바이오인

[BIO ECONOMY BRIEF]

항암 유전자치료제 최신 동향

주예령 주임 (정진국제특허법률사무소)

김수정 연구소장 (코오롱생명과학)

배경

1960년대에 착안된 유전자 치료의 아이디어는 개념화에서 수십년 간의 치료 실패와 효능적 논란을 거쳐 임상 적용에 이르렀고 현재는 임상수행중인 유망한 약물들의 수가 급증하고 있으며, 여러 약물이 승인을 받음.5개의 시판 중인 약물과 27%의 임상 3상의 유전자 치료제 후보 물질이 항암제로서 자리잡음으로 유전자 치료가 항암제로서 자리를 잡을 수 있도록 도움.

 출처: GlobalData Pharmaceutical Intelligence Center accessed March 20th (2020)

현재 시판중인 유전자 치료제

하기의 표는 현재 시판되고 있는 다섯 가지 유전자 치료제는 차별화된 작용 메커니즘을 나타내며전 세계 시장에서 판매되고 있음.

* ALL = acute lymphocytic leukemia; DLBCL = diffuse large B-cel lymphoma; GM-CSF = granulocyte-macrophage colony-stimulating factor;

HNSCC = head and neck squamous cell carcinoma; N/A = not available; NSCLC = non-small cell lung cancer;PMBCL = primary mediastinal B-cell lymphoma

출처: GlobalData

상위 두 종류의 유전자 치료제는 중국에서 허가받은 Gendicine과 Oncorine으로 해당 치료제는 초기 임상에서 부정적인 결과를 받았음에도 불구하고 미국 및 유럽과 달리 중국에서는 임상승인을 받았으며 정부 및 민간차원의 투자도 받았으나 글로벌 시장을 침투하지 못하여 수익창출에 한계를 보임.

Imlygic은 유럽과 미국에서 승인된 최초의 항암 바이러스 면역치료제로서 흑색종 치료제 시장의 과열된 경쟁률로 인해 제한된 성공률을 나타내며 최근 면역관문저해제와의 병용 요법으로다양한 임상시험을 진행 중임

CAR-T 세포 치료제는 항암 유전자 치료의 가장 유망한 형태로서 대표적인 시장 출시 약물로는 Kymriah와 Yescarta가 있고 두 약물 모두 2015년 승인 이후 글로벌 시장에 진출하여 상당한 수익 내고 있음.

두 가지 치료제의 타겟은 모두 CD19로 대부분의 B 세포 악성 종양에서 검출되는 단백질로서미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)의 치료에 사용되며, Kymriah는 급성 림프모구 백혈병(ALL)에 사용되고 Yescarta는 원발성 종격동 대형 B 세포 림프종(PMBCL)의 치료제로도 사용됨.

노바티스가 겪은 CAR-T제조관련 문제와 Yescarta의 효능적 신뢰성에 의해 Kymriah가 첫 시장 진출 약물임에도 불구하고 Yescarta가 시장을 선도하는 CAR-T 세포 치료제로 활용되어지고 있음.

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