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미국 FDA, '산업계를 위한 키메릭 항원 수용체 T 세포치료제 개발 시 고려사항' 가이던스

[첨단바이오포커스 제46호]

◈ 목차

• ●국내동향

• ●주요국 동향

• ●Key Issue

◈본문

국내동향

• ◆식약처, '유전자치료제 비임상 생체분포시험 가이드라인' 제정¹

• ●식품의약품안전처(이하 식약처)는 '23년 3월 ICH*에서 제정한 S12** 가이드라인을 국내에 적용하는 내용의 '유전자치료제 비임상 생체분포시험 가이드라인'을 2024년 9월 3일에 제정함. 

• ●S12 가이드라인은 ICH에서 발간한 첨단바이오의약품 분야 최초 가이드라인이며, 식약처는 가이드라인 발간을 위한 ICH 전문가 협의체에 초기부터 참가하며 의견을 적극 개진하였음. 

• ●이번 가이드라인의 주요 내용은 ▲비임상 생체분포 연구의 설계, ▲특이적 고려사항, ▲비임상 생체분포 연구의 적용 등임. 

• ●제정된 '유전자치료제 비임상 생체분포시험 가이드라인'은 식약처 대표누리집(mfds.go.kr>법령/자료>법령정보>공무원지침서/ 민원인안내서)에서 확인할 수 있음. 
  * ICH(International Council for Harmonisation): 국제의약품규제조화위원회 
  ** S12: 유전자치료제 비임상 분포시험 가이드라인(Nonclinical Biodistribution Considerations for Gene Therapy Products)

• ◆식약처, 희귀의약품 지정 공고²

• ●식약처는 2024년 9월 3일, 「희귀의약품 지정에 관한 규정」(식품의약품안전처 고시)에 따라 지정한 희귀의약품과 개발단계 희귀의약품을 공고함. 

• ●새롭게 지정된 희귀의약품 중 첨단바이오의약품은 다음과 같음. 

• ◆복지부, 2024년 제9차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최³

• ●보건복지부(이하 복지부)는 2024년 9월 26일(목) 2024년 제9차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 심의위원회)를 개최함. 

• ●이번 회의에서는 임상연구계획 총 3건(고위험 1건, 중위험 2건) 중 2건은 적합 의결하고 1건은 부적합 의결하였으며, 적합 의결된 안건에 대한 주요 내용은 다음과 같음. 

• ●첫 번째 과제는 소아조로증* 환자를 대상으로 동종 골수유래 중간엽줄기세포를 이용하여 치료하는 고위험 임상연구로, 신속·병합 검토제도**를 통해 심의위원회 심의와 동시에 식품의약품안전처의 검토가 진행 중이며, 식품의약품안전처의 최종 승인을 받은 이후 연구를 실시할 수 있음. 

• ●두 번째 과제는 당뇨병성 신질환 환자를 대상으로 환자 본인의 소변에서 분리한 요유래 줄기세포(Urine-derived stem cells, UDSCs)를 투여하는 중위험 임상연구로, 신장을 기원으로 하는 요유래 줄기세포는 환자로부터 통증과 후유증 없이 채취할 수 있으며, 기존에 알려진 중간엽줄기세포와 달리 신장 치료 인자인 클로소(Klotho)***를 분비하고 정맥 내 투여 시 손상된 부위로 스스로 찾아가는 특성(호밍효과, Homing effect)을 갖고 있으므로 보다 효과적으로 신장에 전달되어 신장 치료인자를 분비할 수 있음. 
  
  * '소아조로증'은 체내 유전자 돌연변이로 인해 평균 연령 대비 작은 키, 튀어나온 눈, 소악증, 피부노화, 탈모 등의 증상이 나타나며, 급속히 노화가 진행되어 평균 만 13세에 사망하는 희귀유전질환으로 국내에 현재 총 3명의 소아조로증 환자가 보고됨 
  ** '신속·병합 검토제도'란, 재생의료기관 요청 하에 고위험 임상연구계획에 대해 심의위원회의 심의와 식품의약품안전처 검토를 동시에 진행하는 제도 
  *** '클로소(Klotho)'란 신장 또는 뇌하수체에서 발현되어 인체 내 호르몬처럼 기능하는 물질로, 내분비계 항상성 유지, 혈관생성, 항산화 기능 등이 보고된 바 있음
  

...................(계속)

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