바이오인

[KBCH 브리핑]

유전자치료의 획기적 발전 및 안전관리 현황

전미희(KBCH)

※ 이 브리핑은 2019년 9월 28일 개최한 일본유전자세포치료추진센터(Gene & Cell Therapy Promotion Center, GCP Center) 설립 심포지엄 발표자료에 기반 하여 미국, EU, 일본 현황을 중심으로 작성하였으며, 관련 연구자 및 정책 입안자의 참고자료로 활용되길 바랍니다.

1. 유전자치료 제품의 연구개발 현황 

□ 유전자치료는 유전자를 외부에서 보충 또는 부가하는 치료법으로

   ① 유전자를 삽입한 벡터를 투여하는 방식(in vivo 유전자치료)과

   ② 유전자도입세포를 투여하는 방식(ex vivo 유전자치료)이 있음.

□ 유전자치료는 유전자질환뿐만 아니라 다양한 질환을 대상으로 연구개발이 활발하며, 초기에는 중증질환을 대상으로 삼았기 때문에

①암 관련 질환 비율이 높았으나, ②단일유전자질환, ③바이러스감염증, ④심혈관질환, ⑤신경질환, ⑥안질환 등으로 치료 대상을 넓혀가고 있음.

...................(계속)

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