바이오인

사례

세부 내용

‘파미셀’, ‘유타대학교’, 차세대 줄기세포치료제 공동 개발 계약

‘파미셀’과 美 ‘유타대학교’가 차세대 줄기세포치료제 공동개발을 위한 계약 체결

‘파미셀’이 생산하는 줄기세포를 이용해 양측이 다양한 연구를 진행할 예정으로 투여방법과 상관없이 줄기세포의 생착률 및 효과증진 방법 개발을 중점적으로 다룰 전망

* 출처 : 한국경제, 파미셀, 美 유타대와 차세대 줄기세포치료제 공동개발 계약, 15.3.13

‘인하대병원’, ‘SCM생명과학(주)’, 차세대 줄기세포 MOU 체결

- ‘인하대병원’과 ‘SCM생명과학(주)’가 차세대 줄기세포 치료기술 개발과 임상적용을 위한 업무 협약 체결

양 기관은 임상연구 활성화, 첨단의료기술 정보 공유, 시설 및 장비활용 지원 등 다양한 분야의 공동 발전 및 차세대 성체줄기세포 치료기술의 임상적용 등을 위한 다각적 연구활동 협력 합의

* 출처 : 메디칼 타임즈, 인하대병원-SCM생명과학, 차세대 줄기세포 MOU 체결, 15.3.31

‘다케다약품’, ‘교토대 iPSC 연구소’, iPSC 이용 신약 공동연구

- 日 ‘교토대 iPSC연구소’와 ‘다케다약품’이 iPSC 기술을 활용, 심부전과 당뇨병 등 새로운 치료제 개발을 위한 공동연구 착수

심부전과 당뇨병, 정신질환 등 환자로부터 제작한 iPSC를 이용해 ‘다케다’가 보유한 신약후보물질의 치료효과 및 부작용 등을 조사하고 새로운 약물개발과 연결시킬 계획

이번 공동연구는 실용화를 목표로 한 포괄적 신약연구 추진에 중점을 두고 있어 향후 iPSC 활용에 큰 진전을 보일 것으로 기대

* 출처 : 메디파나, 다케다, 교토대와 iPS세포 이용 신약 공동연구, 15.4.20

‘차병원그룹’, ‘오츠보카이그룹’, 세포치료술 교류

‘차병원그룹’과 日 의료그룹인 ‘오츠보카이’가 줄기세포와 면역세포 등 재생의료에 대한 공동연구협약 체결

양사는 BT 인력 및 수련의, 전문의, 교수 등 상호 인력 교류와 한일간 교환 세미나, 심포지엄 개최 등에 협력할 계획이며 향후 불임치료기술도 교류하기로 합의

* 출처 : 국민일보, 차병원그룹, 일본 오츠보카이그룹과 세포치료술 교류한다, 15.4.23

정부의 줄기세포 연구 지원 방안

부처

내용

교과부

· 기존 21세기프론티어사업(세포응용사업단)의 성과를 이어 줄기세포 실용화 기반기술로서 줄기세포 기반 신약 스크리닝시스템 및 세포재생기술을 새롭게 집중 지원할 계획

보건복지부

· 치료효능이 높은 줄기세포 발굴을 위한 중개연구, 안전성 유효성 검증을 위한 임상연구에 대한 지원 폭을 확충

공통

· R&D의 절대적인 투자 규모를 확충

자료: 보건복지부, 신한금융투자

기업명

약물명

표적

적응증

임상단계

병용투여

온코메드

타렉스투맙

노치 2,3 수용체

췌장암, 폐암

2상

yes

뎀시주맙

DLL4

(노치 리간드)

난소암

2상

yes

베라스템

VS-6063

FAK

중피종, 폐암

2상

no

보스턴 바이오메디컬

(다이닛폰스미토모사에서 인수)

BBI608

STAT3, beta-catenin

결장암

2상 (중단)*

no

Nanog

위암, 식도암

3상

yes

결장암 등

2상

yes

BBI503

다양한 kinase

고형암

2상

no

스템라인 세라퓨틱스

SL-401

인터루킨3 수용체

백혈병

1상/2상

no

돔페

레파릭신

케모카인 수용체 1,2

유방암

2상

no

법안명

세부 내용

재생의료

추진법

○ 「재생의료 추진법」은 재생의료의 실용화를 위해 연구개발과 보급을 촉진하기 위한 국가의 책무를 명기한 의원 입법으로 2013년 4월 성립

- 뛰어난 재생의료의 창출과 개발을 통해 임상 응용 및 일반적인 치료의 보급을 신속하게 실현하고자 하는데 의의를 두고 이를 위해 고속화 전략을 추진

- 재생의료 실현화 고속화 전략은 사회적으로 니즈가 강한 분야 및 난치병 극복과 국제 경쟁력 강화를 통한 성장 실현이 목표

- 문부과학성은 새로운 재생의학기술에 관한 기초연구 및 비임상 연구를 추진하고, 후생노동성은 재생의료의 임상연구를 추진하여 기초연구에서 임상연구로 신속하고 원활하게 전환 가능한 체계 구축

재생의료등

안전성확보법

○ 「재생의료등안전성확보법」은 특정 세포 가공물의 제조 허가 등의 제도를 결정함으로 재생의료 등의 빠르고 안전한 제공 및 보급 촉진을 도모하는 목적으로 2014년 11월 시행

- 자유 진료로 실시되는 재생의료에 대한 첫 규제로 등장한 이 법안은 의약품, 의료기기 등에 관련된 안전 대책을 강화하고 의료기구 및 재생의료 등의 제품 특성을 고려한 규칙 구축

의약품

의료기기법

(舊, 약사법)

○ 개정된 「의약품의료기기법」은 의약품, 의료기기 등의 안전과 신속한 제공을 확보하기 위해 약사법의 일부를 개정하는 법률 개요로 2014년 11월 시행

- 의료기기 특성에 따른 규제를 구축하기 위해 의료기기 제조업 및 제조 판매업에 관해서는 의료품과 구분지어 규정하고 신속한 실용화를 위해 규제나 제도 간소화

- 재생의료 등 제품의 특성에 따른 규제 구축을 위해 의약품이나 의료기기와는 따로 관리하기 쉬운 재생의료 등 제품으로 새롭게 정의

- 안전성 및 유효성이 확인되면 조건 및 기한부로 조기승인 체계 도입

글로벌 줄기세포 시장은 연평균 24.1%로 성장하여 2018년 1,180억달러 예상

- 2014년 글로벌 줄기세포 시장규모는 500억달러로 향후 연평균 24.1%로 성장해 2018년에는 1,180억달러로 확대될 전망

출처: Frost&Sullivan, 2014; Transparency Market Research, 2013

줄기세포치료제에 대한 신뢰도 증가로 국내 줄기세포치료제 매출 연평균 39% 성장 전망

- 줄기세포 치료제 출시 초기, 적은 임상 환자수로 인해 줄기세포치료제에 대한 신뢰도가 낮아 매출 부진

- 줄기세포치료제의 시술건수 증가로 인해 의사 및 환자의 신뢰도가 증진되어 줄기세포치료제 매출이 증가할 것으로 예상

- 국내 줄기세포치료제 ‘하티셀그램-AMI’, ‘카티스템’, ‘큐피스템’의 2014년 합산 매출액은 47억원으로 추측되며, 연평균 39%로 성장해 향후 2017년에는 126억원의 매출 전망

단 계

내 용

관련 규제 및 제출서류

연 구

기초탐색연구

-생명윤리법 등 법적 규정

비임상시험

안전성 및

유효성 평가

-비임상시험관리기준 등 법적 규정

-GLP기관에서 비임상 진행

임상시험

안전성 및

유효성 검토

-의약품 임상시험 기본문서 관리에 관한 규정 등

-의약품 안전성/유효성 심사에 관한 규정에 따른 자료

제1상 시험

-제1상 임상시험 계획서 제출

제2상 시험

-제1상 임상시험결과보고서 및 제2상 임상시험 계획서

제3상 시험

-제2상 임상시험결과보고서 및 제3상 임상시험 계획서

품목허가 및 시판

신약허가

-제3상 임상시험결과보고서 및 신약허가신청

-의약품의 품목허가, 신고, 심사 규정 등 관련 규정

시판 후 안전성조사

-장기간의 대규모 추적연구 의무화

-생물학적제제등의 제조판매관리규칙 등 관련 규정

줄기세포기반 신약개발 연구

강점 (Strengths)

약점 (Weaknesses)

· 정부의 투자 활성화 의지

· 주요 기반기술 및 기술역량 축적

· 핵심 원천기술의 부족

· 기초연구의 활용미흡

· 핵심 인프라 부족

· 산업화 도입의 취약

기회 (Opportunities)

위협 (Threats)

· 줄기세포기반 신약개발 시장의 미성숙

· 기술개발의 국제적 태동기

· 높은 시장 잠재력

· 글로벌 제약기업 진출, 시장독점 위협

· 선진국의 전략적 투자

· 수익모델 부재에 의한 높은 투자 리스크

발전방향

· 실용화 세포 생산 시스템 구축 및 산업화

· 줄기세포기반 독자적인 신약개발 플랫폼 원천기술력 확보

· 질환모델 줄기세포기반 신약개발 원천기술 개발

· 시장가치 창출을 위한 실용화 지원

· 줄기세포기반 핵심 인프라 확보

제품

업체

대상질환

분류

허가일

국가

하티셀그램-에이엠아이

파미셀

좌심실구혈률 개선

자가골수

11.07.01

한국

카티스템

메디포스트

무릎 연골결손 치료

동종제대혈

12.01.18

한국

큐피스템

안트로젠

크론병 누공 치료

자가지방

12.01.18

한국

Prochymal

Osiris

이식편대숙주질환

동종골수

12.05.17

캐나다

뉴로나타-알주

코아스템

루게릭병 진행 완화

자가골수

14.07.30

한국

Holoclar

Chiesi

각막손상 시력 회복

자가각막

15.02.20

유럽

회사명

국적

상품명

특징

VistaGen Therapeutics, Inc.

USA

CardioSafe 3DTM

LiverSafe 3DTM

인간 줄기세포 유래 간, 심장세포를 이용한 독성평가기술 개발, 다수의 특허 보유

GeronTM

USA

CytivaTM

인간 줄기세포 유래 심근세포로 신약 및 독성 스크리닝용으로 개발되어 현재 GE Healthcare 통해 상용화

Cellectis, Inc.

USA

hiPS/hES-HEPTM

hES-CMTM

인간 줄기세포에서 유래 간 및 심근세포의 상용화 및 이를 이용한 신약 스크리닝, 독성평가기술 개발

California Stem Cell, Inc.

USA

MoterPlateTM

CardioPlateTM

NeuroPlateTM

인간 줄기세포로부터 고순도의 운동신경전구세포, 심근 및 신경세포를 96-well 혹은 384-well plate에 심어 신약 스크리닝과 독성평가 위한 제품 상용화

Cellular Dynamics international

USA

iCell Products

신약개발 및 독성평가용 인간 유도만능줄기세포 유래 심근세포, 간세포, 신경세포 상용화

질환

세포형태

약물 시험

Catecholaminergic polymorphic ventricular tachycardia1 and 2

Cardiomyocytes

Dantrolene

Dilated cardiomyopathy

Cardiomyocytes

Metoprolol

MetoprololType 1 long QT syndrome

Cardiomyocytes

Propanolol

Type 2 long QT syndrome

Cardiomyocytes

E-4031, Cisapride, Nifedipine, Pinacidil, Ranolazine, Propanolol, Nadolol, PD-118057, Satalol

Wilsons disease

Hepatocyte

Curcumin

α-Antitrypsin deficiency (A1ATD)

Hepatocyte

Cabamazepine, Glipizid, Lithium, VPA, Thiamine

세포종류

유전자구조

성장

생리적반응

양

유용성

변이성

암세포

비정상

비정상

비정상

무제한

조직종류에 제한

시간에 따라 변화

일반세포

정상

성장불가

변화가능

제한

조직종류에 제한

공여자에 따라 다름

줄기세포

정상

정상

일정

무제한

무제한

일정

구분

관련 규정 혹은 정책

내용

빌 클린턴

(1993-2001)

1996년 딕키 개정법

(Dickey Amendment)

인공수정으로 생성된 배아 관련 연구와 체외수정 후 남은 배아를 이용한 줄기세포주 수립연구에 대한 연구비 중단 결정

2000년 NIH 가이드라인

이미 수립된 줄기세포를 활용한 연구에 대해서는 연방정부의 연구비 지원 허용

조지 W. 부시

(2001-2009)

2001년 대통령 발표

부시 대통령의 발표시점(’01.8.9.) 이전에 생성된 줄기세포주(약 71개)를 이용하는 경우에만 연방정부의 연구비 지원 허용

버락 오바마

(2009-현재)

2009년 대통령령

(Executive Order 13505)

조지 부시 대통령의 연구비 제한 조치 철회

전체

업체수

세포기원

세포유래

진행여부

자가

동종

골수유래

제대혈유래

지방유래

종료

진행 중

31

8

17

14

9

11

11

17

14

부 처

2008년

2009년

2010년

2011년

2012년

총계

연평균

증가율(%)

교과부

218

223

327

398

485

1,651

21.1

복지부

119

116

143

156

427

961

37.6

농림부

26

28

33

35

55

177

20.5

지경부

23

38

28

28

14

131

△11.7

합계

387

406

531

617

981

2,922

26.2

연번

제품명(업체명)

특징

대상질환

품목허가 일자

1

콘드론(세원셀론텍)

자가유래 연골세포

연골이식 및 재생

2001년 1월

2

홀로덤(테고사이언스)

자가유래 피부각질세포

피부화상치료

2002년 12월

3

칼로덤(테고사이언스)

동종유래 피부각질세포

피부화상치료

2005년 3월

4

케라힐(엠씨티티)

자가유래 피부각질세포

피부화상치료

2006년 5월

5

크레아박스-알씨씨

(크레아젠)

자가유래 수지상세포

전이성신세포암

2007년 5월

6

이뮨셀엘씨주(이노셀)

자가유래 활성화T림프구

간세포암

2007년 8월

7

알엠에스오스론

(세원셀론텍)

자가유래 뼈세포

국소 골형성 촉진

2009년 8월

8

퀸셀(안트로젠)

자가유래 최소조작지방세포

피하지방 결손

2010년 3월

9

큐어스킨

(에스바이오메딕스)

자가유래 섬유아세포

여드름 치유과정에 수반된 함몰 흉터개선

2010년 5월

10

하티셀그램-에이엠아이

(에프씨비파미셀)

자가유래 골수 중간엽줄기세포

급성심근경색환자에서 좌심실구혈율 개선

2011년 7월

11

카티스템

(메디포스트)

동종유래 제대혈 중간엽줄기세포

퇴행성관절염

2012년 1월

12

큐피스템

(안트로젠)

자가유래 지방 중간엽줄기세포

크론병으로 인한 누공치료

2012년 1월

13

뉴로나타-알주

(코아스템)

자가유래 골수

중간엽줄기세포

루게릭병 환자의 질환진행 속도 완화

2014년 7월

부처

2012

2013

2014

2015

(계획)

연평균

증가율(%)

미래창조과학부

42,687

45,779

48,228

48,950

3.5

교육부

5,786

7,699

8,203

7,926

8.2

농림축산식품부

5,465

5,772

7,201

5,126

-1.6

산업통상자원부

1,425

1,680

2,400

2,400

13.9

보건복지부

40,827

44,830

46,918

49,468

4.9

식품의약품안전처

1,860

2,224

2,320

2,350

6.0

합계

98,050

107,984

115,090

116,220

4.3

회사

지원금액

(단위:달러)

기술

투자자

캘리포니아

Cytori Therapeutics

2.6억

실시간 셀루션 시스템

공개 주식 상장

Olympus, GE Healthcare 등기업 벤처 투자기금

iPerian

2,800만

세포 리프로그래밍 및 분화 기술 응용

(만능유도줄기세포를 이용한 신약개발)

Kleiner, Perkins, Caufield, Byers, Highland Capital Partners,MPM Capital, Google Ventures, Mitsubishi UFJ Capital 등

Stemgent

1,400만

만능유도줄기세포라인 및 보조 제품 생산을 위한 체세포 리프로그래밍

(cytokines, 항체, 바이러스 전달 시스템 등)

HealthCare Ventures,

Morganthaler Ventures

VistaGen Therapeutics

’09년까지

1,800만

(만능유도줄기세포 분화 기반의) 통합적인 줄기세포 생물학 플랫폼

(신약개발 및 독성 예측 어세이 등)

NIH, CIRM

Geron Corporation

6.05억

(마켓캐피탈)

배아줄기세포를 활용하여 이식치료개발

UK 줄기세포연구재단

($5.89 million)

NeuroGeneration

160만

태아 줄기세포 치료

(척추손상, 다운증후군 및 간질)

현재 NIH와 CIRM으로 펀드를 받고 있으며 향후 투자 파트너십 형성 기대

StemCells Inc.

1.05억

(마켓캐피탈)

인간 신경 줄기세포 기반의 치료

공개 주식 상장

자본경영(Equity financing)

매릴랜드

Neuralstem

9.70

특허화된 인간 신경 줄기세포 기술을 활용하여 중추신경계 질환(루게릭병 등) 치료법/약품 개발

공개 주식 상장

기관 투자 방식

Osiris Therapeutics

193.04

골수에서 추출된 성체 만능유도줄기세포로

이식편대숙주반응, 심장질환, 폐조직, 크론씨병 등을 치료

Friedli Corporate Finance

공개 주식 상장

기타

Aldagen

8,050만

(’09년 IPO 타겟)

성체줄기세포 추출하여 높은 수준의 ALDH 발현

사지허혈 및 관련 심장질환, 뇌졸중, 심혈관 질환 관련 제품 파이프라인 보유

Phase I & Phase II

Stemina

200만

줄기세포를 대사체학 툴로 연구하여 약물 독성 스크리닝 개발

국립암연구소(NCI)

나라

펀드 소스

유관 기관

비고

영국

영국의학연구회(MRC), 영국생물과학연구회(BBSRC), UK 줄기세포재단,

Wellcome Trust (민간)

캠브리지 줄기세포 이니셔티브

줄기세포연구 UCL 센터, 킹스 칼리지

영국의 줄기세포 투자의 주요 재원(70% 이상)은 정부 지원금임

스웨덴

* 공공부문

:스웨덴 연구회, 전략연구재단

* 민간부문

: Wallenberg 재단, 스웨덴 암 학회

전략 연구 센터

(Karolinska Institute 및 Lund)

스웨덴은 공공부문 펀딩 시스템이 발달한 나라이며, 정부의 일관된 줄기세포 연구 허용 정책에 따라 관련 펀드 조성이 용이함

덴마크

덴마크 연구회(DASCDOC),

덴마크 전략 연구 위원회, 덴마크 국립 연구재단

덴마크 국립 첨단기술 재단

덴마크 서던 대학교(Odense),

오덴스 대학교 병원,

코펜하겐 대학

올보르 대학교

기초연구에 대한 강력한 공공부문 펀딩 시스템

: 코펜하겐의 DanStem

스위스

스위스 국립 과학재단,

국립 연구 프로그램 63

제네바 대학교,

연방 기술 연구소

로잔, 취리히 대학

정부는 hESC 연구에 대해서는 지원하지 않으나 APSC 연구에 대해서는 스위스 줄기세포 네트워크 멤버들을 중심으로 연구됨

(즉, 오직 성체줄기세포만 연구)

년도

기업명

지원금액

(단위:달러)

지원 목적(기술, 연구)

주(州)

2010

General Biotechnology

142,441

치료용 신생혈관형성

자궁내막의 재생 세포 개발

-

Arteriocyte

1,609,381

확장된 ex vivo 치료 가능성

CD133+세포에서 유도된 인간 제대혈

Oh

Athersys

392,223

신생아의 저산소증 허혈성 뇌 손상을 위한 줄기세포

OH

2009

ThermoGenesis

270,293

조직 재생 및 복원 가능한

동종 이계(同種異系) 태반의 줄기세포

CA

Betastem Therapeutics

284,989

TGF-beta 유전자 조작된 줄기세포를 활용하여 당뇨질환성 혈관 손상 복원 가속화

CA

Panorama Research

882,950

표적 줄기세포로 심근 복원

CA

Originus

347,986

인간 줄기세포의 급진적 신경 분화

: 신약개발 플랫폼

MI

Quality Biological

416,684

제대 줄기세포의 Ex vivo 배양

MD

Glycosan Biosystems

131,371

인간배아줄기세포 확장을 위한

단백질 조작 하이드로겔

UT

회사

제품

투자자 or 파트너

iPerian, CA, US

분화한 iPS세포 라인을 개발하여 다양한 악효 평가 어세이에 적용

(작은 분자 개발 및 신경퇴행성 질환의 바이오의약품 개발에 활용)

*산업적 파트너십은 형성되지 않았으나파킨슨 연구소,존홉킨스 대학교, 글래스톤 연구소와연구협력 존재

* 주요 투자자는 Kleiner, Perkins, Caufieldand Byers, Highland Capital Partners, Mitsubishi Capital,Biogen Idec, 그리고 Google임

Fate Therapeutics, CA, US

작은 분자 및 바이오의약품을 개발할 수 있는 세포 개발(형성) 경로 연구

(i) 암 성장을 치료 및 복원, 차단하는 체내의 활성화된 줄기세포 연구

(ii) 맞춤형 세포이식치료 그리고 신약발굴 및 개발을 위한 iPS세포 창출 및 분화

* 벤처펀드-Arch, Astellas, Polaris, 그리고 Venrock. GenzymeVentures (단 기관투자자만 해당)

Cellular Dynamics International, WI, US

만능유도줄기세포(심근세포, 조혈세포, 신경세포에서 파생) 관련 제품 및 심근독성 모델링

iPS세포 생산을 위한 사유기술(Proprietary technology)

* 파트너십

Roche Applied Sciences, Promega, ACEA Biosciences,

* 투자자

Tactics II Stem Cell Ventures, 위스콘신 동문회연구재단.

회사

제품

투자자 & 파트너

Stemina Biomarker Discovery, WI, UA

DevTOX

- 약물 독성 스크리닝 플랫폼

- 인간배아줄기세포(hES) 관련 대사체 연구를 통해 약물 유효성을 예측하는 툴

-현재까지 선천적 결손증(birth-defect)을 유발하는 27개의 약물을 테스트하였으며, 동물 테스트의 정확성(보통 60%)보다 ~20% 높은 정확성 보임

미국립암연구소(NCI),

Agilent Technologies (대사체학 연구), Bristol-Myers Squibbs(심혈관 약물 테스팅), CIT (분배 및 유통)

Capsant, UK

Hi-Spot

(High-throughput in vitro tissue platform for drug discovery)

- 바이오칩 위의 마이크로도트 조직형성을 기반의 다중해독 고효율 throughput 약물 스크리닝

- 핵심기술은 장기간 공기­액체 접면에서 재구성 일차세포/줄기세포로부터 3D 조직 배양기술임

英보건부(￡1.6m 즉 약 30억 달러),VistaGen(연구 응용) 그리고 컨소시움 (King's 칼리지 및 사우스햄턴 대학)

VistaGen, CA, US

Human Clinical Trials in a Test Tube

- 지난 20년 동안 개발된 줄기세포 기술(독점적 라이센스된 기술 및 소유 기술 혼합)기반 플랫폼

-미세기관(microorgan)으로 작용하지 않는 변형되지 않은 인간 세포의 2D 및 3D 배양시스템

미국립보건원(NIH), Capsant(연구 응용), Sanwa 및 WARF (인간배아줄기세포 연구), CATO (CRO*), McEwen 재생의학센터

년도

줄기세포 관련 주요 이벤트

1995

처음으로 영장류 줄기세포 유도 (미국)

1996

첫 동물 복제: 복제양 돌리 탄생(에딘버러 대학, 스콧틀랜드)

1997

암 줄기세포를 세 가지 유형의 백혈병으로 분리 (캐나다, John Dick)

1998

첫 인간 배아줄기세포 라인 유도 (미국)

1999

성체신경줄기세포로부터 혈액세포 유도 (캐나다-이탈리아 연구 협력)

2001

캐나다 NCE(Network's of Centres of Excellence)의 프로그램 아래

줄기세포 네트워크(Stem Cell Network) 형성

2002

체세포줄기세포가 전혀 다른 세포 타입(신경 및 혈액 세포 등)으로 분화할 수 있는 가능성을 증명함 (미국)

2007

성체 피부 세포로부터 유전자 조작된 첫 만능유도줄기세포(iPS)

(이와 같이 변형된 만능유도줄기세포는 배아줄기세포와 비슷한 특성을 지님)

2009

RNA 종양바이러스(retroviruses)를 사용하지 않고 만능유도줄기세포를 생산하는 새로운 방법을 발견 (캐나다, Andras Nagy)

시장 촉진요인

1-2년

3-4년

5-7년

약물전달시스템 구축

중간

높음

높음

대학과 연구소간의 연계

중간

높음

높음

R&D 지원 증가

낮음

중간

높음

고령화 사회

중간

높음

높음

시장 억제요인

1-2년

3-4년

5-7년

비용⋅윤리⋅임상실험의 문제

낮음

낮음

중간

배아줄기세포 기술승인의 불확실성

낮음

낮음

높음

프로토콜의 기준과 산업협력의 부족

낮음

중간

높음

구분

내용

기업 수

50개 미만 (활발히 활동 중인 기업들만 포함)

경쟁단계 구성

단계 1

-Pfizer Regenerative Medicines와 Novartis와 같은 대기업들로 구성된 줄기세포 치료제 시장

단계 2

-Reneuron, Tigenix, BioTissue, Technologies GmbH와 같은 줄기세포 치료제 개발에만 전념하는 신생기업

단계 3

-Promethera, Biosciences SA 등과 같은 중소기업들로 구성된 시장

유통경로

병원협회와 줄기세포 치료 관련 병원 등을 통해 환자에게 제공

최종소비자 그룹

- 심장 전문 의사

- 신경외과의사

- 당뇨병 전문 의사

- 성형외과 의사

- 위장병 전문 의사

- 비뇨기과 의사, 신장병 전문 의사

경쟁요인

- 시장의 초기진입

- 비용 대비 효과적인 제품과 서비스

- 정상적인 임상실험 데이터 증거

- 지속적인 제품 제공 능력

기업인수 및 합병

-Pfizer는 Athersys’ stem cells rights-IBD를 인수

- Pfizer는 Axordia Limited를 인수

- TiGenix와 Celerix는 제휴를 맺음

바이오 이미징 기법

세포생물학, 단백질 생화학, 면역화학적 기법

분자생물학적 기법

수익($ M)

성장률(%)

수익($ M)

성장률(%)

수익($ M)

성장률(%)

2010

19.4

-

72.3

-

40.1

-

2011

21.8

12.7

81.8

13.2

44.8

11.8

2012

24.6

12.8

93.1

13.8

50.1

11.8

2013

27.9

13.4

106.4

14.3

56.0

11.9

2014

31.6

13.3

122.0

14.7

62.8

12.0

2015

35.9

13.6

140.4

15.1

70.3

12.0

2016

41.0

14.2

161.7

15.2

78.8

12.2

2017

46.9

14.4

186.6

15.4

88.5

12.3

구분

현황

트렌드

시장 단계

신흥 시장

-

시장 수익 (2010)

$131.8M

증가

2017년 시장 추정

$322.0M

증가

2010-2017 시장성장률(CAGR) 추정치

13.6%

-

관련 기업 수(2010)

114 社

증가

경쟁도(1~10, 클수록 경쟁도 높음)

6

유지

소비자 만족도(1~10, 클수록 만족도 높음)

6

감소

소비자 가격 민감도(1~10, 클수록 민감도 높음)

7

유지

활용 기법 수

5개

4개

3개

2개

1개

합계

기업 수

4

9

9

24

71

117

연구 기법

기업 수

주요기업

바이오이미징 기법

35개 社

BD Biosciences, Olympus, Carl Zeiss, Cyntellect

세포생물학적 기법

36개 社

Plastice, Plasticell, Abcam, Thermo Fisher Scientific, Stemgent and StemCell Technologies

분자생물학적 기법

42개 社

Qiagen, Beckman Coulter(Advalytix), Roche, Life Technologies, Illumina

면역화학적 기법

62개 社

-

단백질 생화학적 기법

25개 社

-

업체명

제품명

분류

분류

대상질환

최초승인일

에프씨비파미셀

MSC1

자가

골수유래 중간엽줄기세포

급성 뇌경색

2005.6.3

에프씨비파미셀㈜

Cerecellgram-spine

자가

골수유래 중간엽줄기세포

만성 척수손상

2007.12.10

알앤엘생명과학㈜

바스코스템

자가

지방유래줄기세포

버거씨병

2007.12.18

알앤엘생명과학㈜

알앤엘-

조인트스템

자가

지방유래줄기세포

퇴행성관절염

2008.5.13

안트로젠

아디포플러스주

자가

지방유래줄기세포

크론병성 치루

2009.11.13

안트로젠

아디포플러스주

자가

지방유래줄기세포

크론병성치루

(연장임상)

2010.3.16

안트로젠

ANTG-ASC

자가

지방유래줄기세포

복잡성 치루

2010.6.10

메디포스트

뉴모스템

동종

제대혈유래 간업줄기세포

미숙아 기관지폐 이형성증

2010.7.27

호미오세라피

Homeo-GH

동종

골수유래줄기세포

이식편대숙주질환

2010.8.31

안트로젠

ANTG-ASC

자가

지방유래줄기세포

복잡성치루

(연장임상)

2010.9.6

메디포스트

뉴로스템

동종

제대혈유래 간업줄기세포

알츠하이머형 치매

2010.11.1

코아스템

HYNR-CS주

자가

골수유래줄기세포

근위축성측삭경화증

2010.12.27

안트로젠

ALLO-ASC

동종

지방유래줄기세포

크론성누공

2011.5.11

제대혈줄기세포 응용사업단

제대혈유래간엽줄기세포치료제

동종

제대혈유래 간업줄기세포

하지허혈증

2011.5.20

임상시험 단계

국외(한국포함)

국내

임상시험 신청

3개

1개

※ 메디포스트 1개

전임상

42개

5개

※ 알앤엘바이오 3개, 메디포스트 2개

임상 1상

82개

2개

※ 메디포스트 1개,

ACT/차바이오앤디오스텍 1개

임상 2상

296개

10개

※ 안트로젠 1개, 서울아산병원 4개,

연세대학교 1개, 서울대학교병원 1개,

삼성의료원 1개, 메디포스트 1개,

한국다발성골수종연구회 1개

임상 3상

64개

1개

※ 메디포스트 1개

합계

487개

19개

M&A 형태

인수기업

대상기업

거래가($m)

100%인수

Cord Blood America, Inc.

NeoCells, Inc.

0.32

100%인수

Terumo Corporation

Harvest Technologies Co.

70

역 인수

(Reverse Acquisition)

VistaGen Therapeutics, Inc.

Excaliber Enterprises, Ltd.

100%인수

WellTek Incorporated

Stem Cells for Hope, Inc.

100%인수

Shrink Nanotechnologies, Inc

Nanopoint Inc.

5.91

대부분 인수

(Majority Acquisition)

Novelos Therapeutics, Inc.

Cellectar, Inc.

일부 인수

(Minority Acquisition)

Caisse des Depots Group

Ectycell

8.5

대부분 인수

Human Stem Cell Institute

Cryonix

0.16

대부분 인수

OrthoCyte Corporation

Glycosan BioSystems, Inc.

2.75

일부 인수

Cord Blood America, Inc.

Stem Cells VIDAPLUS

대부분 인수

Cryo-Save Group N.V.

Life R.F. d.o.o.

3.18

100%인수

BioTime, Inc.

Cell Targeting, Inc.(Inactive)

2.38

100%인수

Pharmsynthez OJSC

AS Kevelt

국가

연구가능세포

정부지원

주요기업

SCNT

HES

ASC

미국

O

O

O

상

Geron, Osiris Therapeutics, Pluristem Therapeutics, Bioheart

영국

O

O

O

상

Reneuron and stem cell sciences(SCS), Axordia, Cellcentric, Epistem, Intercytex, Novathera, Odontis, Regentec, Reinnervat, Reneuro, Renovo, Stem cell sciences

중국

O

O

O

상

Genon Bioengineering, SinoCells Biotechnologies, StemGene(Union Stem

Cell & Gene Engineering Co Ltd).

네덜란드

X

O

O

하

N/A

싱가폴

O

O

O

상

ES Cell International(ESI), Promatrix, Cell Research Corporation, CyGenics

한국

O

O

O

상

CHA Biotech Co Ltd, Cellontech, FCB-Pharmicell

일본

O

O

O

중

Kyowa Hakko, Kirin Tissue engineering companies, Tanabe(skin cells), Nidek (opthalmics)

인도

O

O

O

상

Reliance

스웨덴

O

O

O

중

NeuroNova, Cellartis, Vitrolife

덴마크

X

O

O

중

NsGene

프랑스

X

부분허용

O

중

Vivalis, Myosix, Urodelia

독일

X

부분허용

O

중

AmReGen Biopharmaceuticals

이스라엘

X

O

O

상

Gamida cell, ProChon, Proneuron

호주

X

O

O

상

Cygenics International

캐나다

X

O

O

중

Stem Cell Therapeutics, AnorMED, StemCell Technologies

체코

X

O

O

하

대학의 스핀오프 증가

세포 유형별

응용 분야별

최종사용자별

지역별

배아줄기세포(ESCs)

중간엽줄기세포(MSCs)

성체줄기세포

유도만능줄기세포(iPSCs)

Research 연구

Clinical 임상

병원

제약 및 생명공학 기업

학술 및 연구 기관

기타(혈액은행, 조직은행 등)

북미

유럽

아시아태평양

남미

중동 및 아프리카

구분(년)

1980~1990

1991~2000

2001~2010

2011~2015

2016~2020

논문수(건)

35

34

69

360

2,986

해결책

적용 가능한 장기

현재 상태

돼지 이종장기 이식

대부분의 장기
(간은 더 많은 연구가 필요)

전임상시험 중
(돼지 췌도는 일부 임상적용)

기계적 장치

대부분 심장환자

동종이식시까지 임시 방편으로 사용

바이오 인공 신장

급성신부전증 환자의

세뇨관 보조기구

체외 투석

줄기세포에서 분화된 조직

모든 장기

세포치료는 실험단계(일부 임상시험) 고형장기는 초기단계

구분

연구 방향

세부 내용

1

줄기세포 운명 제어

줄기세포 운명과 기능에 대한 정밀제어 관련 신기술, 줄기세포 주기 제어 연구

2

줄기세포에 기반한 발육과 노쇠 연구

피부 줄기세포의 이질성 및 운명 제어, 조혈 줄기세포의 발육과 조혈기능 재건 연구

3

인체 및 포유류 장기의 원위치 재생

시각 및 청각 손상 관련 줄기세포 메커니즘, 신경계통 퇴행성 질환 등의 줄기세포 미시환경 연구

4

복잡한 장기 제조 및

기능 재건

장기의 구조 및 기능 재건 관련 줄기세포 제품 개발, 신경 줄기세포 이식을 통한 뇌 신경회로 재건 연구

5

질병 줄기세포, 장기 유사체 및 동물모델

악성 종양, 심혈관, 호흡기계통, 신경 및 대사성 질환 치료용 줄기세포, 장기 유사체 및 인체 질병을 가진 동물모델 연구

초기세포

(Initial Cells)

목적세포

(Target Cells)

사용된

전사인자

연구팀

발표년도

생쥐 성상세포

(astrocyte)

신경줄기세포

(neural stem cell)

BMI1

고려대

유승권

2008

인간 섬유아세포

(fibroblast)

신경줄기세포

(neural stem cell)

OCT4

생명(연)

김장환

2012

생쥐 섬유아세포

(fibroblast)

신경줄기세포

(neural stem cell)

BRN4, SOX2, KLF4, MYC, E47

건국대

한동욱

2012
(viralvector) /2016
(episomal vector)

생쥐 섬유아세포

(fibroblast)

혈관내피세포

(endothelial cell)

FOXO1, ER71, KLF2, TAL1, LMO2

서울대

김효수

2014

인간 섬유아세포

(fibroblast)

신경줄기세포

(neural stem cell)

HMGA2

서울대

강경선

2015

인간 섬유아세포

(fibroblast)

혈관내피세포

(endothelial cell)

ETV2

연세대

윤영섭

2017

세포종류

적응증

임상단계

환자수

임상건수

Retinal Pigment Epithelium (RPE, 망막색소상피세포)

황반병증 (노인성 황반병증, 스타가르트병)

임상 I/II 상

141

111

CD15－Isl－1+ (심근전구세포)

심근경색

임상 I 상

6

1

Pancreatic cells (췌장베타세포)

제1형 당뇨병

임상 I/II 상

40

1

오가노이드

적용

참고문헌

대뇌 피질 스페로이드

대뇌 피질 발달 및 질병 모델링

Pasca, A. M. et al., 2015

낭성 오가노이드

알라질 증후군, 다낭성 간질환 및 담관-낭성 섬유종의 모델링과

약물 유효성 검증

Sampaziotis, F. et al., 2015

담낭 발달과 낭성섬유종 연구

Ogawa, M. et al., 2015

폐 오가노이드

폐 발달 연구;

폐 질환 모델링을 포함한 임상적 응용

Dye, B. R. et al., 2015

대뇌 오가노이드

대뇌 피질 발달 및 소두증 모델링

Lancaster, M. A. et al., 2013

태아 신피질 발달 모델링

Camp, J. G. et al., 2015

피질 오가노이드

종간 차이에 대한 모델링

Otani, T. et al., 2016

위 오가노이드

위 발달과 헬리코박터

파이로리 감염 모델링

McCracken, K. W. et al., 2016

장 오가노이드

장 발달 연구 ;

장 질환 모델링을 포함한 임상적 응용

Spence, J. R. et al., 2011

소장 오가노이드

조직 신호에 대한 민감성 입증을 위한 이식; 장 발달 및 질병 연구를 포함한 임상적 응용

Watson, C. L. et al., 2014

접수 번호

약품명

기업명

적응증

접수일

CXSL1900124

인간제대혈 중간엽

줄기세포 인젝션

Platinum Life (베이징)

급성 대숙주성 이식편병

2019.11.07

CXSL1900075

자가 인간 지방 중간엽 모세포 인젝션

CBMG (상하이)

관절염

2019.07.10

CXSL1800109

CBM-ALAM1 이체 인간 지방 중간엽 모세포 인젝션

CBMG (상하이)

무릎 관절염

2018.11.07

CXSL1700137

인간 치수 중간엽

줄기세포 인젝션

SHbio (베이징) 수도의과대학

만성 치주염

2018.06.07

CXSL1800101

중간엽 줄기세포

(제대혈) 인젝션

AmCellGene (톈진)

대숙주성 이식편병

2018.09.30

CXSL180017

인간 태반 줄기세포 중간엽 젤

Health & Biotech (베이징)

당뇨병성 족궤양

2018.11.23

CXSL1700188

인간 제대혈 중간엽 줄기세포 인젝션

ABMD (칭다오)

난치성 귀양성 결장염

2018.12.05

CXSB1900004

인간 원형질 중간엽 줄기세포

MDS (톈진)

대숙주성 이식편병

2019.02.12

CXSL1900016

인간 제대혈 중간엽 줄기세포 인젝션

IxCell (상하이)

무릎 관절염

2019.02.28

구분

미국

영국

일본

독일

캐나다

프랑스

호주

한국

특허

논문

특허

논문

특허

논문

특허

논문

특허

논문

특허

논문

특허

논문

특허

논문

성체

줄기세포

점수

100

100

30

28

22

48

53

42

15

45

24

29

15

38

49

53

순위

1

1