논의를 권고함
● 가속 승인을 위한 무작위대조임상시험(RCT)은 두가지 별도의 시험 수행 가능: ①가속 승인을 위한 것으로 반응률(response rate)과 같은 조기 평가변수(early endpoint)를 설정 ②확증 임상시험으로 장기간의 임상적 유익성(무진행생존기간(PFS2)과 전체 생존(OS3)을 평가해야 함
- 가속 승인 완료되면 임상시험 대상자 모집에 어려움이 있을 수 있으므로, 승인 시점에 치료적 확증 임상시험이 진행되고 있어야 함을 권고함
- 확증 임상시험에서 동일한 암 유형의 다른 치료 단계(초기 단계)에서 수행될 수 있으며, 이는 질병의 초기 단계에 있는 환자에게 기존 치료법보다 이익이 있을 수 있음
● 가속 승인을 받을 경우, 예상되는 임상적 유익성 입증을 위한 시판 후 임상시험이 요구되었으나, 본 지침 초안(Draft)은 단일 시험(one trial)을 시행할 경우, 동일한 시험에서 지속적인 장기간 추적 보고를 통해 최종 임상변수로 임상적 유익성을 입증할 수 있어, 별도의 임상시험이 필요하지 않음을 강조하여 무작위대조임상시험(RCT)에 대한 잠재적 이점에 대해 논의함
● FDA 암연구센터 관계자는 지난 ’22년 의학 학술지 「New England Journal of Medicine in 2022」 논평에서 지침 초안(Draft)에 대한 개념을 게재하였으며, FDA 암연구센터는 ‘프로젝트 컨펌 「Project Confirm」’에 이에 대한 논의를 개시하였음
- ‘프로젝트 컨펌’은 항암제 적응증에 대한 가속 승인과 관련 결과의 투명성을 촉진하며, 이에 대한 토론 및 연구를 촉진하는 이니셔티브이며, 관련 항암제 가속 승인 데이터베이스(Oncology Accelerated Approvals Database)를 통해 가속 승인 현황 정보를 제공하고 있음
약어
1) RCT (Randomized Controlled Trial, 무작위대조임상시험)
2) PFS (Progression-Free Survival, 무진행생존기간)
3) OS (Overall Survival, 전체생존기간)
출처 및 참고문헌
1. Draft Guidance for Industry: Clinical Trial Considerations to Support Accelerated Approval of Oncology Therapeutics, FDA, 2023.03.
2. FDA Issues Draft Guidance Aimed at Improving Oncology Clinical Trials for Accelerated Approval, FDA, 2023.03.24.
3. Fashoyin-Aje, L. A., Mehta, G. U., Beaver, J. A., & Pazdur, R., The On- and Off-Ramps of Oncology Accelerated Approval, the New England Journal of Medicine, 2022.10.20., 387(16), 1439-1442.
4. FDA 웹사이트 (Project Confirm: Promoting the transparency of Accelerated Approval for oncology indications)
5. FDA 웹사이트 (Ongoing | Cancer Accelerated Approvals)
...................(계속)
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