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해외 주요국 의약품 규제 동향 정보집

미국 의약품 규제 동향 브리프 제11호

◈ 목차

1. 기획 원고

  재생의료 제품에 관한 FDA 동향과 과제

  임상시험에서 환자 다양성 확보를 위한 FDA 동향

  최근 의약품·의료기기 산업 융합 동향

2. 동향 단신

  CMC Development and Readiness Pilot 2023년 프로그램 발표

  적절하고 잘 통제된 하나의 임상연구에서 확증적 근거에 관한 가이던스 발표

  의약품 개발 과정의 사전상담(formal meeting) 유형 추가

  의약품 승인에서의 RWD 및 RWE 활용에 관한 가이던스 발표

  오피오이드 사용 장애(OUD) 치료기기의 임상시험에 관한 가이던스 발표

  세포 및 유전자 치료제의 제조 방법 변경 관리 및 보고에 대한 가이던스 발표

  바이오시밀러 허가 변경의 유형에 대한 가이던스 발표

  FDA, 허가 후 품질관리에 대한 EMA와의 공동 평가 파일럿 완료

  심장 박동을 늦출 수 있는 일부 심장약물의 라벨링에 대한 가이던스 발표

  FDA OCE의 Crowdsourcing Initiative 실시 결과 발표

3. 관련 가이드라인 등

  FDA Guidance (2023. 8. ~ 2023. 10.)

  MAPP (2023. 8. ~ 2023. 10.)

◈본문

재생의료 제품에 관한 FDA 동향과 과제

1. 서론

■ 재생의료는 질병, 손상, 노화에 의한 세포, 조직, 장기의 기능을 회복 또는 대체할 수 있는 가능성이 있고, 현재는 치료할 수 없거나 만성 또는 말기인 질환을 치료 또는 관리할 수 있는 잠재력을 가지는 현대의학의 새로운 영역으로 발전 중이다.

■ 재생의료 제품은 생물의약품의 한 카테고리로서 FDA의 규제를 받으며, FDA는 재생의료를 뒷받침하는 기술의 발전에 부응하여 새로운 기술의 개발과 제품 개발을 촉진하기 위한 목적으로 규제체계를 정비해나가고 있다.

■ 미 회계감사원(Government Accountability Office, GAO)은 재생의료 분야의 다양한 전문가 조사를 통하여 재생의료 치료제 개발에서의 난제(challenges)와 정책과제을 제시하는 보고서 「Regenerative Medicine」을 2023년 7월 발표하였다.

■ 이 글은 FDA의 재생의료 제품 규제 현황을 간략히 살펴보고 회계감사원(GAO)의 보고서를 중심으로 재생의료 치료제 개발에서의 난제와 정책과제를 소개한다.

2. FDA의 재생의료 제품 규제

■ 재생의료 제품의 정의와 특성

• ●FDA는 재생의료를 질병을 치료 또는 완화하기 위하여 세포(cells), 조직(tissues), 장기 (organs)를 복원(restore) 또는 대체(replace), 재생성(recreate)하는 접근법이라 정의한다.

• ╶︎FDA는 Federal Food, Drug & Cosmetic Act (FD&C Act)에 따라 재생의료 제품을 규제하며, 여기에는 세포치료제, 치료용 조직공학제품, 이러한 치료법과 제품을 이용한 복합제품, 일부 유전자치료제, 인간 세포 및 조직 제품이 포함된다.

• ●재생의료는 고도로 개인 맞춤화될 수 있으며, 만성적이고 현재 치료 불가능하거나 말기상태인 여러 질환(예. 당뇨, 암, 겸상적혈구병, 심한 화상, 일부 골절 유형)을 완치 또는 관리하는 데 도움이 될 수 있다.

• ●재생의료는 인체 자체의 치유 능력을 동력화하여 잃어버린 기능을 회복, 또는 출생 시 결핍되어 있던 기능을 정상화하거나 질병과 싸울 수 있는 자연적 기능을 강화하도록 한다. 여기에 활용되는 기술로는 유전자 편집 기술, 인체와 상호작용하는 이식 재료의 사용, 조직공학 등이 있다.

■ FDA의 재생의료 제품 규제 활동

• ●재생의료 제품은 FDA CBER(Center for Biologics Evaluation and Research)에서 주로 관리한다. FDA는 1998년 처음으로 조직공학 제품을 허가하였고, 이후 기술 발전이 계속되어 왔으나 현재까지 허가된 재생의료 제품의 개수는 적다.

• ╶︎재생의료 제품은 다른 생물의약품에 비해 더 복잡하다고 여겨지며, 세포나 조직은 계속 변화가 이루어지고 사람에 따라 다양하다. 이러한 특성은 재생의료 제품 개발과 규제에서 여러 가지 어려움을 가져온다.

• ●FDA는 세포치료제, 유전자치료제와 관련하여 1998년부터 가이던스를 발표하기 시작하였고, 2017년 이후 현재까지 총 18개의 가이던스를 발표하였다.

• ●2016년 시행된 21세기 치유법(The 21st Century Cures Act)에서는 재생의료 치료제의 신속개발·심사 제도로서 RMAT(regenerative medicine advanced therapeutic) 지정제도를 마련하도록 하였다.

• ╶︎의약품이 RMAT 지정을 받기 위해서는 ① 재생의료 치료제이면서 ② 생명을 위협하거나 심각한 질환을 치료(treat), 개선(modify), 역전(reverse), 또는 치유(cure)하는 것을 목적으로 하고, ③ 예비적 임상근거가 그 약이 미충족 의학적 필요를 해결할 잠재성이 있음을 보여주어야 한다.

• ╶︎2023년 6월 기준 RMAT 지정 현황은 다음과 같다.

[표 1] 연도별 RMAT 신청과 지정 현황

자료: FDA. (2023. 7. 21.). Cumulative CBER Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Requests Received by Fiscal Year.

• ╶︎2023년 6월 기준 RMAT 지정 제품 중 총 5개 제품이 시판 허가받았다.

• ●FDA는 2022년 발표한 에서 재생의료를 규제과학의 포커스 영역의 하나로 명시하였다.

• ●또한 2022년 9월 재생의료 제품에 관한 규제업무를 담당하던 기존 조직(OTAT, Office of Tissue and Advanced Therapies)를 확대 강화하여 새로운 조직 OTP(Office of Therapeutic Products)로 변경하였다.

...................(계속)

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